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Zydus Lifesciences 启动 ZYIL1 的 II 期临床试验，ZYIL1 是一种新型口服 NLRP3 炎症小体抑制剂，用于治疗肌萎缩侧索硬化症患者
• 第 2 阶段临床试验将评估 ZYIL1 对肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 患者的安全性和有效性 [ClinicalTrials.gov ID：NCT05981040] • ALS 是一种罕见、进行性且致命的神经退行性疾病，从出现症状开始，平均预期寿命为 3 至 5 年。 印度艾哈迈达巴德，2023 年 10 月 25 日 Zydus 是一家领先的基于发现的全球制药公司，今天宣布已获得印度 CDSCO 的许可，启动 NLRP3 抑制剂“ZYIL1”对肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 患者的 II 期临床研究。 Zydus Lifesciences Ltd. 董事长 Pankaj R. Patel 先生表示：“Zydus 一直致力于通过改变生活的发现来改善患者的生活质量。这项研究朝着这个方向迈出了积极的一步，旨在解决 ALS 患者尚未满足的大量医疗需求。通过用 ZYIL1 靶向神经炎症和神经退化，我们希望开辟治疗 ALS 的新可能性。” ALS 患者会经历神经炎症和快速神经退化，导致逐渐丧失移动、说话、进食和最终呼吸的能力。 ALS 会导致大脑和脊髓中控制随意肌运动的运动神经元丧失。
肌萎缩性侧硬化症患者的数字替代通信：我们拥有的
摘要：肌萎缩性的侧面硬化症是一种疾病，以不可逆的方式损害了运动系统和人的功能能力，从而导致交流能力的逐渐丧失。基于增强和替代沟通的工具对于促进自主权和改善沟通，生活质量和生存至关重要。这项系统的文献综述旨在为基于眼图的人类计算机相互作用方法提供证据，以增强肌萎缩性侧向硬化症患者的增强和替代性交流。根据搜索问题，包含和排除标准以及质量评估的协议进行了系统文献综述，并选择了2010年至2021年之间在六个存储库中发表的主要研究：科学直接科学，Springer，Springer，IEEE Xplore，IEEE Xplore，ACM数字图书馆和PubMed。筛选后，评估了25项主要研究。这些研究表明，在患有肌萎缩性侧面硬化症患者的增强和替代交流中采用了四个低成本的，非侵入性的人类交互策略。策略包括眼睛凝视，其中36％的研究中有介绍；眼睛闪烁和望向望远镜，每个方法占28％的方法；以及在8％的研究中采用的混合策略。对于这些方法，确定了几种计算技术。为了更好地理解，生成了包含开发阶段的工作流量以及每个策略使用的相应方法。结果表明，基于眼睛图像来开发人与计算机相互作用资源的可能性和可行性，以增强对照组的增强性和替代性交流。缺乏肌萎缩性横向硬化症患者的实验测试重申了这些技术对患有疾病的人的可扩展性，效率和可用性相关的挑战。尽管仍然存在挑战，但这些发现代表了健康科学和技术领域的重要进步，从而促进了有希望的未来，并具有更好的生活质量的可能性。
肌萎缩性侧硬化症中的扩散张量成像
摘要：扩散张量成像（DTI）允许对病理白质变化的体内成像，既可以通过无偏的素voxel，也可以基于假设引导的区域分析。扩散指标的改变表明肌萎缩性侧索硬化症患者在个体水平上的脑状态。使用机器学习（ML）模型来分析复杂和高维神经影像学数据集，ALS中基于DTI的生物标志物的新机会。本综述旨在总结如何将基于DTI参数的不同ML模型用于监督诊断分类，并在ALS中使用无监督的方法提供个性化的患者分层。为了捕获整个神经病理学特征的频谱，DTI可能与其他模式相结合，例如ML模型中的结构T1W 3-D MRI。为了进一步提高ML在ALS中的功能并启用深度学习模型的应用，需要标准化的DTI协议和多中心协作来验证多模式DTI生物标志物。将ML模型应用于基于多模式DTI的多模式的数据集将对ALS患者的神经病理学特征进行详细评估，并可以在临床检查中使用的新型神经影像学生物标志物的发展。
基因组医学时代在肌萎缩性外侧的崛起...
大约10％的ALS病例与ALS的家族历史有关（家族性ALS [fals]）。剩下的90％的没有已知的ALS家族史的病例称为零星ALS（SALS）。3,4使用广泛的测序策略的最新研究表明，在20％以上的SALS病例中可以发现ALS的潜在遗传原因，5例导致较新的命名法，例如遗传ALS和Nongenetic ALS，以区分2个亚组。随着过去十年中ALS基因的发现增加，遗传与非遗传ALS的比例正在不断变化。欧洲人口中ALS的5个最常见的单基因原因包括C9orf72中的六核苷酸重复膨胀（[[[染色体9开放式阅读框架72] 4％至7％的ALS病例）； SOD1的功能序列变化（[超级氧化物歧化酶1] 2％的ALS病例）； TARDBP（TARBP结合蛋白43），FUS（融合在SAR昏迷中）和TBK1（储罐结合激酶1）的序列变化，每个ALS病例中占1％或更少。1,4
NIH肌萎缩性侧硬化的优先级（Als ...
背景和优先级。肌萎缩性侧向硬化症（ALS）是一种复杂的异质疾病，在我们研究启动并激发其快速发展到运动神经元死亡的机制时，带来了挑战。值得注意的是，科学发现导致了多种治疗靶标的识别。尽管有适度的功效，但已批准了三种疾病改良和一种修改ALS疗法的症状修改ALS疗法。然而，要开发真正有效的ALS治疗，ALS社区必须应对许多挑战。国家卫生研究院（NIH）和国家神经系统疾病和中风研究所（NINDS）创建了这个战略规划工作组，以定义ALS研究的最高优先事项，以追求更有效的诊断，预防，治疗，治疗和/或治疗。这是ALS和规划委员会首次进行这样的计划工作，其中包括受ALS影响的人员，认为这是在未来几年中建立和改进的重要文件。除了拥有ALS的人，对ALS和护理人员遗传风险的人外，参与这项工作的人还包括临床医生，研究人员和NIH/NINDS员工。跨越五个焦点领域的五个工作组产生了15个优先级，以指导ALS研究。我们将所有被确定为重要和紧迫的优先级考虑，但也认识到定义将这些优先级付诸实践的立即步骤的挑战。为了促进此过程并考虑公众对这些优先级的评论，我们列出了以下优先级的优先级：鉴于ALS疾病进展的快速时间表，工作组和ALS社区之间达成了广泛的共识，这些建议需要在不进一步延迟的情况下解决。
肌萎缩侧索硬化症等罕见神经退行性疾病行动计划
加速获得 ALS 关键疗法法案 2021 年 12 月 23 日，总统签署了《加速获得 ALS 关键疗法法案》3（以下简称“ALS 法案”），该法案指示美国卫生与公众服务部 (HHS) 采取一系列行动，包括根据 ALS 法案第 4 条的要求，制定一项行动计划，以促进 ALS 和其他罕见神经退行性疾病药物的开发和获取。具体而言，第 4 条指出，在 ALS 法案颁布后六个月内，FDA 应在其网站上发布一份行动计划，描述 FDA 打算在计划发布后的五年内就计划增强、政策制定、监管科学举措和其他适当举措采取的行动，以便：
针对完全和几乎完全闭锁状态的肌萎缩侧索硬化症患者的护理人员辅助语言交流系统
患有严重肢体障碍，如完全闭锁状态的肌萎缩侧索硬化症 (ALS) (CLIS) 的人无法向他人表达自己的想法。为了解决这个问题，已经开发了许多脑机接口 (BCI) 系统，但它们并未被证明足以满足 CLIS 的要求。在本文中，我们提出了一种词语交流系统：带有护理人员辅助的 BCI，其中护理人员可以积极帮助患者表达单词。我们在此报告，四名几乎 CLIS 中的 ALS 患者和一名 CLIS 中的 ALS 患者成功地用自己的单词（日语）回答无法“是/否”回答的 wh 问题。每个受试者使用基于近红外光的“是/否”交流辅助工具，按顺序选择他或她想要表达的单词中包含的元音（最多三个）。然后，护理人员将所选元音输入到包含元音条目的词典中，词典会返回包含这些元音的候选单词。如果没有合适的单词，护理人员会更改一个元音并重新搜索或从头开始。当选择了合适的单词时，受试者通过“是/否”回答进行确认。三名受试者对所选单词至少有八次中有六次表示“是”（统计测量的可靠性为 91.0%），一名受试者（在 CLIS 中）八次中有五次表示“是”（74.6%），一名受试者四次中有三次表示“是”（81.3%）。因此，我们朝着为此类患者建立实用的词语交流系统迈出了第一步。
