1心血管研究学院(Carim)心脏病学系(Carim),Universiteitssingel 50,6229 Maastricht University,Maastricht,Maastricht,荷兰; 2科罗拉多州科罗拉多州Aurora,美国科罗拉多州Aurora的科罗拉多大学医学院心脏病学系; 3爱丁堡大学皇后医学研究所心血管科学中心,英国EH16 43号小法国新月47号; 4人Humanitas Research Hospital,Humanitas University,通过Manzoni 113,Rozzano,MI 20089,意大利; 5帝国大学,国家心脏和肺研究所,英国伦敦W12 0NN的甘蔗路Hammersmith校园; 6实验室Di Epigenetica,Istituti Clinici Scientifi Maugeri Irccs,通过意大利Pavia 27100的Maugeri 4; 7汉诺威医学院,分子与转化治疗策略研究所(IMTTS),卡尔 - 尼伯格 - 斯特拉斯1 30625,德国汉诺威; 8 Uz Gasthuisberg校园,Ku Leuven,Herestraat 49 3000鲁汶,比利时; 9英国TS4 3BX的蒂赛德大学计算机科学与信息系统系; 10心血管研究部门,卢森堡卫生研究院人口卫生部1A-B,卢森斯森L-1445 Strassen,1A-B,卢森堡; 11瑞士洛桑医学院心血管医学系心脏病学部实验性心脏病学部门;和12个分子心脏病学实验室,IRCCS-Policlinico San Donato,Piazza Edmondo Malan,2,20097 San Donato,米兰,意大利
工作队主席;佛罗里达州杰克逊维尔梅奥诊所医学系内分泌,糖尿病和代谢部主席B副主席B副主席;埃默里大学埃默里大学医学院内分泌学和脂质医学系医学系副教授;乔治亚州乔治亚州乔治亚州乔治亚州乔治亚州乔治亚州乔治亚州乔治亚州乔治亚州临床研究部主任,弗兰克·里德迪克糖尿病研究所,乔治亚州乔治亚州乔治亚州乔治亚州乔治亚州乔治亚州乔治亚州乔治亚州乔治亚州乔治亚州乔治亚州乔治亚州乔治亚州乔治亚州乔治亚州乔治亚州C主任部长部主任部长。 Umiami Health System Lennar Medical Center综合糖尿病中心主任;佛罗里达州迈阿密杰克逊纪念卫生系统糖尿病管理主任,佛罗里达州医学系华盛顿大学医学系,西雅图医学院,西雅图医学院,华盛顿G华盛顿G埃默里大学医学院,亚特兰大,乔治亚州亚特兰大医学院,内科学系乔治亚州内科学系副教授,柯克·科尔克·科尔克·科尔克·科尔科里安·科尔科里安·科尔科里安·科尔科里安·尼尔斯·弗拉斯·弗拉斯·弗拉斯·弗拉斯·弗拉斯科罗拉多大学Anschutz大学医学校园内分泌学,代谢和糖尿病系医学系,Aurora,Aurora,Colorado J内分泌学,糖尿病和新陈代谢,缅因州医疗中心,缅因州健康,Scarborough,Scarborough,缅因州K缅因州K,缅因州K,埃默里大学医学学院,埃默里大学医学院,埃默里大学医学院,埃默里大学医学院,内分泌学,Metarbolism of Metabolism of Metabolism;佐治亚州亚特兰大Grady卫生系统糖尿病和内分泌学主任,乔治亚州L内分泌学和代谢研究所,老年医学中心,克利夫兰诊所,俄亥俄州克利夫兰,
1 意大利罗马 Bambino Gesù 儿童医院肾脏病实验室,IRCCS;2 英国莱斯特大学心血管科学系;3 美国马萨诸塞州波士顿波士顿大学 Chobanian & Avedisian 医学院和波士顿医学中心医学系肾脏病科;4 法国南特大学中心医院肾脏病系;5 法国南特 INSERM UMR S1064;6 英国伦敦大学学院肾脏和膀胱健康中心;7 西班牙马德里康普顿斯大学免疫学、眼科学和 ORL 系;8 西班牙马德里十月十二日医院研究所 (imas12) 慢性病和移植领域;9 意大利比萨大学临床和实验医学系-风湿病科; 10 意大利拉尼卡 Mario Negri IRCCS 农业研究所 Aldo e Cele Daccò 罕见疾病临床研究中心;11 英国伦敦汉默史密斯校区帝国理工学院免疫学和炎症系炎症性疾病中心;12 美国宾夕法尼亚州费城宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院医学系肾脏病分部;13 美国科罗拉多州奥罗拉科罗拉多大学安舒茨医学院肾脏病和高血压分部;14 比利时布鲁塞尔 KDIGO;15 比利时布鲁塞尔鲁汶天主教大学圣吕克大学诊所;16 美国德克萨斯州休斯顿贝勒医学院医学系肾脏病科塞尔兹曼肾脏健康研究所; 17 美国爱荷华州爱荷华市爱荷华大学卡弗医学院分子耳鼻咽喉科和肾脏研究实验室;18 美国爱荷华州爱荷华市爱荷华大学卡弗医学院内科系、肾脏病分部;19 美国爱荷华州爱荷华市爱荷华大学卡弗医学院儿科系、肾脏病分部
1 tum医学院,慕尼黑技术大学,慕尼黑81675,德国慕尼黑2德国环境卫生中心,糖尿病研究所,Helmholtz Munich,慕尼黑80939,德国慕尼黑3号,慕尼黑3卫生信息学院,佛罗里达州南部佛罗里达大学,坦帕,佛罗里达州坦帕市,33612,美国4迪亚比特,33612 5儿科,临床医学研究部,医学研究中心,OULU,OULU,OULU和OULU University Hospital,90014 Oulu,芬兰Oulu 6 Barbara Davis糖尿病中心,Anschutz Medical Campus,Aurora,科罗拉多州Aurora,科罗拉多州,科罗拉多州80045,美国糖尿病和糖尿病学院,美国7号国立糖尿病学院。 of Pediatrics, Indiana University School of Medicine, Indianapolis, IN 46202, USA 9 Department of Clinical Sciences, Lund University/Clinical Research Centre, Skane University Hospital, 21428 Malmö, Sweden 10 Department of Pediatrics, University of Turku and Turku University Hospital, 20520 Turku, Finland 11 Institute of Biomedicine, Research Centre for Integrative Physiology and Pharmacology, and Centre for Population Health Research,图尔库大学,20520年芬兰图尔库,12个生物技术与基因组医学中心,佐治亚州医学院,奥古斯塔大学,奥古斯塔,奥古斯塔,佐治亚州奥古斯塔,乔治亚州30912,美国13德国糖尿病研究中心(DZD),85764,慕尼黑 - 尼古拉伯格,德国 - 德国14 forschergruppe i derschergruppe Is numrike nimun nimurik kinik kinik kinik kinik kinich kinik kinik kinichike, 81675德国慕尼黑15 Forschergruppe糖尿病E.V.在德国环境卫生研究中心的Helmholtz Munich,德国慕尼黑80939,16德国糖尿病学院,佛罗里达大学哥伦比大学医学院糖尿病学院,盖恩斯维尔大学,佛罗里达州盖恩斯维尔大学,美国佛罗里达州盖恩斯维尔大学,美国17号儿科内部学科儿科科学学院临床科学系马尔莫尔姆大学,伦德大学,伦敦,洛德大学。 20502马尔默,瑞典
Richard Freed 首席执行官 RheumaGen 采访人:Lynn Fosse,高级编辑 CEOCFO 杂志 CEOCFO:Freed 先生,根据您的网站,RheumaGen 正在彻底改变自身免疫领域,为什么会这样? Freed 先生:RheumaGen 正在通过开发一类新型疗法来治疗主要的自身免疫性疾病,从而彻底改变自身免疫领域。在我们独特的方法中,RheumaGen 专注于人类白细胞抗原 (HLA) – 或“免疫” – 基因,以实现一直被认为不可能实现的目标:控制人体免疫系统的触发。 CEOCFO:这与今天可能实现的有何不同? Freed 先生:首先,对于我们的先导疗法 RG0401,我们最初专注于治疗难治性或耐药性类风湿性关节炎 (RA) 患者。这些患者病情最严重,需求巨大,目前尚无治疗选择。其次,即使对于我们未来可能治疗的中度至重度患者,目前的治疗标准——无论是传统的 DMARD、生物制剂还是 JAK 抑制剂——都是在自身免疫炎症循环肆虐后 T 细胞激活后起作用,而在不断尝试对抗这些火焰的过程中,可以说,目前的药物也有显著的副作用,并且会全面抑制患者的免疫系统。我们的 HLA 基因编辑解决方案从源头上治愈了自身免疫性疾病,在本例中是类风湿性关节炎。CEOCFO:你们是如何做到这一点的?弗里德先生:嗯,这是经验和技术创新。首先,在经验和专业知识方面,我们的首席科学官 Brian M. Freed 博士和他在科罗拉多大学安舒茨医学院的团队拥有真正独特的专业组合:免疫学、组织相容性和再生医学。弗里德博士是一位免疫学教授,拥有数十年的经验,在该领域发表过许多出版物。他的大学实验室拥有 80 多名员工,年收入约 2000 万美元,负责对科罗拉多州和全国各地的数千例器官移植进行 HLA 分型并确保其组织相容性。他的实验室还拥有世界上最大的脐带血库之一,并在干细胞移植方面开展了大量医疗工作。其次,从技术上讲,这是一种自体造血干细胞 (HSC) 移植,我们使用 CRISPR/Cas9 编辑患者的 HLA 基因。换句话说,我们收集患者的血液干细胞;对患者的 HLA 基因进行一次精确编辑,以免被免疫系统检测为外来细胞;然后将编辑后的细胞注入患者体内。例如,在类风湿性关节炎中,当这些编辑过的细胞重新植入经过修改的 HLA 分子(现在与正常功能的分子相似)时,免疫系统不再呈现激活 T 细胞攻击人体自身蛋白质(如胶原蛋白)的自身抗原。 RheumaGen 的采访继续在第 3 页。
美国巴黎圣母院的计算机科学与工程系,美国46556,美国。电子邮件:tmilenko@nd.edu†联合第一位作者。 #共同秒作者:第2-7节的协调员,按字母顺序以姓氏为单位。 所有其他作者都以姓氏为单位顺序列出。电子邮件:tmilenko@nd.edu†联合第一位作者。#共同秒作者:第2-7节的协调员,按字母顺序以姓氏为单位。所有其他作者都以姓氏为单位顺序列出。
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