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目前正在招募研究产品试验
申办方：Biogen MA Inc. 完整试验名称：一项 1 期多剂量递增研究，旨在评估 BIIB105 鞘内注射给患有或不患有 Ataxin-2 基因 Poly-CAG 扩增的肌萎缩侧索硬化症成人患者的安全性、耐受性和药代动力学 试验阶段：1 试验时长：6-7 个月（13 次亲自访问） 药物与安慰剂的比例：2:1 或 3:1，开放标签扩展 (OLE) 2 年 目标：ATXN2 蛋白 科学：BIIB105 是一种反义寡核苷酸 (ASO) 药物，可以减少 ATXN2 蛋白的含量。通过减少 ATXN2，这可以防止 TDP-43 蛋白的积累，而 TDP-43 蛋白是导致运动神经元死亡的原因。给药：腰椎穿刺（将针插入下脊柱的脊髓液中以给予剂量）目的：了解 BIIB105 对患有肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 的成年人的安全性和耐受性，并观察研究药物在体内的水平和作用以及随着时间的推移该水平的变化。
1个转座子宣布了第2阶段的最终结果...
SAN DIEGO, California, July 24, 2024 – Transposon Therapeutics, a biotechnology company developing a platform of novel, orally administered therapies for the treatment of neurodegenerative and aging-related diseases, including Alzheimer's disease, today announced final results from its Phase 2 study of TPN-101 in patients with amyotrophic lateral sclerosis (ALS) and/or与C9ORF72基因（C9ORF72相关的ALS/FTD）中六核苷酸重复扩张有关的额颞痴呆（FTD）。这项研究的最终结果证实了TPN-101的出色安全性，并显示出对这些疾病患者的疾病调整作用的临床迹象，这些疾病与先前报道的进行性上核瘫痪（PSP）患者的安全性和治疗活性保持一致。这些发现与TPN-101通过阻止Line-1的活性来减少神经炎症和神经退行性，这是一种人类特异性的逆转转座子，在许多神经退行性疾病和衰老中不再充分抑制。
睡眠研究（仅适用于新泽西）
Individual is known to have one or more of the following comorbid medical conditions that prohibits the use of a HSAT: o Significant Chronic Pulmonary Disease as defined by a forced expiratory volume (FEV 1 ) % predicted of < 60 (Pellegrino et al., 2005) o Progressive neuromuscular disease/neurodegenerative disorder (examples include but are not limited to Parkinson's disease, myotonic dystrophy, amyotrophic lateral sclerosis, multiple sclerosis with associated pulmonary disease, and history of stroke with persistent neurological sequelae) o Moderate to severe heart failure [New York Heart Association class III or IV (NYHA, 1994) or left ventricular ejection fraction ≤ 40 (Yancy et al., 2013; Yancy et al., 2017)] o Body mass index (BMI) > 50 (DeMaria et al., 2007; Blackstone andCortés，2010年）o肥胖症不足综合征o在存在睡眠症状的情况下，持续的癫痫发作o慢性药物使用（> 3个月）（Dowell等人，2022年）
UBC在IDPP：使用机器学习算法从传感器数据中预测患者自我评估 blgav：基于BERT和BILSTM笔记本PAN的生成AI作者验证模型，clef 2024 ds@gt clef2024 bionne竞赛工作说明 Bionne任务概述在Bioasq 2024 上的生物医学嵌套的nested nested nested。 生成的AI是否可以成为学术论文的审稿人？ Clef 2024 Joker任务2：根据类型和技术使用BERT和随机森林分类器进行幽默分类 bcav：基于BERT和CNN笔记本电脑的集成在Clef 2024 使用讽刺和讽刺来使HRI 中的不确定性 带有正则辍学的验证生成文本作者资格模型 对基于FPGA的优化和深度学习卷积神经网络的应用的应用 Digi-nose第2部分：使用传感器技术提高数字鼻系统的准确性和效率，以尽早发现森林变化 simpn：用于建模和模拟定时的彩色培养皿的Python库 引入BPMN-CHATBOT以进行有效的LLM工艺建模 根据AI Systems 在IT相关主题中检查学生作业的自动化 使用人工智能在教学学生编程语言中使用 利用多模式潜在扩散模型，用于行业的准确异常检测5.0 使用AI-ENHANCED ICT进行终身学习 朝着AI驱动的下一代个性化医疗保健和福祉 数字库的视觉导航
摘要在本文中，我们探讨了各种深度学习技术来开发机器学习模型，以预测患者的第二次自动评估的肌萎缩性侧面硬化功能评级量表（ALSFRS-R）得分，以预测肌萎缩性侧向硬化功能评级量表（ALSFRS-R）。要执行任务，使用自动编码器和多个插补技术来处理数据集中存在的缺失值。预先处理数据后，使用随机的森林算法进行特征选择，然后开发了4个深神经网络预测模型。使用多层感知器（MLP），Feed Hearver Near Network（FFNN），复发性神经网络（RNN）和Long-Short术语记忆（LSTM）开发了四个预测模型。However, the developed models performed poorly when compared to other models in the global ranking hence, 3 more algorithms (Random Forest, Gabbing Regressor and XGBoost algorithm) were used to improve the performance of the models and the developed XGBoost algorithm outperformed other models developed in this paper as it produces minimal MAE and RMSE values.
边缘促销与年龄相关的TDP43脑病（...
焦油DNA结合蛋白43（TDP43）是晚期痴呆症研究的重点。TDP43大脑中的病理最初在肌萎缩性侧面硬化症和额颞Lobar变性中鉴定出来，后来在阿尔茨海默氏病（AD），其他神经退行性疾病和衰老中鉴定出来。边缘偏见与年龄相关的TDP43脑病（晚期）在2019年被公认为是临床实体，其特征是类似于AD痴呆症的炎症性痴呆症，最常见于80岁以上的成年人。晚期的神经病理学发现，被称为晚期神经病理学变化（NC晚期），由神经元和神经胶质细胞质TDP43组成，主要在边缘区域内局部局部，在有或没有共存的海马硬化症和/或AD神经病理学变化和没有额外的额外的lobar lobar lobar sclal sclal scranolic scranolic scranity或Am amyotal scranolity或Am amyyotral sclanolic sclanolity sclanolity sclanolity sclanolity sclanolic sclanolity sclanolity sclanolity scryotal scranolity或NC晚期与一种或多种共存的病理相关，主要是AD神经病理学变化。这篇综述的重点是纯净的NC和与共存病态相关的纯净危害和痴呆的病理，遗传危险因素和性质和痴呆症的性质。由于最近的临床和认知特征目前不容易与AD痴呆症区分开，因此开发生物标志物以帮助诊断诊所的生物标志物很重要。NC晚期的发病机理应成为未来研究的重点，以构成开发预防和治疗策略的基础。
评论文章：CRISPR/CAS9基因组编辑...
基因疗法已成为各种疾病（包括血液疾病，眼部疾病，癌症和神经系统疾病）的有希望的治疗策略。基因编辑技术的出现促进了研究人员专门靶向和修改真核细胞基因组的能力，使其成为基因治疗的宝贵工具。这可以通过体内或离体方法进行。基因编辑工具，例如锌指核酸酶，转录激活剂样效应子核酸酶和与CRISPR-Cas相关的核酸酶，可以用于基因治疗目的。在这些工具中，基于CRISPR-CAS的基因编辑之所以脱颖而出，是因为它通过设计简短的指南RNA来引入可遗传基因组变化的能力。本评论旨在提供CRISPR-CAS技术的概述，并总结有关CRISPR/CAS9 ge-Nome编辑技术在治疗最普遍的神经退行性疾病中的最新研究，其中包括阿尔茨海默氏病，帕金森氏病，亨廷顿病，亨廷顿氏病，杏仁脂性下层状硬质量和尖顶Ataxia ataxia，关键词：基因编辑，神经退行性疾病，CRISPR/CAS9，阿尔茨海默氏病，帕金森氏病，亨廷顿氏病，肌萎缩性侧面硬化症，脊椎胡子共济失调
评论文章：CRISPR/CAS9 基因组编辑...
基因治疗已成为治疗各种疾病（包括血液疾病、眼部疾病、癌症和神经系统疾病）的一种有前途的治疗策略。基因编辑技术的出现促进了研究人员专门针对和修改真核细胞基因组的能力，使其成为基因治疗的宝贵工具。这可以通过体内或体外方法进行。基因编辑工具（例如锌指核酸酶、转录激活因子样效应核酸酶和 CRISPR-Cas 相关核酸酶）可用于基因治疗目的。在这些工具中，基于 CRISPR-Cas 的基因编辑脱颖而出，因为它能够通过设计短向导 RNA 引入可遗传的基因组变化。本综述旨在概述 CRISPR-Cas 技术，并总结 CRISPR/Cas9 基因组编辑技术在治疗最常见的神经退行性疾病（包括阿尔茨海默病、帕金森病、亨廷顿病、肌萎缩侧索硬化症和脊髓小脑共济失调）方面的最新研究。关键词：基因编辑、神经退行性疾病、CRISPR/Cas9、阿尔茨海默病、帕金森病、亨廷顿病、肌萎缩侧索硬化症、脊髓小脑共济失调
UCL女王广场MND中心第六ALS/ ... div>
15:50 - 16:05帕梅拉·肖（Pamela Shaw），谢菲尔德（Shefield）M102大学，NRF2和HSF-1组合的神经保护剂，用于肌萎缩性侧面硬化症16:05 - 05 - 16:20 Nigel Leigh，Brighton和Sussex Medical School，Brighton和Sussex Medical School，Emeritus，Emeritus，Mirocals Mirocals-16：20：20英国MND研究所联合导演 / King's MND Care和< / div>主任