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主题：Ravulizumab（Ultomiris™）注射剂
Ravulizumab-cwvz (Ultomiris™) 是一种人源化单克隆抗体，对 C5 具有高亲和力，C5 是补体级联中的一种蛋白质，对形成负责细胞裂解的膜攻击复合物至关重要。Ravulizumab 是一种补体抑制剂，美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH) 和非典型尿毒症综合征 (aHUS)，以抑制成人和 1 个月及以上儿童患者的补体介导的血栓性微血管病 (TMA)。Ravulizumab 还获得 FDA 批准，用于治疗抗乙酰胆碱受体 (AChR) 抗体阳性的全身性重症肌无力 (gMG) 成人患者和抗水通道蛋白 4 (AQP4) 抗体阳性的视神经脊髓炎谱系障碍 (NMOSD)。
paxil cr -accessData.fda.gov
•一个月及以上的成年和小儿患者患有阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）。（1.1）•一个月及以上的成年和小儿患者患有非典型溶血性尿毒症综合征（AHUS）以抑制补体介导的血栓性微血管病（TMA）。（1.2）使用的局限性：未针对志贺毒素大肠杆菌相关的溶血性尿毒症综合征（STEC-HUS）的患者表示Ultomiris。•抗乙酰胆碱受体（ACHR）抗体阳性的成年患者接受了广义性肌动症（GMG）。（1.3）•抗aquaporin-4（AQP4）抗体呈阳性的成年神经炎谱障碍（NMOSD）的成年患者的治疗。（1.4）__________________________________________________________________________________________________________________
VYVGART 新药事实爆料
适应症：新生儿 Fc 受体 (FcRn) 阻滞剂，用于治疗抗乙酰胆碱受体 (AChR) 抗体阳性的成人全身性重症肌无力 (gMG)。作用机制：Vyvgart 是一种与新生儿 Fc 受体结合的人类免疫球蛋白 G1 (IgG1) 抗体片段。新生儿 Fc 受体负责保护 IgG 免于分解，从而延长其半衰期并使其在循环中保持更长时间。由于 Vyvgart 与 IgG 竞争受体位点，因此会导致 IgG 循环减少。IgG 减少意味着神经肌肉接头内乙酰胆碱的分解减少，从而导致患者出现症状和肌肉无力减少。剂量/给药：Vyvgart 在治疗周期内以一小时静脉输液的方式给药。它只能由经过培训的医疗保健专业人员在医生办公室或输液中心进行管理。对于体重低于 120 公斤的成年人：
Zilucoplan (Zilbrysq)
哪些患者有资格获得承保？Zilbrysq 仅适用于已接受 2 种或更多种免疫抑制剂疗法治疗至少 1 年的成年患者；或有 1 年或更长时间使用至少 1 种免疫抑制剂治疗史，并且每 3 个月至少接受一次慢性血浆置换、静脉注射免疫球蛋白或皮下注射免疫球蛋白，持续 12 个月的成年患者。符合条件的患者应为 AChR 抗体检测呈阳性，重症肌无力日常生活活动 (MG-ADL) 评分（用于评估患者执行日常生活活动的能力；评分范围为 0 至 24，评分越高，受损程度越严重）为 6 分或更高，并符合美国重症肌无力基金会 (MGFA) 分类（按严重程度对临床特征进行分类）II（影响身体肌肉的轻度无力，也可能包括眼肌无力）至 IV（影响身体肌肉的重度无力，也可能包括眼肌无力）。
新生儿FC受体阻滞剂（Rystiggo®，Vyvgart®和Vyvgart®Hytrulo） - 社区计划医疗福利药物政策
vyvgart的国家政策/指南：有关Vyvgart的佛罗里达州的医疗补助临床政策：请参阅该州的医疗补助临床政策印第安纳州新生儿FC受体阻滞剂（Rystiggo®，Rystiggo®，Vyvgart®和Vyvgart®和Vyvgart®Hytrulofor Indiala for Indiala for Indiala for Indiala for Indiana for Indiala for Indiana for Indiala for Indiana for Indiana for Indiona）受体阻滞剂（Vyvgart®，Vyvgart®Hytrulo和Rystiggo®）（仅适用于路易斯安那州）北卡罗来纳州无俄亥俄州新生儿FC受体阻滞剂（Vyvgart®，Vyvgart®，Vyvgart®Hytrulo®Hytrulo和Rystiggo®）如果适用于特定产品，请使用德克萨斯医疗补助提供商程序手册中发现的特定标准。否则，适用此医疗福利药物政策。覆盖范围的理由肌无力肌无力rystiggo被证明是在满足抗ACHR抗体阳性或抗MUSK抗体阳性的患者中对广义性肌无力的重症疗法所必需的，当
数字时代的法律与虚假信息
6 参见美洲国家组织，《美洲人权公约》第 13 条，1969 年 11 月 22 日，O.A.S.T.S. 第 36 号，1144 U.N.T.S. 123。或许至关重要的是，《美洲人权公约》第 13 条和《公民权利和政治权利国际公约》第 19 条之间的关键区别在于，《公民权利和政治权利国际公约》使用了“应当”——一个以传达法律约束意图而闻名的术语。 7 同上。 8 美洲法院，《美洲人权法院 ABC》，1（2019 年），https://www.corteidh.or.cr/sitios/libros/todos/docs/ABCCorteIDH_2019_eng.pdf。委内瑞拉宣布退出，该协议于 2013 年 9 月 10 日生效。9 见上文，注释 4、8。10 见上文，注释 5。11 美洲国家组织，《美洲国家组织宪章》，第 2 条，1948 年 4 月 30 日，http://www.oas.org/en/about/purpose.asp。12 见成员国，《美洲国家组织》（2021 年），http://www.oas.org/en/member_states/default.asp。
免疫检查点抑制剂诱导的肌无力的预后：单一中心体验和系统评价
结果：确定了110名患者，我们的机构有9名患者，案件报告中有101例。在我们的机构中，中位年龄为66岁（范围：49-79岁）。6是男性。最常见的是肺癌（n = 4）。所有患者都没有MG的史，并且接受了PD-1或PD-L1抑制剂。从ICI启动到首次毫克症状的中位时间为4周（范围：2-15周）。ICI均在所有患者中停产。大多数患者最初接受高剂量皮质类固醇，症状得到改善。一些患者通过皮质类固醇维持治疗排出。此外，在肌炎和/或心肌炎组中，有55例（50％）患有肌炎和/或心肌炎和MG诱导的死亡率更为常见（10.9％vs. 34.5％，P = 0.016）。与Mg（OR = 3.148，P = 0.009）和抗ACHR抗体阳性（OR = 3.364，P = 0.005）的肌炎重叠均与不良预后显着相关。
重症肌无力治疗进展
最新发现根据对照数据，对于计划在全身麻醉下进行手术的稳定性重症肌无力患者，无需术前静脉注射免疫球蛋白 (IVIg) 来预防重症肌无力危象。如果在新发重症肌无力患者中及早使用利妥昔单抗，即使没有免疫疗法，35% 的患者在 2 年内也能获得更快、更持久的缓解。本文讨论了决定利妥昔单抗反应性 AChR 阳性患者后续输注时机的生物标志物。大多数用利妥昔单抗治疗的 MuSK 阳性重症肌无力患者都获得了持续的长期缓解，并且 IgG4 抗 MuSK 抗体持续减少。扩展 REGAIN 研究中的 Eculizumb 显示出持续的长期药物缓解和减少的急性加重。三种新型生物药物在 II 期对照重症肌无力试验中显示出有希望的结果：Zilucoplan，一种抑制补体 C5 的皮下大环肽； Efgartigimod 是一种与新生儿 FcRn 受体结合的 IgG1 衍生 Fc 片段；Rozanolixizumab 是一种高亲和力抗 FcRn 单克隆抗体。最后，讨论了 COVID19 大流行期间持续进行的重症肌无力免疫疗法的安全性。
医学药物临床标准
概述此文档解决了Rystiggo（Rozanolixizumab-Noli）的使用，该文档是一种与新生儿FC受体（FCRN）结合的人免疫球蛋白G4（IGG4）单克隆抗体的使用，导致循环IgG的减少导致。rystiggo被批准用于治疗抗乙酰胆碱受体（ACHR）或抗肌肉特异性酪氨酸激酶（MUSK）抗体阳性的成年患者的广义性肌无力。rystiggo皮下通过医疗保健专业人员的输液泵进行管理。广义性肌腱肌症（GMG）是一种自身免疫性神经肌肉疾病，其特征是运动无力弱，导致呼吸困难，吞咽困难，复发，构造障碍和ptosis。广义的肌腱肌瘤通常是由针对神经肌肉连接的IgG自身抗体介导的。Treatment strategies include symptomatic therapy (with anticholinesterase agents such as pyridostigmine), chronic immunotherapy with steroids or other immunosuppressive drugs (such as azathioprine, cyclosporine, or methotrexate), rapid immunotherapy (with plasmapheresis or IV immune globulin), and/or surgical treatment.soliris和ultomiris是免疫疗法，阻塞了由乙酰胆碱受体抗体在神经肌肉连接处触发的补体激活。Rystiggo (rozanolixizumab-noli), Vyvgart (efgartigimod alfa-fcab), and Vyvgart Hytrulo (efgartigimod alfa and hyaluronidase- qvfc) reduce autoantibodies by binding to the neonatal Fc receptor (FcRn), but differ in product administration, frequency, and population.仅批准rystiggo用于麝香阳性的个体。美国肌无力的美国疗法基金会（MGFA）国际共识指南，在批准FCRN抑制剂批准之前发表，建议在对吡啶斯基氨酸竞争试验后未达到治疗目标的个体进行免疫抑制药物和/或皮质类固醇。Rystiggo的当前已发表的证据包括一阶段3，多中心，随机，安慰剂对照试验，其中包括具有非眼症状的个体，并且至少进行了一种GMG治疗（胆碱酯酶抑制剂，皮质类固醇或非固醇免疫抑制剂）。试验纳入标准需要美国肌无力的Gravis基金会（MGFA）临床分类II类对IVA疾病和日常生活的肌无力的重症肌无力（MG-ADL）评分至少为3或更高（非眼症状）。患有临床相关活性感染或最近的严重感染的个体被排除在外。包括患有ACHR或麝香阳性疾病的个体。试验的参与者用rystiggo 7 mg/kg或10 mg/kg或安慰剂治疗，或者每周皮下给药6周。主要终点是从基线到第43天的MG-ADL分数变化。次要终点包括Mg-ADL响应，基于固定的临床有意义的≥2点减少的有意义的改善。在试验中，两个剂量组均表明，与安慰剂相比，MG-ADL评分的统计学显着提高，两种治疗组的患者比例更大，是MG-ADL响应者（改善≥2点）。随后的治疗周期未在临床试验中进行，但包装插入物指出，随后的6周循环应根据临床评估进行管理，从上一个周期开始后不早63天。
酪氨酸激酶抑制剂会诱发重症肌无力吗？
继伊马替尼获批之后，过去 20 年中已有 40 多种酪氨酸激酶抑制剂 (TKI) 获得血液学或肿瘤学指征，还有许多其他药物目前正在进行临床和临床前测试。除了常见的毒性之外，这一大类分子靶向疗法中没有哪种药物与神经肌肉传递的“脱靶”障碍密切相关，尽管重症肌无力 (MG) 是一种特征明确的自身免疫性疾病，但文献中仅报道了少数通过血清学检测到的致病自身抗体和/或阳性电生理学测试证实的偶发事件。在此，我们介绍了第一例抗 MUSK (+) MG 病例，该病例发生在患有转移性 BRAF 突变型黑色素瘤的女性患者中，她们长期接受达拉非尼（BRAF 抑制剂）和曲美替尼（MEK 抑制剂）治疗后。受此报告的启发，我们进行了一次系统的文献综述，总结了所有其他在接触任何类型的靶向药物后患上 MG 的癌症病例，无论潜在的恶性肿瘤如何。我们收集并讨论了关于临床诊断、使用 TKI 诱发血清阳性重症肌无力综合征的可能性、突触后损伤的免疫和非免疫介导的发病机制以及这种神经肌肉毒性的挑战性管理的所有可用数据。在本病例中，MG 通过自身抗体和神经传导测试得到确认，而 TKI 再次激发后 MG 的重新激活支持了这种并非巧合的关联。随后的综述在六份病例报告和一份病例系列中确定了 12 例患有 TKI 相关 MG 的癌症病例。在大多数病例中，重症肌无力的诊断都很困难，因为易疲劳虚弱的临床症状与一致的实验室和电生理学发现并不一致。事实上，抗 AchR 滴度在 5 例患者中呈阳性，而抗 MuSK 滴度仅在上述患者中呈阳性。症状与 TKI 停药和标准治疗相符