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CAT季度亮点和批准的ATMP- 2025年2月
1有关高级治疗分类的科学建议以及ATMP分类的摘要的更多信息，请参见ATMP分类网页。强调，有关高级治疗分类的科学建议并不等于对产品的合理性的任何认可，包括申请人主张的行动方式或治疗指标。
BW315_00_961e_MB 信息表 ATMP、其他产品（噬菌体等）和程序临床试验期间的不良反应强制性报告
▪ 捐献期间或捐献准备期间发生的严重事件（包括与为即将进行的捐献而给予患者药品的管理有关的事件）； ▪ ATMP 疑似受到病毒、细菌或其他污染； ▪ ATMP 管理期间发生的严重事件（例如，在需要使用移植产品的手术或注射期间）； ▪ 可能与 ATMP 或其成分（防腐剂、培养基、病毒载体等）或作为产品组成部分的医疗器械或基质的质量缺陷有关的严重事件； ▪ ATMP“不合格” (OOS) 批次的异常放行（《先进治疗药物良好生产规范指南》作为 EudraLex 第 4 卷新的第 IV 部分）。 ▪ 由转基因生物 (GMO) 组成或含有 GMO 的药品释放到环境中、传播给其他人或动物。
CAT季度亮点和批准的ATMP- 2024年11月
1有关高级治疗分类的科学建议以及ATMP分类的摘要的更多信息，请参见ATMP分类网页。强调，有关高级治疗分类的科学建议并不等于对产品的合理性的任何认可，包括申请人主张的行动方式或治疗指标。2优先药物（主要）方案。 Prime成立于2016年3月，为有可能显着满足患者未满足医疗需求的药物提供早期和增强的科学和法规支持。 可以在Prime网页上找到更多信息。2优先药物（主要）方案。Prime成立于2016年3月，为有可能显着满足患者未满足医疗需求的药物提供早期和增强的科学和法规支持。可以在Prime网页上找到更多信息。
CAT季度亮点和批准的ATMP- 2024年8月
1有关高级治疗分类的科学建议以及ATMP分类的摘要的更多信息，请参见ATMP分类网页。强调，有关高级治疗分类的科学建议并不等于对产品的合理性的任何认可，包括申请人主张的行动方式或治疗指标。
解锁英国未来 ATMP 的访问权限
当然，实现 ATMP 可及性的挑战（包括现有挑战和 ATMP 管线带来的新挑战）并非英国独有，因此了解其他国家是否采用与英国不同的方法很有用，这可以为英国 ATMP 生态系统的持续发展提供参考，使患者能够获得这些创新疗法，并支持卫生系统在当前管线成熟时为这些创新疗法做好准备。因此，本报告的目的（该报告以 Charles River Associates 代表 ABPI 进行的研究为基础）是借鉴各种国际经验来改善 ATMP 的可及性并确定英国的经验教训。尽管报告中的许多示例都集中在英格兰，但其目的是让这些经验教训和建议对权力下放的国家也具有借鉴意义。
高级治疗药品（ATMP）
每个研究都始于特定的目标，并取决于使用的工具和搜索策略。加上该研究是时间的快照，它是2023年结束的。我们希望您喜欢阅读此报告，并且您了解其性质和由于我们做出的选择而存在的局限性。ATMP的领域是一个快速增长的地区，许多利益相关者，小型和大型公司和新手，私人和公共实体，专业财团和工作组，大学和研究中心，医院，医生，医生等。列表太长了，无法命名所有内容，但知道所有这些都在ATMP生态系统中起着独特而重要的作用。
CAT季度亮点和批准的ATMP- 2024年4月
1有关高级治疗分类的科学建议以及ATMP分类的摘要的更多信息，请参见ATMP分类网页。强调，有关高级治疗分类的科学建议并不等于对产品的合理性的任何认可，包括申请人主张的行动方式或治疗指标。
PAN-UK-PWG-for-ATMPs-Gene-Therapy-Guidance-V3.pdf
目录 参考资料 标题页 1.0 执行摘要 4 图 1 启动基因治疗管理计划的组织治理要求 4 第 1 部分治理 5 2.0 什么是基因治疗药品？ 5 2.1 转基因 (GMO) 基因治疗管理计划 5 2.1.1 “体内” (非细胞) 与“离体” (细胞) 转基因基因治疗管理计划 6 图 2 体内与离体基因治疗管理计划 6 2.2 非转基因基因治疗管理计划 7 2.2.1 mRNA 免疫疗法 7 2.2.2 基因编辑技术 7 3.0 哪些法律管辖基因治疗？ 7 表 1 GTMP 立法和指导文件 8 3.1 GTMP 的分类和遏制级别 8 3.2 生物安全级别 9 3.3 有意释放 9 3.4 非转基因 GTMP 10 4.0 需要哪些治理？ 10 4.1 基因改造安全委员会 (GMSC) 10 4.1.1 GMSC 成员 11 4.1.2 建立 GMSC 12 4.1.3 GMSC 职权范围 12 4.1.4 GMSC 职责 12 4.1.5 GMSC 风险评估 13 4.1.6 一般信息 13 4.1.7 通知 14 4.2 非转基因 GTMP 治理注意事项 15 第二部分 操作 16 5.0 接收和储存 16 5.1 体内（非细胞）GTMP 16 5.2 离体（细胞）GTMP 16 6.0 基因治疗药品制备 17 图 3 技术可行性流程 17 6.1 体内（非细胞）GTMP 的制备和处理 19 图 4 转基因 GTMP 制备位置 –非细胞 19 6.2 体外（细胞）GMO GTMP 的制备和处理 20 图 5 GMO GTMP 制备位置 – 细胞 20 6.3 在无菌设施内制备 GTMP 21 6.3.1 操作人员保护 21 6.3.2 制备过程 21 6.3.3 隔离器/生物清洁注意事项 22 6.3.4 废弃物管理 22 6.3.4.1 GMO GTMP 废弃物管理 22 表 2 GTMP 废弃物容器 23 6.3.4.2 非 GMO GTMP 24 6.3.5 运输 24
主题 4：加强欧洲先进治疗药物 (ATMP) 和其他罕见病创新治疗方式的生态系统
（从头和/或现有实验室/机构）在特定类型的 ATMP 或其他创新治疗模式中进行研究，以促进转化研究。这涵盖了与未来治疗遗传性疾病相关的治疗方法。科学和技术中心有望提供访问和推进可转化、质量控制的技术。这些中心应开发技术和共享数据，并提供机会定义 ATMP 的主要特征和对后期开发至关重要的质量标准。相关的治疗方式包括重组腺相关病毒 (rAAV) 和创新治疗方式，例如信使 RNA (mRNA) 和纳米颗粒 (NPs)。感兴趣的技术领域包括靶向递送、稳定性、转基因表达、先进的重复给药技术方法/降低基因递送平台的免疫原性，以及与特定治疗方式相关的其他基础生物学，从而加速转化为临床开发和制造。