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公司：Chordia Therapeutics，INC代表：首席执行官Miyake（安全法典：190A TSE增长市场）联系：首席Finan
日本卡纳那川2024年1月10日 - Chordia Therapeutics K.K.（总部：坎纳那川县富士瓦市；首席执行官：Hiroshi Miyake）宣布，Chordia由Rogocekib的食品和药物在美国接受了孤儿药物名称（ODD），该药物正在为刚毛或重新抗药性或复发性急性肌淋巴瘤（Aml）开发。奇数是基于1983年的《孤儿疾病法》，是一种用于指定符合某些疾病的药物的系统，例如在美国的患者少于200,000例，尤其需要医疗治疗。该系统支持和促进孤儿药的开发，目的是考虑到孤儿药物的研究和开发未达到较少的患者，尽管医疗需求较高，但由于孤儿药的研究和开发未达到足够的进展。This designation makes it possible to utilize various pharmaceutical and research cost support measures from the FDA, such as exemption from application fees for new drug applications in the US, reductions or exemptions from federal taxes related to clinical development, as well as preferential measures for development and promotion in the US, and after approval, it will be granted exclusive first-to-market sales rights in the US for seven years, which could be a significant step towards future commercialization of rogocekib。对业务绩效没有影响。
公司：Chordia Therapeutics, Inc 代表：首席执行官 Hiroshi Miyake（证券代码：190A TSE Growth Market）联系人：首席财务官
我们已经报道，CLK 抑制剂 CTX-712 的首次人体 I 期临床试验在日本进行，截至 2023 年 11 月 20 日，已招募 60 名患者（包括 46 名实体瘤患者和 14 名血液系统恶性肿瘤患者）。在本次报告中，我们报告了截至 2024 年 7 月 5 日的 14 名血液系统恶性肿瘤患者的安全性、有效性和基因分析结果。患者背景所有 14 名血液系统癌症患者在先前治疗后均患有晚期、复发或难治性疾病。12 名患有急性髓细胞白血病 (AML)，2 名患有骨髓增生异常综合征 (MDS)。12 名 AML 患者中有 9 名（75%）具有根据 ELN 2017 指南与不良预后相关的遗传特征，2 名 MDS 患者在国际预后评分系统 (IPSS-R) 中被归类为“非常高”。 14 名患者中，有 6 名接受 105 毫克 CTX-712，8 名患者接受 70 毫克 CTX-712，每周间歇性两次给药。安全性 一名接受 105 毫克 CTX-712 的患者出现肺炎，这被认为是剂量限制性毒性 (DLT)。接受 70 毫克的患者未出现 DLT。CTX-712 相关不良事件主要是胃肠道毒性，包括恶心、呕吐和腹泻，但可通过同时使用止吐药来控制，并且总体安全性可接受。另外 4 名患者发生了肿瘤溶解综合征 (TLS：抗癌药物快速大量杀死癌细胞引起的毒性，导致体内尿酸升高和钾、钙、磷等电解质失衡等异常)，但这被解释为由 CTX-712 抗肿瘤反应的影响引起的。疗效 14 例患者中，4 例达到完全缓解 (CR)，1 例达到完全缓解伴不完全血液学恢复 (CRi)，1 例达到形态学无白血病状态 (MLFS)。总体缓解率为 42.9% (6/14)。缓解者的中位治疗持续时间为 14 至 924 天，中位治疗持续时间为 164 天。 基因分析 为了检测癌细胞中的基因变化，我们进行了全面的癌症基因组筛查小组，并分析了 275 个与癌症发展有关的基因。结果发现 4 例患者存在负责 RNA 剪接的基因突变（剪接突变），其中 3 例患者有反应（75%），这表明通过剪接突变对患者进行分层可能会增加反应。在所有
公司：Chordia Therapeutics，INC代表：首席执行官Miyake（安全法典：190A TSE增长市场）联系：首席Finan
抽象NO 30064时间AM 8:20 - 上午9:15 2024年10月11日会议NO口语会议：O1-5A-2标题功效和遗传分析，用于对R/R AML/MDS在R/R AML/MDS中的第一阶段I阶段I研究，该研究大约是CTX-712 CTX-712，是CDX-712 CTX-712，SMILLE-SMILLECIER，或者是Small small kin kin kin in （CLK），RNA剪接反应的关键调节剂，在细胞增殖中起重要作用。目前正在美国进行的1/2期临床试验。请访问：ClinicalTrials.gov/（NCT05732103）有关美国的更多信息 div>1/2期临床试验。关于Chordia Therapeutics Chordia是一家临床阶段的生物技术公司，位于日本坎纳那川县富士瓦，从事癌症新颖疗法的研究和开发。
表观遗传敏感的液体生物标志物和晚期心力衰竭的个性化疗法：专注于无细胞DNA和microRNAS
抽象的扩张性心肌病（DCM）代表了机械和/或电功能障碍的常见遗传原因，导致心力衰竭（HF）发作（HF）发作，其中titin（TTN）基因中截断变体导致最常见的突变。此外，心肌细胞和内皮细胞凋亡是心脏重塑的基础内型的关键内膜型。因此，对导致急性损伤和凋亡的分子网络的更深入的了解可能会揭示出新颖的循环生物标志物，可用于更好地区分HF表型，患有心脏移植的风险以及嫁接拒绝以改善个性化治疗的患者。非常明显的是，无细胞DNA（CFDNA）的血浆水平升高可能反映了细胞损伤的程度，而循环线粒体DNA（mtDNA）可能是HF患者预后不良的有希望的生物标志物。此外，一些循环miRNA面板可能会改善疾病自然史的分层。例如，miR-558，miR-122*和miR-520d-5p以及miR-125a-5p，miR-550a-5p，miR-638和miR-190a的组合可能有助于区分HF的不同表型，从保存到射出量减少弹出率。我们对DCM中涉及的最相关的遗传决定因素进行更新，并讨论非侵入性生物标志物在HF管理中克服还原主义方法当前局限性的推定作用。