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当前和正在进行的基因治疗临床...
临床试验是旨在寻找安全有效的方法来预防，检测或治疗疾病的医学研究。一些临床试验正在通过改变患者的遗传物质来测试治疗疾病的方法。这些被称为基因疗法，大多数通常是通过在患者细胞中添加有缺陷基因的健康副本来起作用的。将来，这些技术可能会使医生通过将基因插入患者的细胞而不是使用药物或手术来治疗疾病。研究人员除了用健康的副本代替突变基因外，还测试了其他方法。它们正在灭活或“击倒”，这是一种突变的基因，其功能不当。他们还将一个新基因引入人体以帮助抗病。尽管基因疗法是许多罕见疾病的有前途的新治疗选择，但仍在研究该技术以确保其安全有效。
构建纯细胞和基因疗法
o签署的客户订单的合同价值增加了54％；从2022年的8500万英镑（不包括Covid-19疫苗制造）增长到2023年的1.31亿英镑，o在业务发展渠道中增加了51％； from $291 million to $438 million from January to December 2023 • Significant commercial momentum with strong demand for OXB's CDMO services across all key viral vector types, with an expanded client portfolio including 35 clients and 51 programmes as of April 2024 (April 2023: 18 clients and 34 programmes), now includes new clients gained through Oxford Biomedica (France) • Acquisition of ABL Europe (recently renamed Oxford Biomedica (France)) from Institut Mérieux, completed post-period end, enhances OXB's bioprocessing and manufacturing footprint in the EU, strengthening the Group's multi-vector, multi-site model spanning the UK, US and the EU • Reiterates its existing financial guidance communicated to the market • Briefing and webcast for analysts to be held today at 13:00 BST / 08:00 ET – see details below Oxford, UK - 2024年4月29日：牛津BioMedica PLC（“牛津生物群”或“ oft the Group”）（LSE：Oxb），一种质量和创新为主导的细胞和基因治疗CDMO，今天宣布了其截至2023年12月31日的年度结果。牛津生物组织首席执行官弗兰克·马蒂亚斯（Frank Mathias）博士说：“ 2023年是牛津生物群的转型一年。我们正在建立自己的地位，作为全球纯戏细胞和基因疗法CDMO，通过我们的“ One Oxb”策略，正在统一我们在英国，美国和欧盟的运营，包括我们在法国新获得的地点。
标题：针对钙网蛋白突变体肿瘤的新型CAR-T细胞疗法的开发和评估
患者细胞（n = 4）（图a）。杀死功效的异质性，从加速/爆炸期疾病患者的样品的细胞毒性较低（n = 2，图，图。a），可能反映了突变体和野生型细胞的百分比和mutcalr-tpo-r复合物的表达水平
标题：基于急性髓样白血病（AML）的基于Venetoclax（VEN）的抗药性和克隆进化的遗传见解
新获得的muts（中位数1，范围1-6）（图1A）。在20/30分中，获得的MUTS的VAF≥10％。新的mut是转录调节剂（n = 16），信号基因（n = 9）或两者（n = 5）。在TF处，最常见的MUT是FLT3（n = 7; 6 flt3-itd; 1 flt3 n676k），runx1（n = 5），tet2（n = 4），nf1（n = 4）和ptpn11
标题：免疫疗法后，AML患者的长期生存与功能性T和B细胞反应相关
中值无复发生存期为30.4个月。目前尚未达到总体生存期（OS）（OS）（图1A）。 7例患者的MRD反应（转化为MRD阴性或MRD值降低了10倍），这些患者仍然活着。 ifny 的疫苗诱导的T细胞响应目前尚未达到总体生存期（OS）（OS）（图1A）。7例患者的MRD反应（转化为MRD阴性或MRD值降低了10倍），这些患者仍然活着。ifny
标题：BMS-986393（GPRC5D CAR T细胞疗法）的安全性和初步功效，对复发/难治性（RR）多发性骨髓瘤（MM）
综合征/胞菌细胞淋巴组织细胞增多症。两个PT（7％）经历了低级（G1/2）免疫效应细胞相关的神经毒性综合征。迄今为止，有11分（37％）的口腔，指甲或皮肤有一个靶标/肿瘤的trage。所有都是G1/2。将提出更新的安全性。
标题：RENI-CEL，首个 ASCAS12A 基因编辑细胞疗法，在输血依赖性 BE 的关键临床结果中显示出有希望的初步结果
第 3 个月，全细胞分布（n=6）。在输注 reni-cel 后 0.5 – 2.2 个月接受最后一次红细胞输注后，所有 7 名患者在 1.2 – 9.9 个月内均不再需要输血。reni-cel 的安全性与白消安的骨髓清除性预处理一致。输注 reni-cel 后，没有
标题：RALL-2016M 方案的初步结果：针对 PH 阴性急性淋巴细胞白血病成人患者的“MRD 状态”靶向治疗
招募到 RALL-2016m 的患者（n=44）的中位年龄为 30 岁（18-53 岁），女性/男性比例为 20/24。在方案中，双表型 AL 的诊断率为 – 5%（n=2），T-ALL/淋巴瘤的诊断率为 – 36%（n=16），BCP-ALL 的诊断率为 – 59%（n=26）。通过流式细胞术对患者进行细胞遗传学研究和微小残留病 (MRD) 的集中评估
过敏测试和免疫疗法
过敏性疾病，例如过敏性鼻炎（花粉症），食物过敏和特应性皮炎（湿疹）影响了美国超过5000万人，并且是慢性病的第6个主要原因。1过敏是人体免疫系统对异物物质，即过敏原的反应。免疫系统会对过敏原暴露产生免疫球蛋白E（IgE）抗体。过敏性或高敏性疾病可能通过广义的全身反应以及人体任何器官系统中的局部反应表现出来。反应可能是急性，亚急性或慢性，即时或延迟的，可能是由许多冒犯的药物引起的，其中可能包括花粉，霉菌，灰尘，螨虫，动物皮屑，刺痛昆虫毒液，食物或药物。过敏测试，结合使用病史和体格检查，对于区分过敏性疾病与其他类型的疾病并指导治疗可能是必要的。过敏测试是为了验证或排除IgE介导的超敏反应的存在并鉴定导致过敏原。过敏测试可以广泛细分为体内或体外程序。体内程序通过将IgE特异性过敏原施用到患者上或附近并监测患者的生理反应来确定特定IgE的存在。体内方法论包括皮肤过敏测试（例如，皮肤刺/穿刺测试，皮肤刮擦测试，皮内测试，皮肤贴剂测试和皮肤终点滴定），照片补丁测试，支气管挑战，挑衅测试和食物
医疗政策 - 干细胞疗法的骨科应用（包括与同种异体移植和骨骼替代品一起使用的自体干细胞）
（包括与同种异体移植物和骨骼替代品一起使用的自体干细胞）/背景间充质干细胞间充质干细胞（MSC）是多能细胞（也称为多能状基质细胞），可以分化为各种组织，包括器官，小梁骨，肌腱，关节骨，肌肉软骨，肌肉，肌肉，肌肉，肌肉，肌肉，肌肉和脂肪，以及。MSC在骨科应用中的潜在用途包括治疗受损的骨骼，软骨，韧带，肌腱和椎间盘。MSC与骨髓，滑膜，脂肪和肌肉内的血管有关，在那里它们可以动员以进行内源性修复，就像骨折的愈合一样。组织，例如软骨，肌腱，韧带和椎骨椎间盘，由于功能性组织成分的三合会的存在有限：脉管系统，神经和淋巴结液的能力有限。正寄生学是一个介绍的术语，用于描述使用细胞和生物材料支持愈合和修复的干预措施。 细胞疗法是MSC直接应用于肌肉骨骼部位。 组织工程技术使用MSC和/或生物活性分子，例如生长因子和脚手架组合，以提高受损肌肉骨骼组织的修复或再生的效率。 1骨髓抽吸物被认为是最容易获得的来源，因此是分离肌肉骨骼疾病的MSC的最常见位置。 但是，从骨髓收集MSC需要一种可能导致供体发病率的程序。正寄生学是一个介绍的术语，用于描述使用细胞和生物材料支持愈合和修复的干预措施。细胞疗法是MSC直接应用于肌肉骨骼部位。组织工程技术使用MSC和/或生物活性分子，例如生长因子和脚手架组合，以提高受损肌肉骨骼组织的修复或再生的效率。1骨髓抽吸物被认为是最容易获得的来源，因此是分离肌肉骨骼疾病的MSC的最常见位置。但是，从骨髓收集MSC需要一种可能导致供体发病率的程序。此外，骨髓中的MSC数量很低，骨髓衍生的MSC的数量和分化能力随着年龄的增长而降低，从老年患者中隔离时限制了其效率。在体内，干细胞的命运受到细胞外基质和相邻细胞的局部3维微环境的信号调节。认为，组织工程在MSC中的成功也将需要适当的3维支架或