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评论文章：心脏淀粉样变性
淀粉样变性是一种蛋白质沉积障碍，其中不溶性原纤维结构在身体组织中积累了破坏器官功能。心脏淀粉样变性是一种严重但报告不足的医学状况，其特征是淀粉样蛋白在心肌的细胞外区域积累，从而导致心室壁的增厚和僵硬。心脏淀粉样变性最近因其缓慢的刺激而引起了很多关注。通过这项研究，我们寻求全面编译心脏淀粉样变性亚型的病理生理学和临床图片，从而扩展了一种临床上的，最新的诊断和治疗方法。car-dioc淀粉样变性可能是由罕见的遗传突变引起的，这些突变可能是遗传或获得的。不断增长的范围可以归因于成像方法和其他诊断方式的进步。大多数发生的心脏淀粉样变性是由两种形式的前体蛋白：经胸蛋白[TTR]淀粉样蛋白和免疫光蛋白衍生的轻链淀粉样蛋白。迅速鉴定心脏淀粉样变性可以促进实施不断发展的治疗干预措施以增强结果。在过去的十年中，CA管理的方式已经显着发展。除了修改疾病和心力衰竭的疗法外，还研究了针对疾病特定方面（包括基因疗法）的无数新颖的治疗方法。这些旨在阻碍其进展并改善临床结果。关键字：心脏淀粉样变性，肌动病，基因治疗，淀粉样蛋白，心肌病，CRISPR
遗产宣言2024
农村历史环境对自然环境受到同等威胁，有40％的农村农业遗产已经丢失。love d countrysid e Woul d lo d lo d withou t withou t withou-t withou sto ne wall s，hedgero ws and and and ancie ancie nt monumen ts whi chre crea te uni que te uni que te uni que de uni que and att ant attr act at tobless intern intere intere sit。合作的国王贝特·韦恩（Bet Ween）环境环境和赫里（Heri tage tor）和赫里（Heri tage se ctor b o dies b o dies Mu st''hen to stan te to stan te to stan d of the Enviro the Enviro the to the Enviro的重要作用。环境Manta L Land Mana Gement S Cheme S必须提供强大的期限基金（至少4英镑。40亿美元）要在平等的脚步上传递遗产，所有均可交付y ti y tiers，并发展出AP的适当范围。作为与Rich Marine和Coasta l erit Age一起的污点，我们可以通过在保护基础的保护下，通过对基础的保护，使用相关政府之间的纪念活动，以进行有效的合作。
使用基础编辑扩展Intellia的工具箱
本演示文稿包含Intellia Therapeutics，Inc。（“ Intellia”，“我们”或“我们的”）的“前瞻性陈述”，这是1995年《私人证券诉讼改革法》的含义。这些前瞻性陈述包括但不限于有关Intellia关于我们的信念和期望的明示或暗示陈述：计划提交研究新药（“ IND”）申请（“ IND”）申请或类似的NTLA-5001申请申请，我们对我们的第一个T细胞受体（“ TCR”）指导的细胞治疗疗法开发在我们的急诊Myeloid Leukemia中（我们的第一个TCR）的候选人（“ TCR”）的培养基疗法（“ TCR”）（“ TCR”）（介绍）。评估NTLA-5001对以前接受过一线疗法的持续或经常性AML患者的预期；计划为我们的计划进行进步和完成临床前研究；开发专有的LNP/AAV混合输送系统，以及我们的模块化平台，以提高我们复杂的基因组编辑功能，例如基因插入；进一步开发我们的专有细胞工程过程，用于多个顺序或同时编辑；在即将举行的科学会议上介绍其他数据，以及2021年的其他临床前数据；我们的CRISPR/CAS9技术的进步和扩展以开发人类治疗产品，以及我们维护和扩展相关知识产权组合的能力；能够在临床前研究中证明我们平台的模块化并复制或应用结果，包括我们的attr，AML和HAE计划中的任何研究，包括人类临床试验，包括人类的临床试验；能够使用CRISPR/CAS9技术开发所有类型的其他类型的其他体内或Ex Vivo细胞疗法，尤其是针对AML中的WT1；以及我们产品候选人的潜在商业机会，包括价值和市场。
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本演示文稿包含Intellia Therapeutics，Inc。（“ Intellia”，“我们”或“我们的”）的“前瞻性陈述”，这是1995年《私人证券诉讼改革法》的含义。这些前瞻性陈述包括但不限于有关Intellia关于Intellia的信念和期望的明示或暗示陈述：我们建立基因编辑和分娩能力的能力，以开发广泛的基因编辑疗法渠道；我们的临床计划的安全性，功效和进步，包括NTLA-2001用于治疗转卫蛋白（“ attr”）淀粉样变性和NTLA-2002，用于治疗遗传性血管性水肿（“ HAE”），根据我们的临床试验申请（“ CTA”）（“ CTA”）和新的药物（包括新药），并包括“ IND NEWS”（包括），并包括“ IND”（包括”（包括），包括“独立”（包括），并将其定为“”（包括），并将其定为“”（包括”临床试验的启动和完成，包括在2024年启动HAE的NTLA-2002阶段临床试验；在未来几年内执行其战略优先事项，包括开发新的交付工具/方法，以将基于CRISPR的编辑带到肝脏以外的组织，验证CRISPR在提供细胞疗法方面的实用性，该疗法可能会对现有疗法具有疗效和安全优势；生成数据启动临床试验的能力；我们的CRISPR/CAS9技术及相关技术的进步，扩展和加速，包括DNA写作，基础编辑，制造和交付技术，以促进和开发其他候选者和治疗；我们在临床前研究中证明平台模块化并复制或应用结果的能力，包括其NTLA-2001和NTLA-2002计划中的计划，包括未来的研究，包括人类的临床试验；以及我们优化合作对开发计划的影响的能力。
视网膜假体产生的人造视觉信息
基因组编辑工具的出现，例如CRISPR-CAS9，已使遗传和基于细胞的疗法的发展用于治疗遗传疾病（Porteus，2019年）。进行了多项临床试验，以测试自体基因编辑的造血干细胞（HSC）的安全性治疗遗传疾病（NCT03655678，NCT04208529，NCT0485576肝脏的编辑以治疗经性淀粉样变性（ATTR，NCT04601051）或遗传血管性水肿（HAE，NCT05120830）（Frangoul等，2021; Gillmore等，2021）。值得注意的是，目前大多数开放临床试验都集中在基因敲除（KO）而不是同源性基因修复上。KO不需要同时递送同源序列来纠正引起疾病的突变，因此通常与较高的成功编辑效率有关。由于我们已经广泛的知识和骨髓中HSC移植的既定程序（Consiglieri等，2022）以及脂质纳米颗粒技术的可用性，因此这些示例的可行性得到了加速，并有效地靶向了肝脏（QIU等，20221）。Unfortunately, such techniques and technologies are not available for targeting the lung speci fi cally, therefore, expanding the use of genome editing tools to treat other inherited disorders, such as cystic fi brosis (CF), primary ciliary dyskinesia (PCD) and surfactant protein disorders impacting the lungs is of signi fi cant interest.图1总结了这些研究的发现。CF是由CF跨膜电导调节剂（CFTR）基因突变引起的。在这些情况下，体内基因组编辑受到挑战的限制，其中1）将基因组编辑试剂递送到所需的细胞中，基因校正所需的同源重组需要CRISPR-CAS9和CRISPR-CAS9和同源DNA才能将其传递到同一细胞中，以及2）对理想细胞/干细胞的长期疾病矫正的理解。EX-VIVO基因编辑可能是一种更有效的方法，但是基因编辑的细胞和调理方案的递送，使上皮接受细胞的植入而没有损害患者的肺功能，但仍表现出重要的挑战。在本研究主题中，我们提供了四篇文章，描述了产生自体基因校正的气道基底细胞（BCS），移植气道BC的努力，并讨论了扩展这些工具以治疗影响肺泡的表面活性剂蛋白质疾病的潜力。一个主要挑战是气道干细胞的有效基因校正，同时保持其再生潜力。许多基因校正工作都集中在CF上，因为它是影响肺部最有特征的遗传疾病之一（Suzuki等，2020； Vaidyanathan等，2020）。在CFTR中已经描述了2000多种不同的突变，因此，人们对替换整个CFTR编码序列的兴趣引起了极大的兴趣，以开发适用于所有CF患者的治疗。但是，CFTR编码序列（4,500 bp）接近常用腺相关病毒的包装极限
人体测量学、人体生物力学的人体工程学模型...
人类因素委员会于 1980 年 10 月由国家研究委员会行为与社会科学和教育委员会成立。该委员会由海军研究办公室、空军科学研究办公室、陆军行为与社会科学研究研究所、国家航空航天管理局和国家科学基金会赞助。该委员会的主要目标是为理论和方法问题提供新的视角，确定扩大和加强人为因素科学基础所需的基础研究，并吸引该领域内外的科学家进行互动交流并开展所需的研究。委员会的目标是提供坚实的研究基础，作为有效人为因素实践的基础。人为因素问题出现在人类与技术社会产品互动的每个领域。为了有效地履行职责，委员会吸纳了来自各个科学和工程学科的专家。委员会成员包括心理学、工程学、生物力学、生理学、医学、认知科学、机器智能、计算机科学、社会学、教育学和人为因素工程等领域的专家。其他学科的代表也参加工作组、研讨会和专题讨论会。每个委员会的成员都应包括以下领域的专家：为提高人为因素的科学基础提供所需的基本数据、理论和方法。