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基因治疗后血液学癌的脑肾上腺素肌营养不良
结果在收到ELI-CEL后的67例患者中，有7例（ALD-102研究中的32例患者中有1例，ALD-104研究中的35例患者中有1例）：14个月和26个月的2例患者中有2例骨髓增生症综合征（MDS）；在28、42和92个月的3例患者中，有3例患者的爆炸过多的MD； 36个月的1例患者的MD；和57个月的1例患者中的急性髓样白血病（AML）。在6例具有可用数据的患者中，主要克隆在多个基因座中包含慢病毒载体插入，包括在MECOM – EVI1（MDS和EVI1 com-com- plex蛋白EVI1 [生态性病毒整合位点1]，5患者中）或PRDM16或PRDM16（阳性调节性二素DOMAIN DOMAIN DOMAIN DOMAIN DOMAIN DOMAIN DOMAIN ZINC FIRENETERENTEREN PATTEREN pETTERINS 16，1 16，1 in 1 n in 1，1。几名患者患有细胞质，大多数患者在同一克隆中的多个基因中插入了载体。在7例患者中，有6例还具有体细胞突变（KRAS，NRAS，WT1，CDKN2A或CDKN2B或RUNX1），其中7名患者中有1例具有7.Of the 5 patients with MDS with excess blasts or MDS with unilineage dysplasia who underwent allo- geneic hematopoietic stem-cell transplantation (HSCT), 4 patients remain free of MDS without recurrence of symptoms of cerebral adrenoleukodystrophy, and 1 patient died from presumed graft-versus-host disease 20 months after HSCT (49 months after receiving Eli-cel）。AML患者还活着，HSCT后具有完整的供体嵌合；具有最新MDS病例的患者还活着，正在等待HSCT。
慢性病毒基因治疗用于脑肾上腺肾上腺素疾病
在NEJM.org，由调查员，疾病专家以及独立的数据和安全监测委员会的监督和投入。该协议得到了必要的规范当局和机构伦理委员会的批准。该研究是根据赫尔辛基宣布中概述的道德原则进行的。独立的数据和安全监控委员会审查了数据。employees有助于研究设计；数据的收集，分析和解释；和制造文字的写作。所有的作者都收集了所有作者，并可以访问研究数据并保证数据的完整性和准确性，研究对协议的保真度以及对Ad-verse事件的最新报告。协议中提供了有关研究设计的其他详细信息。
A. A. Webb
[1]面对全球气候变化，数学和统计研究所支持旅行创新研究所，芝加哥大学（伊利诺伊州芝加哥），2022年9月。[2]大气，海洋和地球和卫星冰的行星边界层。卡夫利理论物理研究所，加利福尼亚大学圣塔芭芭拉分校（加利福尼亚州圣塔芭芭拉），2018年6月。[3]针对部分微分方程的局部基于内核的无网状方法。布朗大学（RI普罗维登斯）数学计算与实验研究研究所，2017年8月。 [4] 2014年10月，加利福尼亚大学洛杉矶分校（加利福尼亚州洛杉矶大学）纯净和应用数学研究所的地球物理和天体湍流研讨会，2014年10月。 [5] SIAM在地球科学，工业和应用数学学会（意大利Padova）的数学和计算问题会议，2013年6月。 [6] 2012年12月，加利福尼亚大学洛杉矶分校（加利福尼亚州箭头湖）纯和应用数学研究所IPAM气候建模聚会会议。 [7] ECMWF海浪中的ECMWF研讨会，欧洲中范围的天气预报中心（阅读，英语），2012年6月。 [8] IUGG数学地球物理学会议，国际地球和地球物理学联盟（苏格兰爱丁堡），2012年6月。 [9] 2011年12月，加利福尼亚大学洛杉矶分校（加利福尼亚州箭头湖）纯净和应用数学研究所IPAM气候建模聚会会议。 [10] 12th Wave Workshop，国际波浪研讨会（夏威夷Waikoloa），2011年11月。 [11]布朗大学（RI普罗维登斯）数学计算与实验研究研究所，2017年8月。[4] 2014年10月，加利福尼亚大学洛杉矶分校（加利福尼亚州洛杉矶大学）纯净和应用数学研究所的地球物理和天体湍流研讨会，2014年10月。[5] SIAM在地球科学，工业和应用数学学会（意大利Padova）的数学和计算问题会议，2013年6月。[6] 2012年12月，加利福尼亚大学洛杉矶分校（加利福尼亚州箭头湖）纯和应用数学研究所IPAM气候建模聚会会议。[7] ECMWF海浪中的ECMWF研讨会，欧洲中范围的天气预报中心（阅读，英语），2012年6月。[8] IUGG数学地球物理学会议，国际地球和地球物理学联盟（苏格兰爱丁堡），2012年6月。[9] 2011年12月，加利福尼亚大学洛杉矶分校（加利福尼亚州箭头湖）纯净和应用数学研究所IPAM气候建模聚会会议。[10] 12th Wave Workshop，国际波浪研讨会（夏威夷Waikoloa），2011年11月。[11]
Malays J Pathol 评论文章 马来西亚结核病：疾病时间表、流行病学、控制措施和展望 Fariha Adriana FADZIL，理学学士
1 UKM 医学分子生物学研究所 (UMBI)，马来西亚国民大学，56000，蕉赖，吉隆坡，马来西亚； 2 马来西亚卫生部国立卫生研究院医学研究所传染病研究中心细菌学组。 FAF：fariharesearchjourney@gmail.com SRR：srosz77@gmail.com HM：hui-min@ppukm.ukm.edu.my 运行标题：TUBERCULOSIS IN MALAYSIA * 通讯地址：UKM 医学分子生物学研究所 (UMBI), Universiti Kebangsaan Malaysia, 56000, Cheras, Kuala Lumpur, Malaysia。 +60391456321（HM）；电子邮件：hui-min@ppukm.ukm.edu.my (HM) 摘要 在马来西亚，尽管采取了疾病控制和预防措施，结核病仍然是一个公共卫生问题。本综述探讨了马来西亚肺结核 (PTB) 的时间线、流行病学、管理和该国疾病的前景。PTB 于 20 世纪初首次在马来亚报告，并导致高发病率和死亡率。随着 1961 年国家结核病控制计划的建立以及每个州综合医院的胸科诊所，死亡率成功降低。尽管如此，PTB 发病率在 2011 年后稳步上升，马来西亚目前是该病的流行国家。PTB 诊断根据卫生部的临床实践指南进行，包括胸部 X 光、痰培养和抗生素敏感性测试。患者根据世卫组织的指导方针接受治疗。虽然该国近年来耐药病例减少了 0.02%；但已报告两例广泛耐药结核病病例。该国已报告了所有主要的结核分枝杆菌谱系（印度洋-大洋洲；东亚（包括北京）、东非-印度和欧-美洲）。与沙巴和砂拉越相比，北京菌株家族在马来西亚半岛的流行率更高，这表明两地病原体的进化存在差异。大多数抗生素耐药菌株都含有 rpoB 、 katG 、 embB 和 pncA 突变。在诊断、应用程序和警报系统中越来越多地使用分子平台和人工智能来进行更好的监测，并实施全民治疗，对于该国在 2035 年实现无结核病状态至关重要。关键词：肺结核、马来西亚、结核病时间表、结核病流行病学、马来西亚的结核分枝杆菌谱系、结核病控制举措
下丘脑 - 垂体 - 肾上腺（HPA）轴
下丘脑 - 垂体 - 肾上腺（HPA）轴在人体对压力的反应中起着关键作用，策划了糖皮质激素的释放。在慢性场景中，这些糖皮质激素有助于各种神经系统疾病，包括阿尔茨海默氏病（AD）和抑郁症。此摘要探讨了HPA轴失调将压力诱导的途径与AD发病机理和随后抑郁症联系起来的潜在机制。慢性应激会触发延长的HPA轴激活，从而导致皮质醇水平升高，从而导致海马萎缩，突触功能障碍和神经炎症，被公认为是AD的关键病理特征。这些改变会损害认知功能，并可能加剧淀粉样蛋白斑块形成和tau高磷酸化，AD的标志。同时，持续的皮质醇升高会影响前额叶皮层和边缘结构，导致抑郁症状。慢性应激，HPA轴失调和神经炎症之间的相互作用对于理解AD和抑郁症的合并症至关重要。揭示这些机制提供了旨在调节HPA轴并减少压力引起的神经变性的潜在治疗靶标的见解，为管理AD和抑郁症提供了双重好处。进一步的研究对于阐明精确的分子途径和制定有效的干预措施至关重要，以减轻慢性应激对脑健康的影响。
成人肾上腺肾上腺增生的Crinecerfont的第3阶段试验
crinecerfont是一种新型口服的CRF 1拮抗剂，在成年人（NCT03525886 27）和青少年（NCT04045145 28）中，在2阶段研究中降低了关键激素生物标志物。有意义的减少ACTH，17-Hydroxyprogesterone（17OHP）（诊断性肾上腺雄激素前体）和雄激素（关键的肾上腺雄激素）在14天的开放标签治疗后观察到了CRF 1受体抑制剂具有CRF 1受体抑制作用的证明。此外，女性参与者的睾丸激素和雄性参与者的雄性持续酮比率的升高大大降低。27,28，我们报告了Cahtalyst（NCT0490915）的结果，这是一项CAH成年人的3期跨国试验，评估了Crinecerfont改善雄激素控制的功效，并有可能使GC剂量减少到物理范围。本文（NCT04806451）伴随着儿童和青少年（2-17岁）的Crinecerfont（2-17岁）的同伴论文。29
- 阿德里安 - 赫伯 - 摩托话宣誓书-1-may-2024- ...
A n n e x u r e " A H - 1 8 " , b ei n g a c o p y o f t h e p o l i c y s t a t e m en t fo r t h e A p p r o p r i a t e U s e o f I n f o rm a t i o n , T e c h n o l o g y a n d 5 0 ( c ) S y s t e m s p o l i c y fo r F o rt e sc u e
Cellectis 博士的任命Adrian Kilcoyne 担任首席医疗官
纽约州纽约市 – 2024 年 8 月 7 日 – Cellectis（“公司”）（Euronext Growth：ALCLS - 纳斯达克股票代码：CLLS）是一家临床阶段生物技术公司，利用其开创性的基因编辑平台开发拯救生命的细胞和基因疗法，该公司今天宣布任命 Adrian Kilcoyne 博士（医学博士、公共卫生硕士、工商管理硕士）为其首席医疗官，立即生效。“我们很高兴欢迎 Kilcoyne 博士加入 Cellectis。他是一位具有战略眼光和前瞻性思维的药物开发者，热衷于为患者提供拯救生命的疗法。他的临床远见和公认的领导能力以及丰富的经验将在我们推进下一代 CAR T 细胞疗法产品线的过程中加强我们的临床开发工作”，Cellectis 首席执行官 André Choulika 博士说道。加入 Cellectis 之前，Kilcoyne 博士曾担任 Celularity 的首席医疗官和研发主管，推进该公司的肿瘤同种异体 CAR-T 和 NK 细胞治疗项目。在此之前，他曾担任 Humanigen 的首席医疗官。他曾在阿斯利康和 Celgene 等大型制药和生物技术公司担任过研发、医疗事务、商业、卫生经济结果研究和证据生成的多个肿瘤学领导职务。Kilcoyne 博士毕业于都柏林圣三一学院医学院。他最初在伦敦汉默史密斯医院接受妇科肿瘤学培训，随后在牛津大学接受公共卫生医学培训，并在此期间获得公共卫生硕士学位。Kilcoyne 博士随后接受了制药医学培训并完成了 MBA 学位。“我很高兴在公司的这个关键时刻加入 Cellectis，因为公司准备履行其使命，为具有重大未满足医疗需求的患者提供变革性的 UCART 疗法，”Adrian Kilcoyne 博士说。 “我相信，Cellectis 在基因编辑和细胞疗法制造方面拥有世界一流的能力、前景广阔的产品线和经验丰富的领导团队，将使我们能够加速当前的临床产品线并推动未来的创新，我们致力于提供一流和一流的同种异体细胞和基因疗法。”Mark Frattini 博士将立即离开 Cellectis，以寻求其他机会。我们感谢 Frattini 博士的贡献，并祝他在新的工作中一切顺利。
