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执行谁实施研讨会
在为期三天的研讨会中，在最近发表的文档中概述了“在为人类细胞和组织开发监管框架以及晚期治疗药物产品的考虑方面的考虑因素”，并在七个公开会议中进行了讨论。研讨会的议程已包含在本文档的末尾。细胞，组织和基因治疗产物（CGTP）代表了对复杂性的生物产物，来自那些需要最小的监督（例如简单的同种异体皮肤移植物）（例如嵌合抗原受体T细胞）的生物学产品，这些抗原受体T细胞需要大量的调节性评估以证明产品安全性和效率在营销授权之前。在研讨会上讨论了生物产品的光谱和关键风险考虑因素。讨论了一种基于风险的CGTP，分类，CGTP的术语以及全球协调的重要性，尤其是在术语上的重要性。会议包括讨论CGTP的监管方法，分类和术语的考虑，以及国家监管局（NRA）代表对国家监管景观的观点。制造商对当前CGTP开发状态的看法也在会议上进行了讨论，以及谁在支持国家加强其监管系统并建立技术能力以调节CGTP的国家中的作用。讲习班总结了建议的下一步。表1。基于风险的监管方法的CGTP案例研究小组活动包括对三个案例研究的讨论：1）最低生产的组织，用于接受者与供体相同功能：受辐射的，无菌的人类皮肤皮肤，2）需要全面的预上市授权的生物产品，并证明安全性和有效性：自体CAR T细胞产品靶向CD19和3）在受益方面和3）与受体相同的plotic and Is functore n和Donor的pant portor：Allog：Allog and donor：Allog：Allog：Allog：Allog nog poror：Allog and prore portor：Allog and prore portor：Allog and donor portor：间充质干细胞（MSC）。总体而言，对基于案例的研究的审查重申了对基于风险的细胞和基因治疗产品分类方法的紧迫需求，并且需要提高制造依从性（GTP vs GMP）使用较高风险产品的需求。参与者强调，迫切需要对最小操纵和同源用途进行协调的定义，以防止误解，因为对监管框架的不同解释（或缺乏监管框架）的不同解释可能会使“不良玩家”对“不良玩家”的吸引力，以使其对细胞和基因治疗市场更具吸引力，并且可能对患者产生损害。还提出了至关重要的一点，即需要与教育和提供足够的信息同时完成此类监管框架。
公报
但是，与任何注射异物一样，例如，在移植物的情况下，存在拒绝的风险。绕过这一主要的医学和科学障碍是本研究的整个对象。感谢Laurie Menger博士（Inserm Researcher，Inserm/Gustave Roussy研究团队以CAR-T细胞为中心）开发的CRISPR编辑技术，研究人员同时测试了18400个基因，因此确定了允许在不兼容的宿主中抑制抗性的主要靶标。在这些靶标中，FAS基因编码与细胞死亡有关的膜接收器。“我们系统地使用“分子剪刀” CRISPR-CAS9和候选基因的体内问题，使我们能够更好地理解涉及同种异体细胞排斥的生物学，并加速靶标的发现，以提高细胞疗法的持久性和效率”。
Avencell宣布对第一位患者的管理为
AVC-2010是一种用嵌合抗原受体细胞（“ wash”）的T处理，已使用CRISPR技术进行了修改，并结合了两个不同的技术平台。第一个使用通用/开关技术在Avencell中使用“ Unicar”，该技术由一个具有两个组件的系统组成。修饰的T细胞经过遗传修饰，以产生生物学上不活跃的“通用”接收器（表达人肽），并且只有在将它们链接到第二个生物蛋白（“靶向模块”）的情况下，该接收器将其激活，该蛋白将T细胞引导到特定的癌症抗原（在此示例中，CD123）。根据循环中靶向模块的存在或不存在，可以精确而独特的治疗活性控制，具体取决于它是被激活还是停用的。第二个技术平台包括由Intellia Therapeutics购买和创建的同种异细胞工程技术。这项技术使使用无关供体的细胞向患者提供细胞。这些细胞已使用CRISPR/CAS9进行了特异性修饰，以防止宿主（GVHD）的移植和宿主/患者免疫系统的拒绝，无论是先天还是适应性机制。