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Alnylam PharmD 奖学金计划
Alnylam Pharmaceuticals 成立于 2002 年，始终致力于利用 RNA 干扰 (RNAi) 的力量治疗罕见疾病，造福医疗需求尚未得到满足的患者。Alnylam 已将 RNAi 转化为创新的一类获批和研究药物，利用其强大的临床验证方法治疗多种疾病。2018 年夏天，Alnylam 建立了一类新药，率先通过 FDA 和 EMA 批准的 ONPATTRO® (patisiran) 为患者提供 RNAi 疗法。这是“Alnylam P5x25”指南中预期的多个发布中的第一个，旨在推进 RNAi 疗法的发展和商业化。Alnylam 充满热情和敬业精神的员工期待着将其药物提供给世界各地需要它们的患者。
Patisiran对生存的长期影响-Capella，Alnylam的
修道院：attr和淀粉样蛋白； attr-cm，具有心肌病的attr； hattr，atter继承； hattr-pn，多神经病； Ole，开放标签扩展； RNAi，干扰RNA； TTR，经硫代蛋白； wttr，attr Wild。参考：1。Ruberg和Al。 J Long Cold Coldio 2019; 73：2872–92; 2。 Maurer和Al J Long Cold Cardio 2016; 68：161–72; 3。 Adams和Al。 nat Rev Neurol 2019; 15：387–404; 4。 Castan和Al。 失败Rev 2015; 20：163–78; 5。 编织和Al。 心脏失败24：1700–12; 6。 车道和Al。 循环2019; 140：16–26; 7。 nativate-nicalu和al。 心脏失败2021; 8：3875–84; 8。 Gillmore和Al。 我们的心J 2018; 39：299–806; 9。 Coelho和Al。 Curr幸福2013; 29：63–76; 10。 Adams和Al。 n参与JMS 2018; 379：11-21; 11。 Maurer和Al。 n Engl J Med 2023; 389：1553–65。Ruberg和Al。J Long Cold Coldio 2019; 73：2872–92; 2。Maurer和Al J Long Cold Cardio 2016; 68：161–72; 3。 Adams和Al。 nat Rev Neurol 2019; 15：387–404; 4。 Castan和Al。 失败Rev 2015; 20：163–78; 5。 编织和Al。 心脏失败24：1700–12; 6。 车道和Al。 循环2019; 140：16–26; 7。 nativate-nicalu和al。 心脏失败2021; 8：3875–84; 8。 Gillmore和Al。 我们的心J 2018; 39：299–806; 9。 Coelho和Al。 Curr幸福2013; 29：63–76; 10。 Adams和Al。 n参与JMS 2018; 379：11-21; 11。 Maurer和Al。 n Engl J Med 2023; 389：1553–65。Maurer和AlJ Long Cold Cardio 2016; 68：161–72; 3。Adams和Al。 nat Rev Neurol 2019; 15：387–404; 4。 Castan和Al。 失败Rev 2015; 20：163–78; 5。 编织和Al。 心脏失败24：1700–12; 6。 车道和Al。 循环2019; 140：16–26; 7。 nativate-nicalu和al。 心脏失败2021; 8：3875–84; 8。 Gillmore和Al。 我们的心J 2018; 39：299–806; 9。 Coelho和Al。 Curr幸福2013; 29：63–76; 10。 Adams和Al。 n参与JMS 2018; 379：11-21; 11。 Maurer和Al。 n Engl J Med 2023; 389：1553–65。Adams和Al。nat Rev Neurol 2019; 15：387–404; 4。Castan和Al。 失败Rev 2015; 20：163–78; 5。 编织和Al。 心脏失败24：1700–12; 6。 车道和Al。 循环2019; 140：16–26; 7。 nativate-nicalu和al。 心脏失败2021; 8：3875–84; 8。 Gillmore和Al。 我们的心J 2018; 39：299–806; 9。 Coelho和Al。 Curr幸福2013; 29：63–76; 10。 Adams和Al。 n参与JMS 2018; 379：11-21; 11。 Maurer和Al。 n Engl J Med 2023; 389：1553–65。Castan和Al。失败Rev 2015; 20：163–78; 5。 编织和Al。 心脏失败24：1700–12; 6。 车道和Al。 循环2019; 140：16–26; 7。 nativate-nicalu和al。 心脏失败2021; 8：3875–84; 8。 Gillmore和Al。 我们的心J 2018; 39：299–806; 9。 Coelho和Al。 Curr幸福2013; 29：63–76; 10。 Adams和Al。 n参与JMS 2018; 379：11-21; 11。 Maurer和Al。 n Engl J Med 2023; 389：1553–65。失败Rev 2015; 20：163–78; 5。编织和Al。心脏失败24：1700–12; 6。车道和Al。循环2019; 140：16–26; 7。nativate-nicalu和al。心脏失败2021; 8：3875–84; 8。Gillmore和Al。我们的心J 2018; 39：299–806; 9。Coelho和Al。Curr幸福2013; 29：63–76; 10。Adams和Al。 n参与JMS 2018; 379：11-21; 11。 Maurer和Al。 n Engl J Med 2023; 389：1553–65。Adams和Al。n参与JMS 2018; 379：11-21; 11。Maurer和Al。n Engl J Med 2023; 389：1553–65。
Alnylam PharmD奖学金计划
由一群杰出的生命科学领导人团队创立，Alnylam的愿景是利用RNAi Therapeutics的潜力来改变患有有限或不足治疗选择的疾病的人的生活。alnylam将RNAi的翻译转换为一种创新的认可和研究药物，用于使用其强大的，经过临床验证的方法来治疗多种疾病。在2018年夏天，Alnylam建立了一类新的药物，通过FDA和EMA批准Onpattro®（Patisiran）向患者提供RNAi Therapeatics。Alnylam在管道中还有其他4种产品批准了更多产品。这仅仅是我们进入“ Alnylam P 5 x25”的目标，以提高RNAi Therapeutics的进步和商业化指南。Alnylam充满激情而敬业的员工期待将其药物提供给在世界各地需要他们的患者。
aln -khk ada 2023 -Capella，Alnylam's
披露：作者报告说是Alnylam Pharmaceuticals的员工和股东。缩写：ELISA，酶联免疫吸附测定； FA，脂肪酸； FGF21，成纤维细胞生长因子21; Galnac，N-乙酰乳糖胺； IND，调查新药； KHK，Ketohexokinase; LC-MS/MS，液相色谱 - 质谱法； mRNA，Messenger RNA； SC，皮下； siRNA，小干扰RNA； T2DM，2型糖尿病； SD，标准偏差参考：1 SoftIC，2017年； 2安德烈·赫尔南多（Andres-Hernando），2020年； 3 Dushay，2015年； 4 Fisher，2016年。介绍：83 Rd美国糖尿病协会科学会议（加利福尼亚州圣地亚哥| 6月23日至26日2023年）
2022 Alnylam罕见疾病趋势报告
付款人旨在足够机智地管理和对未来的预算，以确保适用于新一代和新一代创新的稀有疾病疗法的资金。讨论和兴趣的领域包括通过专业药房授权转移医疗管理，通过创新合同来管理风险，以及如何平衡产品改进的管理和增强的管理（例如，先前授权中的其他文档和临床措施）与实施的运营挑战。发表的目的是激发付款人，提供者，制造商，患者宣传团体和患者之间的公开对话，该报告旨在为所有利益相关者提供更深入的了解，对必须克服的紧急和新兴访问障碍，以改善患者的结果。可能考虑的解决方案可能包括但不限于数据注意事项，不同利益相关者之间的合作，结果，保证或稀有疾病空间内的新机会。
Alnylam 研发日 2022
本演示文稿包含《1933 年证券法》第 27A 条和《1934 年证券交易法》第 21E 条所定义的前瞻性陈述。除历史事实陈述之外，关于我们的期望、信念、目标、计划或前景的所有陈述，包括但不限于关于我们成为顶级生物技术公司的愿望的期望、我们发现新的潜在药物开发候选物和推进我们的研发计划的潜力，以及我们获得新商业产品批准或现有产品额外适应症的能力，均应被视为前瞻性陈述。由于各种重要风险、不确定性和其他因素，实际结果和未来计划可能与这些前瞻性陈述所示的结果存在重大差异，包括但不限于：COVID-19 全球大流行或任何未来大流行对我们的业务、经营业绩和财务状况的直接或间接影响，以及我们为减轻大流行影响所做的努力的有效性或及时性； 2022 年 1 月领导层过渡对我们吸引和留住人才以及成功执行“Alnylam P5x25”战略的能力的潜在影响；我们发现和开发新型候选药物和递送方法的能力，包括使用我们的 IKARIA 和 GEMINI 平台，并成功证明我们候选产品的有效性和安全性；我们候选产品（包括 ALN-APP）的临床前和临床结果；监管机构的行动或建议以及我们获得和维持我们候选产品（包括 vutrisiran 和 patisiran）的监管批准以及优惠的价格和报销的能力；在全球范围内成功推出、营销和销售我们获批的产品；我们候选产品或我们营销产品的制造和供应的延迟、中断或失败；获得、维护和保护知识产权；我们未来成功扩大 ONPATTRO 或 AMVUTTRA 适应症的能力；我们通过严谨的运营投资来管理增长和运营费用的能力，以及我们在未来无需未来股权融资即可实现自我可持续的财务状况的能力；我们维持战略业务合作的能力；我们对第三方开发和商业化某些产品的依赖，包括诺华、赛诺菲、再生元和 Vir；诉讼结果；当前政府调查的潜在影响和未来政府调查的风险；意外支出；以及我们最近向美国证券交易委员会提交的 10-Q 表季度报告和我们向美国证券交易委员会提交的其他文件中“风险因素”中更详细讨论的风险。如果这些因素中有一个或多个成为现实，或者如果任何基本假设被证明不正确，我们的实际结果、业绩、时间表或成就可能与这些前瞻性陈述明示或暗示的任何未来结果、业绩或成就存在重大差异。所有前瞻性陈述仅代表截至本报告发布之日的情况，除非法律另有规定，否则我们不承担更新此类陈述的义务。