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工作计划非临床域2025-2027_final
1S1a一种物质一评估3RS替换，减少和改进3RSWP替代，减少和精致工作组AI人工智能ATMP ATMPS高级治疗药物BRT OEG批处理释放oeg批次释放运营专家小组CAT委员兽医药物相互认可和分散程序的协调组CPCA致癌性效力分类方法CTCG临床试验临床试验兽医药物dili药物诱导肝损伤的临床试验小组CVMP委员会CVMP委员会
新闻稿 2025 年 1 月 22 日 - Spektus Pharma 和...
关于 Recipharm Recipharm 是一家领先的合同开发和制造组织 (CDMO)，在全球拥有 5,000 多名员工。Recipharm 提供各种剂型的药品制造服务，包括无菌灌装和封口、口服固体剂型和生物制剂；临床试验材料开发和制造服务；以及药品开发。其 ReciBioPharm 部门与客户合作开发和商业化先进治疗药物 (ATMP)：从临床前到临床开发、新生物模式的商业开发和制造，涵盖基于活病毒和病毒载体的技术、活微生物生物制药产品、基于核酸的 mRNA 和质粒 DNA 生产。
效力难题：克服细胞和基因治疗开发的效力测定方面的挑战
开发可靠的效力分析对于CGT的成功商业化至关重要。尽管基于细胞的产品的内在变异性和自体样品的局限性构成了重大挑战，但战略方法可以牢固地评估效力。尽管最近的监管建议提供了比以前更全面的指导，但行业反馈强调了进一步清晰的必要性。通过利用Solvias的专业知识，客户可以克服与效力分析相关的挑战，确保对CGT进行有效测试，并提供适当的粒状数据档案，以支持提交有关营销许可的监管文件。我们提供了必要的支持和指导，以使ATMP从实验室成功翻译为诊所。
ReciBioPharm与Hongene Biotech Corporation建立基因编辑开发合作伙伴关系
ReciBioPharm 是一家合同开发和制造组织 (CDMO)，专门为寻求开发和商业化先进治疗药物 (ATMP) 的公司提供服务。ReciBioPharm 的专业 CDMO 能力包括从临床前到临床和商业的新型生物模式的开发和制造，涵盖基于活病毒和病毒载体的技术、活微生物生物制药产品、基于核酸的 mRNA 和质粒 DNA 生产。在管理团队和技术专家的领导下，ReciBioPharm 在工艺开发和合同制造方面均拥有良好的业绩记录，提供必要的知识和资源，帮助客户开发和制造有前景的新疗法，以满足世界各地患者的需求
通过基于适体的装载和紫外线激活的货物释放实现细胞外囊泡介导的 CRISPR-Cas9 递送的模块化策略
1 荷兰乌得勒支大学医学中心 CDL 研究，乌得勒支大学，乌得勒支。2 荷兰乌得勒支大学乌得勒支药学研究所药剂学系。3 瑞典斯德哥尔摩卡罗琳斯卡医学院生物分子与细胞医学部实验室医学系。4 瑞典斯德哥尔摩卡罗琳斯卡大学医院胡丁厄细胞疗法和同种异体干细胞移植系 (CAST) 5 瑞典胡丁厄卡罗琳斯卡 ATMP 中心，ANA Futura 6 牛津大学儿科系，牛津，英国。7 英国牛津发育与再生医学研究所 (IDRM)。8 荷兰乌得勒支大学医学中心威廉敏娜儿童医院儿科呼吸医学系。 9 乌得勒支再生医学，乌得勒支大学医学中心，乌得勒支，荷兰。 * 通讯作者：ogdejong@uu.nl
细胞和基因治疗产品的效力测试
效力是定义生物学活性的生物药物产品的关键质量属性之一。效力测试预计将反映药物产物的作用机理（MOA），理想情况下，结果应与临床反应相关。可以使用多种测定格式，包括体外测定和体内模型，但是，为了及时释放临床研究或商业用途的产品，需要定量，经过验证的体外测定。强大的效力测定也是可比性研究，过程验证和稳定性测试的基础。细胞和基因治疗产物（CGT，也称为晚期治疗药物，ATMP）是生物药物的一部分，具有核酸，病毒载体，可行的细胞和组织作为起始材料。对于这种复杂的产品，效力测试通常具有挑战性，可能需要组合解决产品多种功能机制的方法。对于细胞，生存力和细胞表型是重要的属性，但仅仅是不足以解决效力。此外，如果细胞被病毒载体转导，效力可能与转基因的表达有关，但也将取决于靶细胞和细胞中转基因的转导效率/拷贝数。基因组编辑（GE）以及其他细胞操作会导致细胞的特征和活性发生多种变化，应通过效力测试来以某种方式捕获。非临床研究/模型可以为效力测试提供宝贵的支持，尤其是在可比性测试中。然而，有时缺乏合适的效力数据可能导致需要桥接临床疗效数据来解决效力测试的问题，例如，不同临床批次的可比性尚不清楚。在本文中，讨论了效力测试的挑战，以及用于不同CGT/ATMP的测定法的示例，以及针对欧盟和美国之间差异的可用指南。
EFPIA 关于基因治疗药物 (GTMP) 定义的立场文件 .docx
EFPIA 总体上支持对 GTMP 定义的拟议修订，该修订在 2023 年欧盟指令提案第 4 条（第 29 点）中概述，并在表 1（2024 年 3 月 ENVI 妥协修正案）中列出。EFPIA 欢迎该定义，该定义涵盖用于序列特异性基因组编辑的物质或物质组合，并明确包括用于调节、替换或添加基因序列（如果通过其转录或翻译起作用）的重组和合成核酸。还支持将针对传染病的疫苗排除在该定义之外。但是，EFPIA 建议明确区分 GTMP 的转基因细胞与目前定义为体细胞疗法和组织工程产品的细胞（根据 EMA ATMP 分类反思文件 2015 EMA/CAT/600280/2010 rev.1），因为两者现在都可以属于拟议的 GTMP 定义。
赫特福德郡企业与创新策略2021-2025
自2017年以来，Stevenage集群中的细胞和基因公司在私募股票基金的筹款中吸引了超过50磅的英镑，以加速先进疗法的商业化。在过去三年中的私人投资水平可与剑桥和牛津生物科学的每一个投资相媲美校园的先进疗法校园充满了能力，需求需要额外的研发和制造空间，并在Stevenage周围及其周围的生产空间仍然很高吸引了伦敦大学的几个伦敦大学纺纱，包括自来水的培训，包括自来水的高等教育，包括较高的自动驾驶员：•吸引了较高的自动驾驶员• 2，Aglaris，Rentschler ATMP，Kadans Science合作伙伴在国际贸易部确保国家认可为英国的细胞和基因疗法卓越中心生命科学办公室作为生活科学机会区的确保认可
无菌填充/完成制造
生物/制药行业不断地通过生物制剂，mRNA，病毒载体和ATMP的生产来推动医学领域。随着产品复杂和较短时间表的增加，这些变化通常会给无菌填充/完成过程带来额外的风险，从而导致生产延迟，额外的成本和安全问题。正在进行的监管变化，例如附件1指南，以消除人类干预措施并提供pupsit以证明滤波器完整性。在发现的挑战和添加调整的挑战之间，CDMO的选择对于您的管道的成功至关重要。Eurofins Biopharma产品测试网络的实验室网络可以帮助消除人类错误和其他相关风险，而使用我们的最先进的封闭的机器人隔离式瓶装填充剂在我们的圣地亚哥，加利福尼亚州，加利福尼亚州，实验室。
优化肺部疾病的细胞和基因治疗
资格标准：申请人应具有分子生物学、生物技术、生物医学或相关领域的硕士学位，并具有干细胞研究、基因编辑或再生医学方面的相关研究经验。熟练掌握分子生物学技术和良好的英语沟通能力是必不可少的。感兴趣吗？请在 2024 年 10 月 1 日 23:59 CET 之前申请。请联系 Mattias Magnusson 博士（Mattias.magnusson@med.lu.se）了解更多信息或提交申请。您的申请应包括您的专业知识和兴趣的简要描述、简历以及 2-3 位推荐人的联系方式。申请可以直接发送给 Magnusson 博士，主题为“PhD Position ATMP”。开始日期为 2024 年 11 月 1 日。更多信息：