Fermaglich 和 Miller (2023) 的一项研究评估了美国 1983 年《孤儿药法案》通过后孤儿药指定和批准的趋势。作者使用 FDA 数据对 1983 年至 2022 年期间的情况进行评估，发现：在 ODA 的 40 年里，共授予 6,340 个孤儿药称号，代表了 1,079 种罕见疾病的药物开发。此外，其中 882 个称号导致 FDA 批准至少一项用于治疗 392 种罕见疾病。这一发展大部分集中在肿瘤学领域，因为十大指定和批准最多的疾病中有七种是罕见癌症。孤儿药指定和初始孤儿药批准，1983-2022 在孤儿药指定（批准）中，排名前 5 位的疾病领域是：肿瘤学：38% 的指定（38% 的批准）神经病学：14%（10%）传染病：7%（10%）代谢 6%（7%）血液学：5%（8%）您可以在此处的完整论文中找到有关孤儿药指定和批准的更多详细信息。