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肌萎缩性侧索硬化症（ALS）疾病小册子
肌萎缩性侧索硬化症也称为ALS或Lou Gehrig氏病是一种致命的神经退行性疾病，其特征是脊髓和大脑中神经细胞的进行性变性。als可以说是影响神经和肌肉功能的疾病最具灾难性的，因为它无法治愈。
额颞痴呆和肌萎缩性侧性硬化
初级保健提供者通常是神经退行性疾病患者的首次接触，但是，他们可能不知道某些可能会影响患者寿命的疾病的关系。本病例报告使临床医生想起额颞痴呆（FTD）和肌萎缩性侧面硬化症（ALS）之间的关联。医师应该意识到这种关联，因为FTD通常首先发生，并可能使临床医生对这些患者的ALS迹象保持警惕，从而导致ALS的早期发现和处方疾病改良药物的处方，这些药物可能会延长这些疾病患者的寿命。我们描述了一名61岁的女性患者最初出现认知能力下降的情况，这很可能是由于FTD随后出现了ALS而引起的。
诊断为分子氢的FDA孤儿药物指定用于治疗肌萎缩性侧索硬化
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MTERT诱导P21阳性细胞抵抗毛细血管稀疏和肺肺气肿
包括包括：（1）C9ORF72六核苷酸载体（“ C9POS”），（2）对ALS相关的遗传变体和（3）IntermedMedMediepent Lengent Regent Legents cagnucletiers at actx Atxn的结果，总共包括113个健康对照和212个具有ALS的遗传分层个体：（1）C9ORF72六核苷酸载体（“ C9POS”），（2）偶发测试的患者。絮凝叶（p adj = 0.014，95％ci-5.06e-5至 - 3.98e-6）和crura（p adj = 0.031，95％ci-1.63e-3至 - 1.63e-3至 - 5.55e-5）在基线的基线患者的基线减少。小脑额和小脑结构连通性障碍，并且在零星患者中，这两种投影随着时间的流逝而进一步恶化（P ADJ = 0.003，T（249）= 3.04 = 3.04和P AXJ = 0.05，T（249），T（249），T（249）= 1.93）。基线零星患者的功能性小脑解偶联（P ADJ = 0.004，95％CI -0.19至-0.03）。ATXN2患者在基线时表现出脑部 - 枕骨功能连通性的降低（P ADJ = 0.004，95％CI-0.63至-0.06），进行性脑静脉内暂时性功能断开连接（P ADJ = 0.025，T（199）= -2.26）= -2.26），pecl = 0.0 7 （249）= - 2.24）。C9POS患者表现出进行性腹侧齿状萎缩（P ADJ = 0.007，t（249）= - 2.75）。CSTS（p adj <0.001，95％CI 4.89E-5至1.14E-4）和跨卡盘间纤维纤维（P ADJ <0.001，95％CI 5.21E 5.21E-5至1.31E-4）在C9POS和基线的效果均高于4次，比4次高于4时间。CST和callosum callosum完整性的下降速度快于脑脑断开连接的速度（P ADJ = 0.001，T（190）= 6.93）。
Riluzole的药物输送选择在治疗肌萎缩性侧面硬化症
肌萎缩性侧性硬化症（ALS）是一种进行性神经退行性疾病，其特征是运动神经元的选择性变性，导致肌肉萎缩，瘫痪和最终死亡。尽管进行了广泛的研究，但治疗方案仍然有限，Riluzole是ALS FDA批准的少数药物之一。riluzole通过抑制谷氨酸能神经传递而起作用，并可能提供症状的生存率和较慢的进展。然而，其临床功效严重阻碍了生物利用度，快速代谢以及为中枢神经系统（CNS）提供治疗浓度的挑战。这些局限性源于血脑屏障（BBB），全身副作用和患者依从性问题。本综述评估了改善ALS治疗中Riluzole的当前和新兴策略。审查讨论了常规方法，例如口服和静脉输送，突出了它们的局限性。然后，它探讨了先进的药物输送方法，包括纳米颗粒，脂质体，胶束和透皮系统，这些系统为克服Riluzole的药代动力学障碍提供了有希望的替代方法。临床前和临床证据进行严格评估，以确定这些创新系统的功效和安全性。此外，还分析了新兴技术，例如基因治疗，基于水凝胶的系统和支持纳米技术的传递机制，以供其转化潜力。关键字：肌萎缩性侧面硬化症，血脑屏障，riluzole调查结果强调了跨学科研究的必要性，以优化Riluzole输送系统并改善ALS管理。本文旨在全面概述当前景观，并突出显示未来探索的领域。
肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 的实验医学成功之路 (EXPERTS-ALS)
简明英语摘要 背景和研究目的 肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 是最常见的运动神经元疾病 (MND)，是一种影响 1/300 人的致命疾病。ALS 会导致肌肉萎缩，并随着时间的推移而恶化，导致失去行走、说话、进食和最终呼吸的能力。ALS 没有治愈方法或高效的减缓疾病的疗法。从历史上看，ALS 的药物试验一直没有成功。人们认为，一种可以在 ALS 患者而不是细胞或动物模型中快速筛选药物的过程将更好地为所需的大型 III 期试验选择治疗方法。EXPERTS-ALS 是一项英国多中心研究，它将通过观察血液测试标记物的变化来筛选药物是否有可能减缓 ALS 的进展。血液中一种称为神经丝轻链 (NFL) 的标记物（神经细胞的组成部分）的水平越高，ALS 致残率就越快。如果发现血液中的 NFL 水平出现大幅下降，就会建议将药物推向 III 期试验。
肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 8 型
肌萎缩侧索硬化症 8 型 (ALS8) 是一种罕见的家族性 ALS 亚型，由囊泡相关膜蛋白相关蛋白 B (VAPB) 基因突变引起，特别是 p.P56S 突变。与散发性 ALS 相比，该病的特点是病情进展较慢、发病较早，并具有独特的临床特征，例如严重痉挛、肌束震颤、姿势性震颤以及认知和行为障碍。尽管目前的药物选择（例如利鲁唑、依达拉奉和苯丁酸钠/牛磺熊二醇）提供了适度的益处，但它们未能解决 ALS8 的潜在遗传机制。新兴的基因疗法、基于 RNA 的干预措施和干细胞方法有望实现精准治疗，但在临床应用中面临挑战。症状管理策略（包括呼吸、营养和心理支持）对于改善患者预后和生活质量至关重要。尽管在了解 ALS8 的遗传和分子发病机制方面取得了重大进展，但其稀有性、表型多变性和有限的临床数据对治疗进展构成了挑战。本篇叙述性综述重点介绍了当前的治疗策略、ALS8 的独特临床轨迹以及创新、亚型特异性干预的潜在途径，强调需要采取多学科和有针对性的方法来优化对这种独特的 ALS 亚型的治疗。
肌萎缩性横向硬化症退伍军人手册
在本节中，我们将概述ALS的人通常经历的一些变化。您可能有一些，或没有这些症状。我们知道有时会考虑可能发生什么变化，但我们在这里为您提供帮助。我们的目标是，您和您的亲人已经准备好应对前进道路上可能带来的任何变化或挑战。在本手册的稍后，我们将重新审视这些常见症状，并引入管理ALS症状的策略。
Mabylon AG获得的研究补助金总计超过130万瑞士法郎，用于肌萎缩性侧面硬化症（ALS）和炎性疗法计划Schlieren，Z
Mabylon AG接受研究的总计超过130万瑞士法郎的肌萎缩性侧面硬化症（ALS）（ALS）和炎性型计划和炎性症计划，苏黎世/瑞士，2024年9月24日，Mabylon AG-Mabylon AG（Mabylon AG）是高吞吐量，表征和抗体的高度3，是人类宣布的1.的领导者。 Innosuisse Swiss Innovation Agency，Target ALS和ALS协会。来自目标ALS和ALS关联的资金致力于促进人衍生的TDP-43内生内形态的发展，这些内生内形态可以通过降低病态神经元中的病理TDP-43聚集体来恢复肌萎缩性侧面硬化症（ALS）患者的正常TDP-43功能。„ TDP-43骨料是ALS的标志，已成为治疗该疾病的家族性和零星形式的主要目标。” ALS协会研究高级副总裁Kuldip Dave博士说。„我们很高兴通过我们的劳伦斯和伊莎贝尔·巴内特药物开发计划来支持Mabylon AG内部象征方法的持续临床前发展。从实验室中获得有希望的治疗方法，并尽快进行临床测试是使ALS成为可宜居疾病的关键，直到我们可以治愈它为止。” Innosuisse授予Mabylon My012计划的进一步发展，这是一种专有的，炎症的抗体疗法，用于治疗炎症性肠病（IBD），并具有出色的安全性和有效性“我们方法的基础是对大型患者人群和/或免疫动物的天然抗体的快速鉴定。”„这就是我们在ALS和IBD中识别抗体候选的方式。这些赠款清楚地验证了我们的研究质量以及我们方法的巨大治疗潜力。赠款将使我们能够加速这些计划并补充我们计划的B系列筹款活动。” “我们非常感谢这些赠款，这将通过与各个领域的著名顶级专家的研究合作来帮助我们实现这两个计划的临床前证明，” Mabylon首席执行官Alcide Barberis说。„目标是与生物制药公司合作或创建具有专用投资的特定资产的衍生产品，将计划迅速发展为临床开发。在Mabylon，我们目前正在将精力集中在我们创新的抗过敏原抗体产品候选物的临床发展上。” 2024年5月，Mabylon宣布提名多特异性的抗过敏原抗体，该抗体现在正在进行研究新药（IND）研究，随后将进入临床开发以治疗花生过敏为了过敏计划，Mabylon已通过Pfizer Ignite计划与辉瑞签订了合作协议。
肌萎缩侧索硬化症脑机接口的寿命
使用脑机接口 (BCI) 进行交流的持久性尚未得到广泛研究，这些接口适用于患有进行性神经退行性疾病的人。我们报告了一位患有晚期肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 的患者 7 年独立在家使用植入式通信 BCI 的情况，该患者于 2016 年报告了开始使用该产品的情况。在家使用的频率随着时间的推移而增加，以替代逐渐失去对眼球注视追踪设备的控制，随后在植入 6 年后使用频率逐渐减少。当 BCI 控制变得不可靠时，在家使用就结束了。没有技术故障的迹象。相反，神经信号的幅度下降，计算机断层扫描成像显示进行性萎缩，这表明 ALS 相关的神经退行性病变最终导致 BCI 在多年成功使用后失效，尽管还有其他合理的解释。