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2024 年 1 月 16 日批准信 - CASGEVY (STN 125785)
2024 年 1 月 16 日 Vertex Pharmaceuticals Inc 收件人：Brett Richardson 50 Northern Avenue Boston, MA 02210 亲爱的 Brett Richardson： 请参考您于 2023 年 3 月 31 日收到的 exagamglogene autotemcel 生物制品许可申请 (BLA)，该申请根据《公共卫生服务法》(PHS Act) 第 351(a) 条提交。随着这封批准函的签发，我们已在行政上关闭了 BLA STN 125785。未来的通信和提交应发送至此生物产品的原始 BLA STN 125787。 许可 我们已批准您从即日起生效的 exagamglogene autotemcel BLA。您在此被授权根据您现有的美国卫生和公众服务部许可证号 2279 引进或交付 exagamglogene autotemcel 以进入州际贸易。Exagamglogene autotemcel 适用于治疗 12 岁及以上的输血依赖性 β-地中海贫血 (TDT) 患者。该产品的审查与以下国家临床试验 (NCT) 编号相关：03655678 和 04208529。制造地点根据此许可证，您被批准在以下地点制造 exagamglogene autotemcel 药物物质和药物产品
2023年12月8日批准信 - Casgevy
您必须提交21 CFR 600.14下的生物产品偏差的报告。您应该及时确定并调查所有制造偏差，包括与处理，测试，包装，标签，存储，持有和分配相关的偏差。如果偏差涉及分布式产品，可能会影响产品的安全性，纯度或效力，并符合法规中的其他标准，则必须通过EBPDR Web应用程序或下面的地址在电子方式上向合规性和生物制度质量办公室提交FDA 3486的报告。可以在CBER网站上找到完成电子表格（EBPDR）的说明的链接
包装插页 - CASGEVY
完整处方信息：目录* 1 适应症和用法 2 剂量和给药 2.1 剂量 2.2 CASGEVY 输注前的准备 2.3 给药 3 剂型和强度 4 禁忌症 5 警告和注意事项 5.1 潜在的中性粒细胞植入失败 5.2 血小板植入时间延长 5.3 超敏反应 5.4 脱靶基因组编辑风险 6 不良反应 6.1 临床试验经验 7 药物相互作用 7.1 使用粒细胞集落刺激因子 (G-CSF) 7.2 使用羟基脲 7.3 使用 Voxelotor 和 Crizanlizumab 7.4 使用铁螯合剂 7.5 活疫苗 8 使用特定人群 8.1 孕妇 8.2 哺乳期妇女 8.3 具有生育潜力的女性和男性 8.4 儿童用药 8.5 老年人用药 8.6 肾功能不全患者 8.7 肝功能不全患者 8.8 人类免疫缺陷病毒 (HIV)、乙型肝炎病毒 (HBV) 或丙型肝炎病毒 (HCV) 血清阳性患者 8.9 既往接受过 HSC 移植的患者 11 描述 12 临床药理学
