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casgevy™（exagamglogene autotemcel） - 新孤儿...
•CASGEVY还获得批准用于治疗12岁及以上患有镰状细胞疾病（SCD）的患者，患有经常性的血管结构危机。•Casgevy是第二种基于细胞的基因疗法，获得了TDT的批准。Bluebird Bio'sZynteglo®（Betibeglogene autotemcel）于2022年8月批准了成人和小儿TDT患者的治疗。•casgevy批准新指标是基于对TDT的成人和青少年患者进行的持续开放标签，单臂研究。合格的患者接受了动员和分离术以收集CD34+干细胞进行Casgevy生产，然后进行骨髓性调理和casgevy的输注。35例患者有足够的随访，以评估初级疗效终点并形成主要疗效集（PES）。The primary outcome was the proportion of patients achieving transfusion independence for 12 consecutive months (TI12), defined as maintaining weighted average Hb ≥ 9 g/dL without red blood cell (RBC) transfusions for at least 12 consecutive months any time within the first 24 months after Casgevy infusion, evaluated starting 60 days after the last RBC transfusion for post- transplant support or TDT disease management.
先天性diaphragmatic Hernia临床途径概要
•Ekta Patel，做|新生儿学|委员会主席•詹妮·戈德温（Jennie Godwin），做|新生儿学|委员会成员•MS医学博士John Daniel IV |新生儿ECMO主管Neonatogology |委员会成员•医学博士梅根·古比克克（Megan Gubichuk）|肺病学|委员会成员•FACS的医学博士Richard Hendrickson，医学博士|小儿手术|委员会成员•医学博士Elise Loughman |新生儿 - 仇恨研究员|委员会成员•RN，MSN，CCRN的Debra Newton |主任体外支持，ECMO计划，格言计划|委员会成员•NNP-BC APRN的Mary Hagerty |新生儿学|委员会成员•Christina Elliott，RN-NIC |核心指控护士 - 重症监护托儿所|委员会成员•露西·帕帕斯（Lucy Pappas），RD，CSPCC LD |临床营养专家IV，营养服务|委员会成员•艾米·施纳克（Amy Schnack），MS，MPH，RD，LD，IBCLC |临床营养专家II，营养服务|审阅者患者/家庭委员会成员•安德鲁·卡尔|委员会成员•Barb Carr |委员会成员EBP委员会成员•托德·格伦斯基（Todd Glenski），医学博士，MSHA，FASA |麻醉学，基于证据的实践•Kelli Ott，OTD，OTR/L |基于证据的实践临床途径开发资金
Zacks小型研究
Biolinerx是一家商业阶段的生物制药公司，具有开发产品组合前进Motixafortide，这是一种平台分子焦油动员（SCM）和治疗晚期胰腺癌的指示。候选人在美国被批准用于SCM，并正在接受研究用于基因治疗和胰腺癌的研究。合作伙伴Gloria Biosciences正在亚洲开发Motixafortide，并有望在SCM和长期研究的短期内进行桥接研究以进行其他适应症。在确认FDA批准的亚洲管辖区中，可以在2024年确认第一销售。ayr-中间在美国进行了商业化活动。motixafortide，一种CXCR4趋化因子拮抗剂，能够动员血拓性干细胞（HSC）成功地移植，在较少的吞吐剂中与原发治疗，G-CSF。许多符合移植资格的专家仅使用SOC G-CSF来实现收集目标，并且需要其他代理来促进成功。Motixafortide和G-CSF在仅使用G-CSF的一个单行性疗程后，仅在一次放松时，在88.3％的患者中共同收集有针对性的收集。FDA批准于2023年获得了批准，并在未来几年内有预计在海外进一步批准。在美国正在商业化。
纯合家族性遗传病治疗的进展...
纯合家族性高胆固醇血症 (HoFH) 是一种罕见的遗传性疾病，低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 极度升高，导致早在儿童时期就过早出现动脉粥样硬化性心血管疾病 (ASCVD)。HoFH 的治疗以积极充分降低 LDL-C 水平为中心，以减缓 ASCVD 的发展轨迹。从历史上看，降低 HoFH 中的 LDL-C 水平一直很困难，因为 LDL-C 水平显著升高（通常 ＞ 400 mg/dL）并且对他汀类药物等治疗方法的反应降低，而他汀类药物的作用机制需要功能性 LDL 受体。然而，在过去十年中，HoFH 的治疗前景迅速发展。虽然他汀类药物和依折麦布仍然是一线治疗，但患者通常需要联合多种疗法才能达到目标 LDL-C 水平。 PCSK9 抑制剂是近期新增的重要治疗选择，此外还有洛美他派、胆汁酸螯合剂以及可能的贝培酸。此外，ANGPTL3 已成为重要的治疗靶点，evinacumab 是市场上首个可用于治疗 HoFH 患者的 ANGPTL3 抑制剂。对于无法充分降低 LDL-C 的患者，可能需要进行脂蛋白分离术，其额外好处是降低脂蛋白 (a) 水平，而如果 HoFH 患者的脂蛋白 (a) 水平也升高，则会带来额外风险。最后，使用 CRISPR/Cas-9 的基因治疗和基因组编辑正在进入临床开发阶段，可能会极大地改变 HoFH 未来的治疗格局。
Breyanzi®（Lisocabtagene Maraleucel）
概述嵌合抗原受体T细胞疗法（CAR-T细胞疗法），一种免疫疗法，也可以称为收养T细胞疗法，试图对患者进行自身的免疫系统来识别和攻击癌细胞。本疗法的第一步是通过格言从患者那里清除T细胞，该过程可去除体内的血液并去除一种或多种血液成分（例如白细胞，血浆或血小板）。然后将剩余的血液返回到体内。随后将T细胞发送到药物制造设施或实验室，在那里它们进行了基因设计，以在其表面产生嵌合抗原受体（CAR）。这些汽车允许T细胞在靶向肿瘤细胞上识别抗原。在实验室中生长了基因修饰的T细胞，直到有足够的（数百万）冻结并返回患者的中心。在那里，他们注入了受体，期望汽车T细胞将识别并杀死具有靶向抗原表面的癌细胞。由于在输注后很长时间可能会保留CAR-T细胞在体内，因此治疗可能会带来长期缓解。CAR-T细胞疗法可用于治疗某些血液学恶性肿瘤，当时疾病复发或难治性地治疗标准线。食品药物管理局（FDA）批准的适应症：Breyanzi（Lisocabtagene Maraleucel）是CD19指导的基因自体T细胞免疫疗法，用于治疗：
DNA聚合酶θ
1儿科部，纽约纽约纪念斯隆·凯特林癌症中心； 2马萨诸塞州波士顿的达纳 - 法伯癌症研究所医学肿瘤学系； 3莎拉·坎农（Sarah Cannon）移植和蜂窝疗法计划，德克萨斯州奥斯汀市圣大卫奥斯汀医学中心； 4宾夕法尼亚州匹兹堡的匹兹堡医学中心癌症中心血液学和肿瘤科医学系； 5弗雷德·哈钦森癌症研究中心的血液学和肿瘤学系； 6个细胞免疫疗法计划马萨诸塞州马萨诸塞州波士顿综合医院； 7纽约州布法罗市医学，移植和蜂窝治疗计划Roswell Park综合癌症中心； 8宾夕法尼亚州费城宾夕法尼亚大学佩雷曼医学院的血液学/肿瘤学系和艾布拉姆森癌症中心； 9纽约血液中心临床表现和细胞治疗实验室，纽约，纽约； 10干细胞移植和细胞疗法，德克萨斯州安德森癌症中心，德克萨斯州休斯敦； 11俄亥俄州俄亥俄州俄亥俄州俄亥俄州健康的俄亥俄州健康和骨髓移植计划；俄亥俄州哥伦布； 12基金会获得细胞疗法的基金会，美国东北奥马哈； 13内布拉斯加州大学医学中心的病理学/微生物学； 14贝勒医学院，休斯顿卫理公会医院和德克萨斯州休斯顿休斯顿，德克萨斯州休斯顿
未成年人的献血同意
我正在自愿捐赠我的血液以供患者使用和其他目的。我已经阅读了所提供的献血者教育材料。我知道可能导致我的捐款会对我的血液的安全性或纯度产生不利影响，例如有传播艾滋病或肝炎病毒的风险，我同意不捐赠血液或血液产品。我已经知道并了解与献血相关的风险。如果我是通过自动收集（格言）捐赠血液的，则我已经阅读了置换式供体纸的信息（MC0897-04），并且我了解与长血相关的风险。我了解您将与我联系以获取未来的献血。我知道如果我不可用，将留给我说明的详细消息。如果这是不可接受的，我知道我会通知捐助者服务技术员。我的血液捐赠将针对各种传染性药物和其他疾病进行测试。任何传染病或其他疾病呈阳性的血液测试将不用于输血。我将收到任何对我的健康重要性或影响我捐献血液的资格的测试结果。要更好地解释和理解这些测试的结果，可能有必要与我联系以进行后续测试。所有献血者的个人和健康信息都受到保护。始终确保个人信息，测试结果或其他相关信息的严格机密性。我了解血液的使用方式将是输血医学的分裂可能认为是可取的。除非需要进行监管或认证依从性，否则蛋黄酱诊所献血者计划不会向第三方分发单独识别的捐助者信息。我了解，如果我测试阳性的输血传播疾病，例如艾滋病或肝炎，或者有另一种使我无法使用Mayo Clinic确定的捐赠，我将被置于献血者的永久延期清单上。此外，艾滋病，肝炎，梅毒和chagas病的阳性测试结果是法律要求向明尼苏达州卫生部报告的阳性测试结果，并可以放在我的梅奥诊所病历中。我的一部分血液可用于研究或教育。•研究可能包括对血液的测试，包括DNA测试或输血所需的零件的使用。•我将不会得到报销，也可能无法访问使用我的血液的任何研究结果。•研究结果，年龄，种族（捐助者共享的种族）和/或性别可能会以编码方式与研究赞助商共享，但并未揭示我的身份。一旦共享了编码的样本，就不可能撤回研究参与，因为可能无法检索样品。我所提供的病史是真实而准确的。我已经阅读了上述信息或已阅读给我。我有机会提出问题，以及我所问的任何问题都得到了满意。i特区通过授予输血医学梅奥诊所分部的许可，从我这里收集血液。
Casgevy
背景 Casgevy (exagamglogene autotemcel) 是一种细胞基因疗法，由自体 CD34 + 造血干细胞 (HSC) 组成，通过 CRISPR/Cas9 技术在 BCL11A 基因的红细胞特异性增强子区域进行编辑，以降低红细胞系细胞中的 BCL11A 表达，从而增加胎儿血红蛋白 (HbF) 蛋白质的产生。Casgevy 由患者自身的 HSC 制备而成，这些 HSC 是通过血液分离程序获得的。自体细胞富含 CD34 + 细胞，然后通过电穿孔引入 CRISPR/Cas9 核糖核蛋白 (RNP) 复合物进行体外基因组编辑。RNP 复合物中包含的向导 RNA 使 CRISPR/Cas9 能够在 BCL11A 基因的红细胞特异性增强子区域的关键转录因子结合位点 (GATA1) 处精确地断裂 DNA 双链。编辑的结果是，GATA1 结合被破坏，BCL11A 表达降低。这种减少反过来导致伽马珠蛋白表达增加和下游胎儿血红蛋白形成 (1)。Casgevy 输注后，编辑后的 CD34 + 细胞植入骨髓并分化为 BCL11A 表达降低的红细胞谱系细胞。BCL11A 表达降低导致红细胞中 γ 珠蛋白表达和 HbF 蛋白产生增加。在患有严重镰状细胞病的患者中，HbF 表达可降低细胞内血红蛋白 S (HbS) 浓度，防止红细胞镰状化并解决疾病的根本原因，从而消除血管闭塞性危象 (VOC)。在患有输血依赖性 β-地中海贫血的患者中，γ-珠蛋白的产生可改善 α-珠蛋白与非 α-珠蛋白的不平衡，从而减少无效红细胞生成和溶血并增加总血红蛋白
生物信息学科学家主管，干细胞移植和细胞治疗质量
作业代码：532003 FLSA状态：豁免MGT。批准：A。Neitzel日期：2024年5月：ACQ-骨髓人力资源批准：M。Grayson日期：2024年5月工作摘要干细胞移植和细胞移植和细胞治疗（SCTCT）质量的主管负责开发，维护和临床，集合和实验室质量疗程的临床，较细胞的持续活动（UW Transct thrant Cell）（UW UW STEMCT）（UW UW STEMCT）（S）。这包括质量，细胞疗法和数据注册表团队的直接招聘，支持，监督，领导和战略方向。质量主管确保遵守SCTCT计划质量系统的各个方面。这包括与用于护理标准和临床研究目的管理的认证标准和监管产品有关的要求，政策，程序和实践。主管监督成人和儿科的质量管理：临床计划，骨髓收集收集设施，刻度集合设施和蜂窝疗法实验室（CTL）。这是通过审核，评估和报告过程和结果指标，质量改进活动以及包括CAPA（纠正措施和预防措施）和根本原因分析在内的调查来完成的。SCTCT质量的主管可确保CTL释放的所有产品符合蜂窝疗法（事实）标准的认证基础和适用的FDA法规，包括良好的组织实践（GTP）和良好的制造实践（GMP）。此外，主管确保报告临床数据符合国际血液和骨髓移植研究中心。
Breyanzi®
嵌合抗原受体T细胞疗法（CAR-T细胞疗法）是一种免疫疗法，也可以称为收养T细胞疗法，试图对患者进行自身识别和攻击癌细胞的免疫系统进行编程。本疗法的第一步是通过格言从患者那里清除T细胞，该过程可去除体内的血液并去除一种或多种血液成分（例如白细胞，血浆或血小板）。然后将剩余的血液返回到体内。随后将T细胞发送到药物制造设施或实验室，在那里它们进行了基因设计，以在其表面产生嵌合抗原受体（CAR）。这些汽车允许T细胞在靶向肿瘤细胞上识别抗原。在实验室中生长了基因修饰的T细胞，直到有足够的（数百万）冻结并返回患者的中心。在那里，他们注入了受体，期望汽车T细胞将识别并杀死具有靶向抗原表面的癌细胞。由于进输注后很长时间后可能会保留手推车细胞，因此治疗可能会带来长期缓解。CART细胞疗法可用于治疗某些血液学恶性肿瘤，当时该疾病复发或难治性地治疗标准线。食品和药物管理（FDA）批准的适应症：Breyanzi（Lisocabtagene Maraleucel）是CD19指导的基因自体T细胞免疫疗法，用于治疗：•大型B细胞淋巴瘤（LBCL）的成年患者（包括差异大的B细胞）（包括Diffuse diffuse diffuse diffuse diffuse diffiped dlbbl）（包括DLB）（包括DLB）（包括DLB）（包括DLB）（包括DLB）。淋巴瘤），高级B细胞淋巴瘤，原发性纵隔大B细胞淋巴瘤和卵泡淋巴瘤，患有：