XiaoMi-AI文件搜索系统
World File Search SystemADT
Cadth报销建议
One phase I/II, single-arm, open-label trial (MajesTEC-1) demonstrated that treatment with teclistamab may result in benefits in clinical response rates, overall survival (OS), and progression-free survival (PFS) for adult patients with relapsed or refractory MM (MM) who have received at least 3 prior lines of therapy, including a proteasome inhibitor, an immunomodulatory drug, and an anti- CD38抗体。在此大量预处理的人群中，总体响应率（ORR）为63.0％（95％置信区间[CI]，55.2％至70.4％），该人口符合预先指定的主要终点|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||| ||| ||||| ||||| || ||| ||| || |||||||| ||||，完全反应或更好的响应率为45.5％（95％CI，37.7％至53.4％），这被临床专家认为在临床上有意义。尽管由于Majestec-1试验的单臂设计而与不确定性相关，但PERC认为OS和PFS结果有望。中位随访时间为22.8个月后，中位OS为21.9个月（95％CI，15.1至NE月），||||||||||| || |||||||||||| ||| ||||| ||| ||| ||||| || ||||||。中值PFS为11.3个月（95％CI，8.8至16.4个月），||||||||| ||| |||||||||||| ||| ||||| ||| ||| ||||| || ||||||。此外，尽管通过方法上的局限性，间接治疗比较的结果不确定性，但在评估的结果中，有利于teclistamab而不是现实世界医生的选择疗法的效果方向保持一致，包括临床反应，OS和PFS。Teclistamab治疗与可管理的毒性特征有关。
CADTH Reimbursement Recommendation
One double-blind, phase 2/3, randomized controlled trial (RCT) (N-MOmentum, N = 230) in patients with NMOSD demonstrated that, among AQP4 seropositive patients (N = 213) treatment with inebilizumab likely results in a clinically meaningful increase in time to first relapse and a reduction in the proportion of patients with worsening in Expanded Disability Status Scale (EDSS) compared to treatment with placebo after 197 days of treatment. Among AQP4 seropositive patients, the hazard ratio (HR) for time to first Adjudication Committee (AC)–determined NMOSD attack was 0.28 (95% confidence interval [CI]: 0.12 to 0.42, P < 0.0001) and at day 197, 87.6% of patients in the inebilizumab group were attack-free compared to 56.6% in the placebo group, which equated to a 77.3% reduction in the risk of AC-determined NMOSD attack. The CADTH review of the sponsor's submitted indirect treatment comparisons concluded that inebilizumab did not offer a benefit relative to eculizumab, and that imprecision in the estimated HR prevented a definitive conclusion from being reached in the comparison with satralizumab.
2024 年 1 月 31 日 - ADT/DDT OCONUS
2024 年 1 月 31 日 — 对于在 PCS 日期后不到六个月内开始新工作或参加计划的配偶，除非收到命令的时间距离……不到六个月
CADTH 报销建议
CDEC 认识到血友病 B 的罕见性以及需要凝血因子 IX (FIX) 预防的该病患者的未满足需求。来自 III 期单组开放标签临床试验 (BeneGene-2) 的证据表明，与在引导研究 (BeneGene-1) 期间使用常规 FIX 预防治疗的相同患者相比，使用 fidanacogene elaparvovec 治疗可降低中度至重度血友病 B（循环凝血因子 IX [FIX:C] ≤ 2%）成年男性患者的年出血率并减少 FIX 的使用。在平均随访时间约为 | |||||，在输注 fidanacogene elaparvovec 后第 12 周至第 15 个月（称为第 1 年），患者之间治疗和未治疗出血（ABR 总计）的年出血率差异（95% 置信区间 [CI]）为 -3.13（-5.44 至 - 0.81），fidanacogene elaparvovec 更胜一筹。其他出血结果（治疗出血的年出血率 [ABR 治疗] 和治疗与未治疗关节出血的年出血率 [ABR 关节]）和 FIX 的使用（年输注率 [AIR] 和 |||||||||||||||||||||||||) 的结果也显示，在随访期间，与 FIX 预防相比，使用 fidanacogene elaparvovec 更有益。
CADTH 报销建议
一项 3 期随机、双盲、安慰剂对照、多中心试验 (PROpel，N = 796) 评估了奥拉帕尼和醋酸阿比特龙与泼尼松或泼尼松龙（以下简称奥拉帕尼和阿比特龙）一线治疗与醋酸阿比特龙和安慰剂与泼尼松或泼尼松龙（以下简称阿比特龙）一线治疗在未接受过 mCRPC 全身治疗的 mCRPC 患者中的疗效和安全性。PROpel 试验中的一个亚组 (N = 85) 与审查的适应症一致：患有有害或疑似有害种系和/或体细胞 BRCA 突变的 mCRPC 的成年人，临床上不需要化疗。该亚组分析结果表明，与阿比特龙相比，奥拉帕尼和阿比特龙治疗可显著延长放射学无进展生存期 (rPFS) 和总生存期 (OS)。更具体地说，在第一个数据截止日期 (DCO1，2021 年 7 月 30 日)，rPFS 的风险比 (HR) 为 0.23（95% 置信区间 [CI]，0.12 至 0.43），奥拉帕尼和阿比特龙更胜一筹。奥拉帕尼和阿比特龙组在 DCO1 时未达到中位 rPFS，阿比特龙组为 8.38 个月（95% CI 未报告）。关于 OS，第三个数据截止日期（DCO3，2022 年 10 月 12 日）报告的 HR 为 0.29（95% CI，0.14 至 0.56），有利于奥拉帕尼和阿比特龙。
Cadth临时资金算法对HR阳性，HER2阴性或低
根据年龄，淋巴结状态，对新辅助治疗的反应，KI-67评分，BRCA状态，肿瘤大小和等级等因素，被认为是“高风险”的患者，以ER和PR弱或强阳性的表达程度）被认为是辅助治疗以减少复发风险的辅助治疗。治疗选择将以临床试验资格标准为指导。如果患者在辅助设置中符合Abemaciclib和Olaparib的标准，则没有2个方案的直接比较数据来指导治疗选择。该小组指出，他们将偏爱PARP抑制剂（Olaparib）而不是Abemaciclib作为合格患者的首次辅助治疗，因为它具有较短的治疗持续时间，更好的耐受性和证明OS益处的数据。对于被认为是高风险的患者，该小组主张的是，可以考虑顺序使用辅助Olaparib，其次是Abemaciclib，但这不受临床试验数据的支持。然而，该小组指出，预计Olaparib和Abemaciclib的顺序使用预计将有助于预防复发，这是在这些患者治疗环境中治疗的目标。小组还指出，Olaparib和Abemaciclib的顺序使用将涉及一小组医学上适合和符合条件的患者，如君主2和Olympia 3临床试验，BRCA突变，呈阳性，并且处于重复的高风险（例如，4+ NODES和KI-NODES和KI-67> 20％）。
Cadth报销建议
Evidence from 1 phase III, randomized, open-label, sponsor-blind, multicenter, global study (HIMALAYA; N = 1,324, including 393 patients in the tremelimumab in combination with durvalumab group, and 389 patients in the sorafenib group) demonstrated that treatment with tremelimumab in combination with durvalumab resulted in added clinical benefit in adult patients with unresectable肝细胞癌。喜马拉雅山的研究表明，与杜瓦卢马布（Durvalumab）结合使用tremelimumab的治疗与统计学意义和临床上有意义的总生存率（OS）相关，其中位OS的中位数为16.4个月（95％CI，14.2至19.6）（tremelimumab与Durvalumab组结合16.8个月）（95％CI）（95％CI），与165％CI相比，tremelimumab与165％CI的联合（95％）相关。 （危险比[HR] = 0.78; 96.02％CI，0.65至0.93; P = 0.0035）。与Durvalumab组结合使用，在Tremelimumab中，36个月的OS率为30.7％（95％CI，25.8至35.7），索拉非尼尼布组为20.2％（95％CI，15.8至25.1）。喜马拉雅试验表明，与Durvalumab组相结合的Tremelimumab的客观反应率（ORR）为20.1％，索拉非尼组为5.1％（优势比[OR] = 4.69; 95％CI，2.85至8.04）。与durvalumab组结合使用，从随机分组开始反应的中位时间为2.2个月（四分位间范围[IQR] 1.8至4.0个月），而索拉非尼组中的3.8个月（IQR，1.9至8.4个月）（IQR，1.9至8.4个月）。与Durvalumab结合使用的Tremelimumab的安全性与其他免疫肿瘤检查点抑制剂的已知安全性相一致，被认为是可管理的。Tremelimumab与Durvalumab结合使用，这是针对无法切除的HCC患者的未满足需求，而HCC患者的出血风险较高，而出血的风险较高，他们没有资格与Bevacizumab结合使用Atezolizumab。
Cadth报销建议
cpec认为，提交的证据没有足够证明Andexanet Alfa相对于凝血酶原络合物浓缩浓缩液（PCC）的可比治疗作用，这是当前的护理标准。1期IIIB/IV，开放标签，单臂研究（Annexa-4，n = 477）的证据表明，Andexanet AlfA治疗在降低基于放射性和实验室治疗的良好的接受良好的ble ble bele dective fxa的患者的评估后，降低了抗FXA活性并降低抗FXA活性并降低抗FXA活性，并实现良好或出色的止血功效。在接受治疗的Nadir抗FXA活性中的基线变化为-93.3％（95％置信区间[CI]，apixaban治疗的患者的中位数为-94.2％至-92.5％），在Rivaroxaban -treateateated treateateateated的患者中，由Apixaban治疗的患者和-94.1％，-95％CI，-95％CI，-95.1％至-95.1％至-95.1％至-93.0％）。在80.0％（95％CI，75.3％至84.1％）的患者中实现了良好或出色的止血疗效。然而，由于缺乏对照组而导致观察到的效应是否可以归因于Andexanet Alfa。使用止血剂和血液产品，再出血，神经系统状况评估，30天死亡率和住院时间的使用时间是描述性和探索性的。神经系统状况结果也与不确定性有关，由于大量数据缺失，由于开放标签研究设计而导致偏见的风险以及排除在分析中基线时没有抗FXA水平升高的患者。结果的概括性受到严重颅内出血（ICH）患者的排除限制，并且从研究中少于1个月的生存率有限。
Cadth的报销建议-Dapagliflozin
免责声明：本文档中的信息旨在帮助加拿大卫生保健决策者，卫生保健专业人员，卫生系统领导者和政策制定者做出明智的决策，从而提高医疗保健服务的质量。虽然患者和其他人可以访问此文件，但仅出于信息目的就可以使用该文件，并且对任何特定目的的适合度都没有陈述或保证。本文档中的信息不应用作专业医疗建议的替代品，也不应用作在任何决策过程中照顾特定患者或其他专业判断的临床判断。加拿大卫生药物和技术机构（CADTH）不认可任何信息，药物，疗法，治疗，产品，过程或服务。
CADTH 地平线扫描
美国胃肠病学会 (AGA)、美国胃肠病学会 (ACG) 和欧洲克罗恩病和结肠炎组织 (ECCO) 分别于 2019 年、2020 年和 2022 年发布指南。这些指南准确反映了临床实践的变化，以纳入自 2015 年加拿大指南发布以来已进入市场的新疗法和已发布的新证据。ACG、AGA 和 ECCO 指南均建议使用肿瘤坏死因子 (TNF) 拮抗剂、维多珠单抗或托法替尼来诱导中度至重度 UC 患者的缓解；AGA 和 ECCO 指南还推荐使用乌司奴单抗作为一种选择，并推荐使用维多珠单抗而不是阿达木单抗，而 AGA 指南建议在 5-氨基水杨酸盐失败后尽早使用生物药物而不是升级疗法。 • 溃疡性结肠炎治疗策略的两个重要趋势包括使用和定义的变化