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不符合规格的先进治疗药物
简介 先进治疗药物 (ATMP) 是一类创新药物，可为患者提供改变生活的替代疗法。它们包括体细胞疗法、组织工程产品和基因疗法。虽然一些体内基因疗法不是源自细胞或组织，但许多 ATMP 确实使用组织或细胞作为起始材料。其中一些基于细胞/组织的产品是自体的（起始材料来自药物所针对的患者），另一些是同种异体的（起始材料来自捐赠者）。与所有药物一样，产品发布规范是与适当的药品监管机构预先商定的，无论是上市产品 (EMA) 还是 IMP (MHRA)，并且对于未经许可的药物，还与开处方的临床医生商定。然而，由于这些基于细胞/组织的药物的独特性质，有时（通常但并非总是由于起始材料固有的生物学变异）制造的药物并不完全符合其发布规范。人们认识到，由于药物的特殊性，并且取决于不合规的性质和程度，施用不合格 (OOS) ATMP 可能仍然符合患者的最佳利益，并且施用是正确的做法。然而，施用不合格 (OOS) ATMP 对 NHS 提出了挑战。全英国 ATMP 药房工作组编写此文件的目的是阐明有关不合格 ATMP 的监管观点，并为作为 ATMP 提供商的 NHS 组织提供指导，以便在向其患者提供不合格 ATMP 时进行治理。此外，该文件还将讨论确保在这种情况下报销途径清晰的必要性。本指南（如适用）应与相关的 NICE / 苏格兰药品联盟指南和 NHS 针对特定 ATMP 的合同条款一起阅读，这些条款规定了受监管产品的委托和报销安排。监管立场 所有药品的生产均按照 2003/94/EC 中规定的良好生产规范 (GMP) 进行。ATMP 法规 EC 1394/2007 规定生产必须按照 GMP 进行。2017 年 11 月，欧盟委员会发布了针对 ATMP 的独立良好生产规范指南（第 IV 部分 Eudralex 第 4 卷），其中详细说明了从监管和法律角度认为使用 OOS ATMP 是可以接受的情况：“在特殊情况下，患者可能需要使用不符合规格的基于细胞/组织的 ATMP 中所含的细胞/组织。当必须使用该产品以避免对患者造成直接重大危害，并考虑到患者的其他选择以及不接受产品中所含细胞/组织的后果时，向治疗医生提供该产品是合理的。”
CAT季度亮点和批准的ATMP- 2024年4月
1有关高级治疗分类的科学建议以及ATMP分类的摘要的更多信息，请参见ATMP分类网页。强调，有关高级治疗分类的科学建议并不等于对产品的合理性的任何认可，包括申请人主张的行动方式或治疗指标。
CAT季度亮点和批准的ATMP- 2025年2月
1有关高级治疗分类的科学建议以及ATMP分类的摘要的更多信息，请参见ATMP分类网页。强调，有关高级治疗分类的科学建议并不等于对产品的合理性的任何认可，包括申请人主张的行动方式或治疗指标。
CAT季度亮点和批准的ATMP- 2024年8月
1有关高级治疗分类的科学建议以及ATMP分类的摘要的更多信息，请参见ATMP分类网页。强调，有关高级治疗分类的科学建议并不等于对产品的合理性的任何认可，包括申请人主张的行动方式或治疗指标。
在先进治疗药物的可比性考虑方面面临哪些质量挑战？
先进疗法委员会 (CAT) 于 2019 年 12 月发布的题为“问答、先进疗法药物的可比性考虑”的文本包含了公司在需要比较 ATMP 制造工艺变更前后的情况时可能遇到的主要问题。答案基于在频繁进行实验变化的情况下所需的分析和统计工具。一般来说，该文本解决了与证明 ATMP 质量方面的可比性相关的问题。另一个重要文本是 ICH Q5E 指南，该指南涉及生物/生物技术药物的可比性。但是，除了可以应用于 ATMP 的一般原则外，ATMP 不在本指南的范围内。
通过下一代测序验证RAAV身份的建议
在这次合作中，我们将药物开发和合同制造组织联系起来，以确保围绕许多问题进行协调和结盟。这些包括效力分析，针对关键质量属性的相适当指南，操作员安全，监管指南和ATMP特定的验证问题，以及努力解决当前在商业化ATMP产品方面面临的挑战。
先进治疗药物临床开发前景概述
ATMP 治疗的潜在变革性质通过减少或消除某些患者的长期护理负担，为 NHS 和更广泛的医疗系统带来了大幅节省的可能性 [3]。然而，由于制造过程冗长、监管程序复杂以及提供具有新给药途径的医疗产品的困难，它们也带来了巨大的监管、技术和物流挑战 [4]。因此，NIHR 创新观察站 (IO) 在监测所有有可能在英国上市的临床开发 ATMP 方面发挥着至关重要的作用，以便在这些疗法上市之前尽早了解它们。尽早了解这些 ATMP 对资助者、医疗保健专业人员、政策制定者和广大公众等关键利益相关者至关重要。对于资助者来说，尽早了解 ATMP 可以更好地分配资源和做出投资决策。医疗保健专业人员从早期了解中受益，因为他们可以随时了解最新进展和患者的潜在治疗选择。政策制定者可以利用这些信息制定法规和政策，促进 ATMP 及时安全地引入医疗保健系统。最后，广大公众可以从早期意识中受益，获得有关潜在突破性治疗方法的信息，并有能力对自己的医疗保健做出明智的决定。
基因治疗药物和含有转基因细胞的药物的比较质量方面
欧洲药品局最近对基因治疗药物产品（GTMPS文本）的质量，非临床和临床方面的质量，非临床和临床方面进行了修订，并分别在2018年的含有转基因细胞（GMCMPS文本）的药物（GMCMPS文本），前者和2020年在2020年的药物。基因组编辑技术的新发展，尤其是CRISPR-CAS技术的广泛使用以及与T细胞的最新修订有关。基因治疗药物（GTMP）是晚期治疗药物（ATMP）中药物的法律子类别。然而，在ATMPS上，在欧盟调节n°1394/2007下，未明确提到含有转基因细胞（GMCMP）的药用产品。尽管如此，根据欧盟法律，GTMP和GMCMP均应将其视为ATMP。一方面，考虑起始材料的可变特征，所有ATMP都为所有ATMP提出了质量问题。另一方面，当含有转基因细胞的药物被视为基因治疗药物产品时，上述指南的范围存在重叠。
细胞和基因疗法的进步课程2025
在“罗马technopole”项目中，pnrr-nextgenereeu n。 ECS 00000024，任务4教育与研究，从研究到企业，投资的组成2。1.5创建和加强“可持续性创新生态系统” N°ID：136C24_P理性5天课程将涵盖与先进治疗药物（ATMP）相关的所有方面，这是最有前途且最具挑战性的疗法之一。该课程旨在为ATMP上的新一代科学家做好准备：从临床前开发阶段到临床和监管要求，该课程将使服务员为克服ATMP开发的整个周期的关键问题做好准备。此外，在课程期间，将在课程中进行资金计划，并促进专门用于ATMP的计划。课程基于目前结论的Erasmus+ Advance计划的经验，由非营利性欧洲研究基础设施EATRIS（欧洲转化医学基础设施）促进和协调。鉴于过去版本取得了显着的成功，该财团做出了决定在“罗马technopole”项目中继续进行这项教育课程。
ATMP-PIT投资组合
此项目，以下称为ATMP-PIT（ATMP-合作社D'innovation Technologique），以先进的治疗药品（ATMP）为目标，是该地区具有较高经济和社会潜力的创新治疗区域。ATMP-PIT建立在雄心勃勃的国家行动计划的基础上，以及由Biowin于2022年发起的涉及该领域的不同参与者的详尽国家制图（“ ATMP HUB”路线图）。Biowin竞争力集群聚集了Walloon ATMP生态系统的成员，以组装ATMP-PIT项目中心的多样化利益相关者。该项目将涉及26个参与者（21家公司，1个认可的研究中心，以及来自Wallonia-Brussels联合会的4所大学的几家研究单位和医院的合作伙伴关系中的密切合作和连通性（专业知识，基础设施，资金）。ATMP-PIT项目的设计目的是整合在协作工作包的创新投资组合中积极参与整个ATMP价值链的利益相关者的联盟。目前的投资组合建立在12个工作包（由Biowin和SPW-EER评估）中，分为3个支柱，每个支柱都专门针对下一代疗法的一种类别（基因治疗，细胞疗法和新型的基于外部外观和细菌噬细胞的治疗方法）。