XiaoMi-AI文件搜索系统
World File Search SystemASGCT
ASGCT职业发展奖
●所有资金必须用于与进行拟议项目相关的直接支出，并且不可转让。请参阅我们的赠款政策声明，以获取可接受的费用列表。●不需要美国公民身份，但是在研究期间，申请人和导师都必须位于美国。●收件人必须在截止日期之前提交最终报告和预算。●可以要求接收者在奖励激活后的一年举行的ASGCT年度会议上出席。旅行。●可以要求接收者提供更新的职业和就业信息，以便ASGCT可以在其奖励期之后跟踪收件人的进度，以维护有关过去获奖者的ASGCT网页。●任何未使用的资金都必须退还给ASGCT。●收件人必须在任何出版物中引用ASGCT的支持（预印刷，同行评审的手稿，公共谈判/海报等）描述奖励期间进行的研究。出版时，必须包括以下短语：“所描述的项目得到了美国基因和细胞疗法学会的职业发展奖的支持。内容仅是作者的责任，并不一定代表美国基因和细胞疗法学会的官方观点。”
ASGCT，2022年5月17日
本演示文稿在1995年的《私人证券诉讼改革法案》的含义中包含“前瞻性陈述”，其中涉及实质性的风险和不确定性，包括有关公司计划的监管性提交，未来临床临床试验的陈述和时间安排的陈述，其研究和开发计划，其潜在的研究计划以及公司计划的潜在进步和治疗潜力。本演示文稿中包含的所有陈述，除了历史事实的陈述外，包括有关公司战略，未来运营，未来财务状况，前景，计划和管理目标的陈述，都是前瞻性的陈述。单词“预期”，“相信”，“继续”，“可以”，“估计”，“期望”，“预期”，“打算”，“五月”，“计划”，“计划”，“潜在”，“预测”，“项目”，“项目”，“应该”，“目标”，“意志”，“意志”，“意志”和类似的表达方式，并不打算识别出远见的陈述，全部识别这些概述的陈述，这些陈述都包含这些识别的单词。任何前瞻性陈述均基于管理层对未来事件的当前期望，并受到许多风险和不确定性，这些风险和不确定性可能导致实际结果与此类前瞻性陈述中所提出的或暗示的陈述具有物质上和不利的差异。讨论其他风险和不确定性以及其他重要因素，其中任何一个可能导致公司的实际结果与前瞻性陈述中包含的结果有所不同，请参见“风险因素”部分，以及对公司最近与证券交易委员会提交的潜在风险，不确定性和其他重要因素的讨论。这些风险和不确定性包括但不限于与公司有限的运营历史有关的风险；公司的时机和公司提交申请，并获得和维护其产品候选人的监管批准的能力；继续在临床试验中推进其候选产品；对预期的时间表或根本启动和注册临床试验；正确估计公司候选产品的潜在患者人数和/或市场；在临床前研究和/或Verve-101及其其他候选产品的临床前研究和/或更早的临床试验中发现的阳性结果；在当前和将来的临床试验中预期的时间表下，推动其候选产品的开发；获得，维护或保护与其产品候选人有关的知识产权；管理费用；并筹集实现其业务目标所需的大量额外资本。此外，本演示文稿中包含的前瞻性陈述代表了本文之日起的公司的观点，不应依靠代表公司的观点，截至此日期之后的任何日期。公司预计随后的事件和发展将导致公司的观点改变。但是，尽管公司可以选择在将来的某个时候更新这些前瞻性陈述，但该公司明确否认了任何这样做的义务。
与 ASGCT 合作的网络研讨会营销机会
在分子治疗播客奠定的基础之上，该网络研讨会系列让政府和行业的顶尖专家了解该领域的新兴研究。加入我们，一起解读开创性的研究，分析其更广泛的影响，并规划基因和细胞治疗的未来！
ASGCT 职业发展奖
A.病毒载体开发 包括任何病毒载体（RNA 或 DNA 病毒），并包括基因表达调控。B. 基因靶向和基因校正 基因组编辑新技术的基本开发，无论是否使用核酸酶。C. 寡核苷酸治疗 包括 siRNA、适体、antagomir、miRNA、shRNA、反义、剪接转换寡核苷酸和质粒。D. 基因治疗剂递送的合成/分子结合物和物理方法 包括任何非病毒基因治疗剂递送方法，例如聚合物、脂质体、外泌体、电穿孔和其他非病毒递送方法。E. 基因治疗和疫苗的免疫学方面 包括宿主反应和传染病的治疗/预防。不包括癌症免疫疗法和癌症疫苗。F. 细胞疗法 包括体细胞、胚胎细胞和诱导性多能干细胞或其他治疗细胞群的开发，以及与细胞扩增或加工相关的问题。包括基于细胞的癌症免疫疗法或类似策略。资格要求
LPA 海报 ASGCT 2023
A) RT4 细胞转染 312 pM TALEN mRNA 16 小时后的免疫荧光显微镜图像。B) RT4 细胞转染 TALEN mRNA 5 天后，通过 RT-qPCR 测量 LPA 转录本的剂量反应性减少。C) TALEN mRNA 转染后 RT4 全细胞裂解物中 Apo(a) 蛋白水平的毛细管电泳图像。D) TALEN mRNA 转染后 RT4 细胞的靶向基因编辑分析。通过基因组 DNA (gDNA) 模板的 PCR 扩增子的下一代测序 (NGS) 确定导致移码的插入和缺失的频率 (编辑百分比)。E) mRNA 序列优化的示意图。转染 TALEN-Ex3_v2 mRNA 后 RT4 全细胞裂解物中 Apo(a) 蛋白水平的毛细管电泳图像 (F) 和靶向基因编辑分析 (G)。
ASGCT代表性不足的人口奖学金奖
•合格的申请人将自我识别为来自人为不足的种族和种族，残疾人，来自弱势背景的个人以及妇女的个人。•候选人必须是ASGCT的成员，或者有会员申请待定，他们是博士后或早期研究人员，研究重点是基因和细胞疗法。要验证您的会员状态，请登录到您的ASGCT帐户。还不是ASGCT成员吗？采取第一个步骤。在申请截止日期之前至少提交您的会员申请，以便有足够的时间进行处理。•您将被要求提供导师的支持信。不需要导师成为ASGCT成员。•申请人必须是美国公民，或者已被合法接纳为永久居住。在研究期间，导师必须位于美国。适用于获得裁决的任何签证和/或公民身份限制都是申请人的责任。申请人必须提交具有积极非商业资金的既定导师的明确和有记录的支持，并将在颁奖期限期间保留或通过国家临床领导层获得认可的人（如果该项目是临床）。•申请需要包括机构领导者的文件，并确保在资助期间将至少有75％的申请人全日制专业努力进行研究。
Arsenalbio在ASGCT年度会议上宣布了四个摘要的介绍
AB-2100旨在治疗复发/难治性的透明细胞肾细胞癌（CCRCC）。它是一种自体集成电路t（ICT）细胞产物，通过将DNA盒子插入T细胞内的安全港基因座中而产生。它旨在使用三种机制在保留健康组织的同时攻击肿瘤：一个逻辑门，需要在肿瘤微环境中存在两种抗原；增强抗肿瘤活性的合成途径激活剂（SPA）；和shrnas将其防止免疫抑制。在异种移植模型中测试了这些T细胞功能，以研究逻辑门在解决表达CA9的肿瘤以及PSMA和CA9方面的特异性（因为CAR T细胞设计为可以做到的）。这种方法在克服肿瘤微环境的抑制机制方面已被证明是成功的，并解决了异种移植模型中表达PSMA和CA9的CCRCC。
新闻稿 Genespire 公布积极的临床前研究结果...
在甲基丙二酸血症小鼠模型中 • 摘要获得 ASGCT 卓越研究奖 意大利米兰，2024 年 5 月 9 日——Genespire 是一家生物技术公司，致力于为受遗传病影响的儿科患者开发现成的基因疗法，今天在美国马里兰州巴尔的摩举行的第 27 届美国基因和细胞治疗学会 (ASGCT) 年会上展示了积极的临床前数据。这些数据证明了该公司肝脏导向的整合免疫屏蔽慢病毒载体 (ISLV) 基因治疗在甲基丙二酸血症 (MMA) 小鼠模型中的长期临床前疗效。MMA 是一种罕见的遗传性代谢紊乱，最常见的原因是编码线粒体酶甲基丙二酰辅酶 A 变位酶 (MUT) 的基因缺陷。患有这种疾病的人无法分解和利用食物中的某些蛋白质和脂肪，因此，循环中的甲基丙二酸会在体内积聚，对大脑、肝脏、肾脏和其他器官造成损害。目前，尚无针对 MMA 的疾病靶向药物获批，受影响患者的发病率很高，预期寿命也大大缩短。在 ASGCT 上发表的研究中，在 MMA 小鼠模型中评估了编码人类 MUT 转基因的 ISLV 的静脉内给药。接受治疗的小鼠表现出循环中甲基丙二酸快速、显著且持久（>1 年）的减少，体重恢复正常并完全存活。此外，ISLV 给药还产生了全身效应，不仅肝脏中，而且大脑和肾脏中的甲基丙二酸水平也显著降低，表明通过肝脏介导的解毒实现了肝外益处。这项工作由博士后研究员 Elena Barbon 博士和小组组长 Alessio Cantore 博士在 San Raffaele Telethon 基因治疗研究所 (SR-Tiget) 与 Genespire 合作完成。Elena Barbon 博士凭借这篇摘要获得了 ASGCT 卓越研究奖。ASGCT 向从 ASGCT 成员或准成员收到的前 15 篇摘要颁发该奖项。SR-TIGET 团队负责人兼 Genespire 联合创始人 Alessio Cantore 补充道：“这些令人信服的数据为我们基于综合免疫屏蔽慢病毒载体 (LV) 的基因疗法的有效性、安全性和肝外益处以及重要的临床前验证提供了证据。” Genespire 首席执行官 Julia Berretta 评论道：“获得 ASGCT 卓越研究奖为我们研究的质量和技术前景提供了进一步的外部验证”。她补充道：“我们相信，我们独特的 ISLV 基因治疗方法可以实现稳定的基因转移和治疗基因的长期表达，可能最适合治疗 MMA 患者。”
Alia Therapeutics - 意大利 BIO Digital 展位
2024 年 4 月 28 日——新型 Cas9 直系同源物扩展了基于 CRISPR 的疗法的基因组编辑工具箱 - ASGCT 2023，口头报告......基因组编辑和芯片类器官......
Aron Jaffe，高级副总裁，研究主管
mPCSK9，在部分肝切除术后仍能保持持久性（Cappellutti 等人，ASGCT 2023）– Chroma 的 PCSK9 表观遗传编辑器具有高度特异性