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Wesley Meeker标题：组织或代理：主题：HB05064 ...
下一步DSS将在2月28日之前提交CGT访问模型资金申请。DSS法律团队审查制造商和CMS之间的镰状细胞基因疗法协议条款。dss在即将到来的拨款过程中估算镰状细胞基因疗法的成本和预算。dss进行国家计划修正案，以参与基于价值的镰状细胞基因疗法的协议。DSS修改数据系统以收集CGT访问模型所需的数据。DSS与社区组织和学术中心合作，为镰状细胞基因疗法提供教育和支持服务。DSS继续与医疗保健系统讨论有关镰状细胞基因疗法的授权治疗中心。dss从住院捆绑包中付出了镰状细胞基因疗法的付款。DSS更新费用时间表并标准化提供商类型的费率审核过程。dss探索替代支付方法，包括FQHC。dss对HCB的利用率和价值进行更深入的分析。dss审查和可能更新HCB豁免的标准化评估工具。dss为获得耐用的医疗设备的双重合格人员提供覆盖范围问题的更新。dss提供有关复杂护理委员会行为健康的人需要的REST家庭认证层和选择的基本信息。Bill Halsey（DSS）向复杂护理委员会提供有关特殊教育护理的医疗补助报销的演讲。Bill Halsey（DSS）向复杂护理委员会提供有关特殊教育护理的医疗补助报销的演讲。
药物靶标孟德尔随机化分析支持降低血浆 ANGPTL3、ANGPTL4 和 APOC3 水平作为降低心血管疾病风险的策略
英国生物库队列中的遗传关联分析。进行了有害变异基因折叠分析，以测量 ANGPTL3、ANGPTL4 和 APOC3 失活与 CAD 的关联。使用固定效应 IVW 估计量将这些结果与先前的研究进行了荟萃分析。
药物靶标孟德尔随机化分析支持降低血浆 ANGPTL3、ANGPTL4 和 APOC3 水平作为降低心血管疾病风险的策略
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APOC3的ARCUS基因编辑导致体内血清甘油三酸酯的大幅降低
•在三个预处理时间点以及三个治疗后时间点（3a）中收集了所有小鼠的血液。血液用于分析血清HAPOC3水平以及TGS。•ARCUS-APOC3_V3处理的小鼠最早在LNP后6天（4A）显示出HAPOC3水平的大幅度降低（4A）。将这种减少量保持到第20天。当将ARCUS-APOC3_V3治疗的小鼠归一化时，在第20天（4B）降低了HAPOC3蛋白的74％。•同样，ARCUS-APOC3_V3处理的小鼠在第一个处理后时间点显示了血清TG水平的显着降低。将这种减少量保持在第20天（4C）。当将ARCUS-APOC3_V3处理的小鼠归一化为-1时，在第20天（4D）时表现出62％的血清甘油三酸酯降低。•在第六天LNP给药（4E）拍摄了从每个队列中的一只代表性小鼠中分离出来的血清，可视化在弧菌处理的动物中看到的循环TG的急剧减少。
CRISPR/CAS9介导的APOC3敲除稳定血浆脂质并抑制兔子的动脉粥样硬化
动脉粥样硬化发育[4]。apoC3是TG代谢的关键调节剂，是一种水溶性的低分子量脂蛋白，与HDL，VLDLS，CM和LDL一起存在于等离子体中[22]。研究表明，APOC3水平升高抑制了LPL和HL的活性，LPL和HL的活性延迟了甘油三酸酯 - 富含脂蛋白的脂蛋白清除率并增加了血浆中的水平，最终导致TG代谢受损[23]。尽管对APOC3的体内研究主要基于小鼠模型，但兔模型具有多种优势，例如更容易维持，主动脉的合适尺寸，高繁殖力和短期妊娠期[24]，以及类似的脂质代谢和心血管病理生理学，如人类[25]。例如，肝LDL受体通常在兔子中像人类一样不活跃，