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Mesoblast的Ryoncil®是美国第一个美国FDA- ...
澳大利亚墨尔本； 12月19日和美国纽约； 2024年12月18日：Mesoblast Limited（ASX：MSB； Nasdaq：Meso），全球性炎症性疾病的全球领导者，今天宣布食品药物管理局（FDA）批准了Ryoncil®（Remestemcel-L），是第一台Mesectemallal celtomal celtomal cell（Remestemcel-l）。 ryoncil是美国唯一批准的MSC疗法，也是唯一对2个月以上的儿童（包括青少年和青少年）的儿童的类固醇急性急性移植与宿主疾病（SR-AGVHD）的唯一批准的治疗。 移植医师乔安妮·库尔茨伯格（Joanne Kurtzberg）博士，杰罗姆·哈里斯（Jerome Harris）杰出的儿科教授兼病理学教授，杜克大学医学中心（DUMC）的马库斯蜂窝疗法中心主任，他说： 从今天起，我们就可以提供Ryoncil，这是FDA批准的第一个治疗方法，将为许多孩子挽救生命，并将对他们的家庭产生重大影响。”每年在美国，大约有10,000名患者接受同种异体骨髓移植，其中1,500名是儿童 大约50％的AGVHD发展，其中几乎一半对类固醇反应，这是公认的一线治疗。 1-5在SR-AGVHD儿童的单臂多臂多中心3期试验中，其中89％的严重程度C级C或D级疾病高，有70％的人在治疗Ryoncil治疗的第28天达到了总体反应，这一措施预测了AGVHD中的生存。 全3阶段临床研究结果可在血液和骨髓移植的生物学中获得。澳大利亚墨尔本； 12月19日和美国纽约； 2024年12月18日：Mesoblast Limited（ASX：MSB； Nasdaq：Meso），全球性炎症性疾病的全球领导者，今天宣布食品药物管理局（FDA）批准了Ryoncil®（Remestemcel-L），是第一台Mesectemallal celtomal celtomal cell（Remestemcel-l）。ryoncil是美国唯一批准的MSC疗法，也是唯一对2个月以上的儿童（包括青少年和青少年）的儿童的类固醇急性急性移植与宿主疾病（SR-AGVHD）的唯一批准的治疗。移植医师乔安妮·库尔茨伯格（Joanne Kurtzberg）博士，杰罗姆·哈里斯（Jerome Harris）杰出的儿科教授兼病理学教授，杜克大学医学中心（DUMC）的马库斯蜂窝疗法中心主任，他说：从今天起，我们就可以提供Ryoncil，这是FDA批准的第一个治疗方法，将为许多孩子挽救生命，并将对他们的家庭产生重大影响。”每年在美国，大约有10,000名患者接受同种异体骨髓移植，其中1,500名是儿童大约50％的AGVHD发展，其中几乎一半对类固醇反应，这是公认的一线治疗。1-5在SR-AGVHD儿童的单臂多臂多中心3期试验中，其中89％的严重程度C级C或D级疾病高，有70％的人在治疗Ryoncil治疗的第28天达到了总体反应，这一措施预测了AGVHD中的生存。全3阶段临床研究结果可在血液和骨髓移植的生物学中获得。ryoncil治疗因任何实验室异常而在任何患者中均未停止或中断，并且超过85％的患者在没有中断的情况下完成了整个课程。6“我们很高兴FDA授予了Ryoncil®的批准，并为公司对GVHD社区的承诺感到自豪，这在为没有其他可接受的选择的儿童和家庭带来了这种重要的新待遇，”中副总裁Silviu Itescu博士说。“在FDA的Ryoncil批准下，Mesoblast证明了将第一个MSC产品推向市场的能力。我们将继续与FDA紧密合作，以获得其他晚期产品的批准，包括用于心血管疾病的contascor®和Rexlemestrocel-L，用于炎症性疼痛适应症，并扩大了患有炎症状况的儿童和成人的Ryoncil的适应症。” Ryoncil将在美国移植中心和其他治疗医院提供FDA的批准新闻稿可在此处找到。
Upendra Mahat，医学博士临床药理学评论员
aGVHD acute graft-versus-host disease ADA antidrug antibodies AE adverse event BLA biologics license application CBER Center for Biologics Evaluation and Research CD Crohn's disease CIBMTR Center for International Blood and Marrow Transplant Research CMC Chemistry, Manufacturing, and Controls CNI calcineurin inhibitor CR complete response DOR duration of response DP drug product EAP expanded access protocol ETF ectopic tissue formation FAS full analysis set FDA Food and Drug Administration GI gastrointestinal GVHD graft-versus-host disease HLA human leukocyte antigen HLA-DR human leukocyte antigen DR HSCT hematopoietic stem cell transplantation IL-2Rα interleukin-2 receptor alpha IR information request IV intravenous LSM least squares mean MAGIC Mount Sinai急性GVHD国际联盟MBS山急性GVHD国际联盟生物标志物评分MP甲基丙酮甲醇酮MSC MSC中质基质细胞nr nr无响应响应ORR总体生存率OS总体生存PD药态动力学PK PR PP PP PP PP PR PROMPIAL SAPIAL SAPIAL SAPIAL SAP SAP SAP SAPS SAP SAP SAP SAPS SAP SAP SAP SAPS SAP SAP SAPS SAP SAP SAP SAPS SAP SAP SAP SAP SAP SAP SAP SAP SAP SAP SAP SAP SAP SAPS SAP SAPS SAP SAP SAPS SAP SAP肿瘤发生2 SR-AGVHD类固醇难治性急性急性移植 - 抗宿主病TNFR1肿瘤坏死因子受体1 TP治疗的种群
临床谱，治疗和结果......
摘要目的：确定接受造血干细胞（HSCT）的βthalassyapar（BTM）患者的结果，作为捐助者与匹配的同胞供体（MSD），父母完全匹配的父母（MSD）。研究设计：观察性研究。研究的地点和持续时间：2013年1月至2023年，巴基斯坦拉瓦尔品第临床血液学和骨髓移植中心。方法论：A组由BTM患者组成，这些患者接受了与兄弟姐妹完全匹配的HSCT，B组由BTM患者组成，这些BTM患者与HSCT一起接受了与父母完全匹配的捐助者。研究数据包括供应者和捐助者的年龄和性别，注入干细胞的来源和剂量，以及急性和慢性移植与宿主疾病（GVHD）的阶段和等级。所有患者均接受了骨髓性调理方案（MAC）。收集数据以评估患者人口统计数据，对HSCT的反应，缓解率，无疾病生存率（DFS），复发和GVHD无生存（GRFS）以及总生存期（OS）。结果：54例患者的平均年龄为5.90±3.29岁。平均TNC和CD34剂量分别为4.99 + 1.13和5.42 + 3.70。两组中嗜中性粒细胞植入的平均时间为14.88 + 4.51天，血小板的植入为23.0 + 5.35天。最常见的死亡原因是中性粒细胞减少性败血症，其次是AGVHD。七名患者被拒绝。尽管在这项研究中的OS中，移植物的排斥反应较高，但在移植物的抑制与供体关系之间没有显着关联。OS在两组中都是平等的。无疾病的生存期在MSD中比母体组高（57.7％）。结论：随着BTM患者的捐助者的同种异性骨髓移植，结果与匹配的同胞供体的捐助者相当。此发现在巴基斯坦等地区特别相关，那里的捐助者注册和高分辨率HLA打字可能受到限制。
医疗政策 - MMM-pr.com
本文件介绍了 Orencia® (阿巴西普) 的使用，该药物经美国食品药品管理局 (FDA) 批准用于治疗类风湿性关节炎、银屑病关节炎、幼年特发性关节炎和急性移植物抗宿主病 (aGVHD)。该药物有静脉注射和皮下注射两种剂型。背景信息美国风湿病学会 (ACR) 指南建议将改善病情的抗风湿药 (DMARD) 单药疗法作为中度至高度疾病活动度 RA 患者的一线治疗。建议使用甲氨蝶呤 (MTX) 单药疗法，剂量至少为 15 毫克，优于羟氯喹、柳氮磺吡啶和来氟米特。还建议使用甲氨蝶呤单药疗法，优于生物制剂（肿瘤坏死因子抑制剂 [TNFi]、IL-6 抑制剂、阿巴西普）或 JAK 抑制剂单药疗法。对于服用最大耐受剂量 MTX 但未达到目标的患者，建议添加生物制剂或 JAK 抑制剂。对于心力衰竭患者，有条件推荐使用非 TNFi 生物制剂或 JAK 抑制剂，而不是 TNFi。美国风湿病学会 (ACR) 指南建议，对于活动性重度 PsA 或伴有银屑病的患者，初始治疗应包括 TNFi 生物制剂，而不是口服小分子（OSM；包括甲氨蝶呤、柳氮磺吡啶、环孢菌素、来氟米特和阿普斯特）。对于初始治疗，OSM 优于 IL-17 和乌司他单抗；对于无合并症的轻度至中度疾病或喜欢口服治疗的患者，OSM 可能优于 TNFi 生物制剂。将生物制剂作为一线治疗的建议是有条件的，并且基于低质量证据。引用的证据包括安慰剂对照试验的间接比较、开放标签设计的研究以及从斑块性银屑病研究中推断的结果。此外，大多数 TNFi 生物制剂的关键试验都包括接受过 DMARD 治疗的研究人群。总体而言，对于大多数银屑病关节炎患者的初始治疗，缺乏确凿的证据表明生物药物比传统疗法更安全、更有效。ACR 指南还包括针对尽管使用 OSM 治疗但疾病仍处于活动状态的患者的建议。在这里，TNFi 生物制剂优于其他疗法，包括 IL-17 抑制剂、乌司他单抗、托法替尼和阿巴西普。当不使用 TNFi 生物制剂时，IL-17 抑制剂优于乌司他单抗；这两种药物都优于托法替尼和阿巴西普。对于尽管使用 TNFi 单药治疗但疾病仍处于活动状态的患者，建议改用其他 TNFi 而不是其他疗法。美国风湿病学会 (ACR) 指南为青少年特发性关节炎提供了建议，包括系统性疾病 (SJIA) 和伴有多关节炎的 JIA (PJIA)。SJIA 是一种自身炎症性疾病
口腔慢性移植物抗宿主疾病对体重的影响：一项队列研究
造血干细胞移植（HSCT）是治疗恶性肿瘤和非恶性疾病的众所周知的程序，包括血液学，其他代谢和免疫缺陷障碍[1]。尽管越来越多的患者接受了这种成功的治疗，但移植物抗宿主病（GVHD）仍然是主要的并发症，结果不令人满意[1-3]。急性GVHD（AGVHD）的特征是影响皮肤，肝脏和胃肠道[4]。慢性形式，慢性移植抗宿主病（CGVHD）是同种异体造血细胞移植（HCT）的严重并发症，发生在30％至70％的患者中[5]。它可以影响体内的任何器官，但主要影响皮肤，口腔，胃肠道，肝脏，肺，肌肉骨骼系统和眼睛[6]。慢性GVHD可能会降低生活质量，损害功能，并导致对免疫抑制药物和相关并发症的持续需求[6]。尽管CGVHD会影响多个器官，但口服CGVHD是第二频繁涉及的器官系统[7]，患病率为45％至83％。它发生在成年患者中的频率比儿童更频繁[7-10]。CGVHD可以以多种方式表现出来，具体取决于组织改变的类型和严重程度，并且可以影响口腔的任何部分[8]。口服CGVHD可以作为粘膜病变，唾液腺功能障碍和肌肉骨骼受累[7，11]。 口服粘膜病变的特征是山雀的特征，包括红斑，溃疡和高胚症[12]。口服CGVHD可以作为粘膜病变，唾液腺功能障碍和肌肉骨骼受累[7，11]。口服粘膜病变的特征是山雀的特征，包括红斑，溃疡和高胚症[12]。口腔中的任何部位都会受到影响，包括通常以甲状腺炎性牙龈炎的形式出现的牙龈。最常见的位点是颊粘膜和唇粘膜，以及舌头的侧面边界[13]。受影响的部位的范围从轻度敏感性的症状到严重疼痛，具体取决于参与的类型，防止正常的日常功能。此外，某些类型的食物可能会引起刺激，从而导致回避和对饮食缺乏兴趣。唾液腺功能障碍可以在临床上作为粘膜或静脉表现出来。并发症包括吞咽困难，机会性感染以及由于唾液的质量和数量改变而改变的味觉感觉。口腔的肌肉骨骼CGVHD也可以限制口腔张开，并对饮食功能和卫生产生影响。总体而言，粘膜，唾液和肌肉骨骼CGVHD的综合作用可以总结为临床上重要的口服症状，例如口腔疼痛，口腔敏感性，口腔敏感性，口腔张开，口腔干性，口腔干口以及对正常耐受性食物的口味变化[14]。这些症状可能会导致口服摄入量显着降低，也可以导致营养不足的热量饮食。对患者的整体健康和生存的影响显而易见，并可能导致卫生保健系统的负担增加[8-10，15，16]。证据表明，CGVHD患者的营养状况不佳[17，18]和体重减轻相关的BMI明显降低。必须研究口服CGVHD及其相关症状对这些临床上的问题的影响。营养不良是该人群中临床上重要的问题，可导致移植幸存者的功能和健康状况障碍[18]。Studies reported that the clinical manifestations associ- ated with weight loss in this population include erosions, ulcerations, xerostomia, decreased salivary flow, oral infections, oral and esophageal pain, diarrhea, dysphagia, vomiting, sensitiv- ity, and medication used in the treatment of HSCT [ 9 , 11 , 15 , 17 – 20 ].关于体重与口服CGVHD之间关系的知识有限，以及需要更好地了解患有CGVHD的患者口服表现引起的营养不良的需求，两者都阻碍了发展更有效的预防和治疗策略的能力，并进一步支持当前研究。这项研究旨在衡量合成性HSCT患者体重和口服CGVHD之间的关联，以及口服并发症对营养不良的影响（体重不足）。