距离 Alec Bangham 发表关于封闭磷脂结构(后来称为脂质体)的开创性论文 1 已经过去了近 60 年。同时,距离在佛罗里达州盖恩斯维尔举办的首届脂质体研究日也已过去了 22 年。在此期间,该领域蓬勃发展,已有 10 多种脂质体和脂质纳米颗粒产品获得 FDA、EMA 和其他全球批准,用于治疗各种疾病。两种最成功的小分子药物脂质体制剂是 Doxil ® 和 Ambisome ®,Doxil ® 的销售额超过 10 亿美元/年,成为轰动一时的产品,而 Ambisome ® 的销售额在 5 亿美元左右。最近,核酸药物的脂质纳米颗粒 (LNP) 制剂开始崭露头角,首先是 2018 年 FDA 批准了第一种 siRNA 药物 Onpattro ®。最近,COVID-19 LNP mRNA 疫苗 SpikeVax ® 和 Comirnaty ® 的巨大成功让全世界认识到了脂质体/LNP 技术的重要性。脂质体/LNP 递送系统剂量达数十亿,销售额达数百亿美元,在遏制 COVID 大流行中发挥着关键作用,取得了巨大成就。我们祝贺所有通过数十年的基础和应用研究为这一非凡记录做出贡献的人。
伏立康唑、泊沙康唑、脂质体两性霉素 B (L-AmB;Ambisome®) 和棘白菌素类药物(如米卡芬净)可能适用于 IFI 高风险儿童,包括霉菌和酵母菌感染。关于其中一种药物优于其他药物的证据有限。然而,这些药物在可用配方和毒性方面确实有所不同。药物相互作用和患者间/患者内药代动力学差异(需要治疗药物监测)也是重要的限制因素,尤其是对于年幼儿童使用唑类抗真菌药物,尽管这些药物比两性霉素 B 和棘白菌素类药物有优势,因为目前有口服配方。选择预防措施时应考虑个体患者因素、药品福利计划批准的适应症、给药的便利性和成本。