Prime editing(PE)是基于CRISPR-Cas9系统“搜索和替换”方式的一种精准基因组操作技术,同时不需要外源供体DNA,也不需要造成DNA双链断裂(DSB)。相比于碱基编辑技术,Prime editing的编辑范围得到了广泛的扩展。目前Prime editing已在多种植物细胞、动物细胞和模式微生物大肠杆菌中得到成功应用,在动植物育种与基因组功能研究、疾病治疗、微生物菌株改造等方面展现出良好的应用潜力。本文简要介绍了Prime editing的基本策略,并从多个物种的应用角度对其研究进展进行了总结和展望,并概述了提高Prime edit效率和特异性的多种优化策略。
背景:基因治疗涉及将治疗基因组材料递送至靶组织以改变蛋白质的表达或诱导其他特征性变化。该领域的最新进展,包括 FDA 批准的多种基因疗法,为未来的技术进步铺平了道路。虽然基因治疗可以是体细胞或生殖细胞,但大多数研究和药物开发都集中在体细胞上。在本文中,我们讨论了与基因治疗相关的最新进展和挑战。正文:基因疗法有多种类型,包括造血干细胞疗法、CAR-T 细胞疗法和 Crispr/Cas9 基因疗法。正在研究罕见疾病和癌症以确定使用基因疗法的治疗方法,并且在过去十年中已经进行了多项临床试验以测试新治疗药物的疗效,其中许多至少取得了一定成功。然而,基因治疗确实带来了一些挑战,包括载体的大规模制造、基因向靶组织的精确递送,以及最重要的是患者的免疫反应。结论:不久的将来是新基因治疗技术和策略令人兴奋的时代。研究人员和患者可以期待碱基编辑、主要编辑和 RNA 靶向编辑技术的新进展。此外,未来的研究可以集中于新的遗传靶点,例如功能可能仍未知的基因和表观基因组元素。
阿塔尔·比哈里·瓦杰帕伊 - 印度信息技术与管理学院瓜廖尔分校 (ABV-IIITM Gwalior) 是印度首屈一指的学院,由印度政府人力资源与开发部 (MHRD) 于 1997 年创办,是信息技术与管理领域的卓越中心。它是上述领域提供优质高等教育的领先学院,位于印度中央邦北部的瓜廖尔市。学院活动旨在通过高度竞争的学术环境以及学院与企业界之间的密切互动来发展探究和研究文化。学院与业界保持着活跃的联系。学院通过了 ISO 9001:2008 和 NAAC “A” 认证。它还被印度政府宣布为国家重要学院。在 2017 年印度尼西亚大学评估的 UI 绿色指标世界大学排名中,该学院在全球排名第 164 位,在印度排名第 1 位。该学院在 2022 年绿色排名中还位列印度第 6 位,NIRF 工程类别排名为第 78 位。
结肠靶向给药是一种很好的药物输送系统,靶向胃肠道下部,用于治疗多种结肠疾病,如炎症性肠病,细分为溃疡性结肠炎、克罗恩病、阿米巴病、慢性腹泻、结肠癌、阴道感染和细菌感染等。传统的药物输送系统可以称为以预定速率以受控方式向靶器官释放药物。以可预测的药物释放动力学实现延长的治疗效果,减少稳态浓度的波动,提高治疗效果,方便患者并降低患者的依从性。传统的药物输送系统有一些缺点,可以通过靶向特定药物输送系统来克服。靶向药物输送系统是一种很好的方法,可以将药理学和治疗活性部分靶向特定区域,而不是靶向器官或组织等非靶向区域并积累到靶向区域以显示药理活性。靶向药物输送具有一些重要标准,例如,它们可以选择性地和有效地靶向局部和全身区域,还可以设定预先确定的目标来输送活性部分,增加或增强靶向区域的治疗浓度,活性部分在靶向区域的积累并显示高浓度,靶向药物输送可以增强治疗活性,副作用更少,不良事件更少。本综述讨论了靶向药物输送相对于针对结肠环境治疗结肠疾病的传统药物输送的进步。
• Smart Agribusiness (Smart Agripreneurs) • Farmer Producer Organizations (Smart Farmer Enterprises) • Children Mentoring – FAST Program (Food-Agriculture-Science-Technology) • Youth Empowerment – Skilling, Mentoring, Internship & Entrepreneurship (CAMP-S) • AgriTech Startup's (Nurturing and Market Connect) • Talent Hub (HR Services) • Social Impact Audits • Village企业家精神•健康与营养•赋予妇女权能•知识枢纽
9 Gradl, P.、Greene, S.、Protz, C.、Bullard, B.、Buzzell, J.、Garcia, C.、Wood, J.、Osborne, R.、Hulka, J. Cooper, K. 液体火箭发动机燃烧装置的增材制造:工艺开发和热火测试结果摘要。第 54 届 AIAA/SAE/ASEE 联合推进会议,AIAA 推进和能源论坛,(AIAA 2018-4625)。2018 年 7 月 9 日至 12 日。俄亥俄州辛辛那提。
• 跨多个战争领域的战争分析(交战、任务和战役) • 先进概念设计(固定翼和旋翼) • NATOPS/NATIP • CONEMPS 开发 • 任务技术基线 (MTB) • 综合能力技术基线 (ICTB) • 关键情报参数 (CIP) • 生命周期任务数据计划 (LMDP) • 经过验证的在线生命周期威胁 (VOLT) • 情报任务数据计划 • 威胁研究(研究、分析和报告) • 特殊安全产品(SSO - SCI 安全) • 程序安全产品(GSSO - SAP 安全) • 基于模型的系统工程 (MBSE) 模拟支持 • 任务环境 LVC 架构师 (MELA)
• 跨多个战争领域的战争分析(交战、任务和战役) • 先进概念设计(固定翼和旋翼) • NATOPS/NATIP • CONEMPS 开发 • 任务技术基线 (MTB) • 综合能力技术基线 (ICTB) • 关键情报参数 (CIP) • 生命周期任务数据计划 (LMDP) • 经过验证的在线生命周期威胁 (VOLT) • 情报任务数据计划 • 威胁研究(研究、分析和报告) • 特殊安全产品(SSO - SCI 安全) • 程序安全产品(GSSO - SAP 安全) • 基于模型的系统工程 (MBSE) 模拟支持 • 任务环境 LVC 架构师 (MELA)
Glenn Reynolds Nokia副总统政府事务北美和华盛顿州办公室负责人Glenn.Reynolds@nokia.com 202.579.4205 David Bartlett Nokia诺基亚副总裁 - 联邦监管david.bartlet.bartlett.bartlet@nnokia@nokia@nokia.com 202.570.3767