《通胀削减法案》（IRA）允许联邦医疗保险和医疗补助服务中心协商药品价格。但是，CMS 只能在小分子药物批准 9 年后、大分子药物批准 13 年后协商药品价格。为什么会有这种差异？生物疗法是否会为患者带来更好的健康益处？Clifford 等人 (2024) 的一篇论文旨在回答这个问题。他们使用 1999 年至 2018 年药品批准数据，并评估成本效益分析 (CEA)，以使用质量调整生命年 (QALY) 指标衡量每种治疗（无论是小分子还是生物制剂）的健康益处。使用这种方法，作者发现了 FDA 批准的 622 种药物中的 271 种的 CEA，其中 199 种为小分子，72 种为生物制剂。通过这种方法，他们发现：小分子药物的健康收益中位数为 0.100（四分位距：-0.104 至 0.304），而生物制剂的健康收益中位数为 0.084（四分位距：-0.156 至 0.324）……在健康收益增量最大的 20 种药物中，有 10 种是小分子药物，15 种是孤儿药，8 种用于治疗癌症。简而言之，小分子药物产生的每位患者的健康收益与生物制剂相似甚至略高。此外，小分子药物比生物制剂更便宜，但价值更高。小分子药物的增量成本中位数为 4,738 美元（四分位距：-14,091 至 23,567），而生物制剂的增量成本中位数为 16,020 美元（四分位距：-29,531 至 61,571）。在增量成本最高的二十种药物中，有十种是小分子药物，十六种是孤儿药，四种用于治疗癌症……小分子药物的 ICER 中值为每 QALY 108,314 美元……而生物制剂的 ICER 中值为每 QALY 228,286 美元……您可以在此处阅读完整的研究。