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CMS OPPS CY2025最终规则摘要
细胞疗法CMS最终确定了其继续使用血液特异性费用比（CCR）方法的提议，该方法自2005年以来一直存在，以通过AMBURATONE SARVINATIO SAVIENTATION（APC）建立单独的血液和血液成分支付率。CCR方法利用最近可用的医院费用报告中的实际或模拟CCR将血液和血液产品的医院费用转换为费用。此外，CMS将采用特定血液的CCR方法来计算分配给综合卧床支付分类的索赔中包含的血液和血液成分的成本（C-APC）。根据C-APC策略，CMS包付款是对主要服务的组成部分，辅助，支持，依赖或辅助的项目和服务的付款，包括诊断程序和治疗方法，有助于提供主要程序。如果通过C-APC分配的服务索赔，就不会单独支付血液和血液成分的付款。For the Healthcare Common Procedure Coding System (HCPCS) code P9027 (red blood cells, leukocytes reduced, oxygen/carbon dioxide reduced, each unit), CMS has proposed an interim payment rate of $493.01, based on a crosswalk to HCPCS code P9035 (platelets, pheresis, leukocytes reduced, each unit).此代码解决了使用两个阶段过程在存储过程中维持低氧环境的产品。此临时费率开放供公众评论，并在2025年1月1日之前发表评论。在CY 2025中，CMS最终确定了CY 2023索赔数据和成本报告的使用，以建立OPP中的项目和服务的付款率，包括血液产品，输血服务，格言，干细胞程序，干细胞程序和输血实验室服务。
proprotein转化酶枯草蛋白/ ... div>的现实世界功效
背景：一小部分家族性高胆固醇血症（FH）患者可以充分控制这种情况，尽管实现了低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平的推荐靶标仍然是一个挑战。普罗蛋白转化酶枯草蛋白/Kexin 9型抑制剂（PCSK9I）是新的且有效的脂质药物。但是，关于其在FH患者中使用的现实数据的文献稀缺。材料/方法：我们检查了基线的LDL-C水平的降低，在我们区域脂质诊所的杂合家族性高胆固醇血症患者的杂合家族性高胆固醇血症患者开始后，我们研究了LDL-C水平的降低。这项研究是从2018年3月到2019年9月进行的，这是PCSK9I报销后立即进行的，法国可用。PCSK9I被添加到患者最大耐受脂质降低方案的顶部。结果：该研究患有123例杂合FH患者。患者的平均年龄为59±11岁。所有参与者的平均基线LDL-C为277±78 mg/dl。在PCSK9I单一疗法组（n = 83）中为283±81 mg/dl，PCSK9I PLUS EZETIMIBE组（n = 12）和264±78 mg/dl在PCSK9I和PCSK9I PLUS PLUS PLUS PLUS statin和Ezetimibe组中为264±78 mg/dl。基线在LDL-C水平上观察到的平均降低为136±70 mg/dl（n = 123），125±60 mg/dl（n = 83），103±77 mg/dl（n = 12）和175±70 mg/dl（n = 28）。结论：在现实世界中PCSK9I启动后，在杂合FH种群中观察到了基线LDL-C的总体降低49.1％。用PCSK9I ezetimibe Plus汀类药物治疗的组显示其LDL-C水平的降低，其响应率更高，从而实现了基线的LDL-C降低50％。
Abecma®（idecabtagene速度）
嵌合抗原受体T细胞疗法（CAR-T细胞疗法）是一种免疫疗法，也可以称为收养T细胞疗法，试图对患者进行自身识别和攻击癌细胞的免疫系统进行编程。本疗法的第一步是通过格言从患者那里清除T细胞，该过程可去除体内的血液并去除一种或多种血液成分（例如白细胞，血浆或血小板）。然后将剩余的血液返回到体内。随后将T细胞发送到药物制造设施或实验室，在那里它们进行了基因设计，以在其表面产生嵌合抗原受体（CAR）。这些汽车允许T细胞在靶向肿瘤细胞上识别抗原。在实验室中生长了基因修饰的T细胞，直到有足够的（数百万）冻结并返回患者的中心。在那里，他们注入了受体，期望汽车T细胞将识别并杀死具有靶向抗原表面的癌细胞。由于进输注后很长时间后可能会保留手推车细胞，因此治疗可能会带来长期缓解。CART细胞疗法可用于治疗某些血液学恶性肿瘤，当时该疾病复发或难治性地治疗标准线。REMS计划：ABECMA仅通过风险评估和缓解策略（REMS）的限制计划才能获得，称为Abecma REMS。ABECMA仅在一个名为Abecma rems的限制计划下可用，因为CRS和神经系统毒性的严重风险。食品药物管理局（FDA）批准的指示：•ABECMA（IDECABTAGENE速度）用于治疗两种或多个先前治疗后的复发或难治性多发性骨髓瘤的成年患者，包括免疫调节剂，一种蛋白酶体抑制剂，一种蛋白酶体抑制剂，抗CD38 Monoclonal抗体。a rems是一项药物安全计划，可管理与药物相关的已知或潜在风险，美国（美国）食品和药物管理局（FDA）要求确保药物的益处大于其风险。
Abecma®（idecabtagene速度）
嵌合抗原受体T细胞疗法（CAR-T细胞疗法）是一种免疫疗法，也可以称为收养T细胞疗法，试图对患者进行自身识别和攻击癌细胞的免疫系统进行编程。本疗法的第一步是通过格言从患者那里清除T细胞，该过程可去除体内的血液并去除一种或多种血液成分（例如白细胞，血浆或血小板）。然后将剩余的血液返回到体内。随后将T细胞发送到药物制造设施或实验室，在那里它们进行了基因设计，以在其表面产生嵌合抗原受体（CAR）。这些CAR-TS是允许T细胞识别靶向肿瘤细胞上的抗原的方法。在实验室中生长了基因修饰的T细胞，直到有足够的（数百万）冻结并返回患者的中心。在那里，他们注入了受体，期望汽车T细胞将识别并杀死具有靶向抗原表面的癌细胞。由于在输注后很长时间可能会保留CAR-T细胞在体内，因此治疗可能会带来长期缓解。CAR-T细胞疗法可用于治疗某些血液学恶性肿瘤，当时疾病复发或难治性地治疗标准线。rems计划：ABECMA仅通过风险评估和缓解策略（REMS）的限制计划可用，称为Abecma REMS计划。食品药物管理局（FDA）批准的指示：•ABECMA（IDECABTAGENE速度）用于治疗两种或多个先前治疗后的复发或难治性多发性骨髓瘤的成年患者，包括免疫调节剂，一种蛋白酶体抑制剂，一种蛋白酶体抑制剂，抗CD38 Monoclonal抗体。a rems是一项药物安全计划，可管理与药物相关的已知或潜在风险，美国（美国）食品和药物管理局（FDA）要求确保药物的益处大于其风险。ABECMA仅在ABECMA REMS计划下可用，因为细胞因子释放综合征（CRS）和神经毒性的严重风险。
改善了镰状细胞病基因疗法的机会
了解基因疗法：治疗中心的格言（收集干细胞）：Maya在严重的疼痛发作并与她的对话后返回治疗中心3-9天，以便他们可以收获她的干细胞。血液学家，玛雅人参加了有关Gene Maya妈妈与她的妈妈一起的信息，妈妈还在当地社区组织接受医疗补助运输疗法以了解更多信息。社区组织的协助和住房援助。Maya获得咨询，并继续与她的同伴支持小组一起，以帮助解决血液学家的谈话：在整个治疗过程中她的焦虑。当妈妈和玛雅在一起时，玛雅人被告知她可能是基因治疗的候选人。社区组织为玛雅人的儿子提供育儿。为了进一步评估，血液学家将玛雅人引用到处于不同状态的最接近的治疗中心。接收生育保存服务：Maya在修改干细胞时返回家园，需要几个月。她在治疗中心获得生育全面评估：保存服务，以便她可以选择通过医疗补助，玛雅人分配了一个病例经理，后者在她从基因治疗中康复后。它包括收获，冻结，有助于她的时间安排约会。全面和存储的生殖材料。玛雅告诉她的护理团队，她可能想拥有更多•评估包括：•治疗中心的物理需求基因治疗输液和恢复：••行为健康需求干细胞准备就绪时，玛雅和她的妈妈回到治疗中心•在最长的治疗期（35-45天），社会支持需求（例如运输和旅行费用）。Maya：•她与SCD移植专家和其他临床医生会面的化学疗法，•基因治疗输注，包括行为卫生专业人员，并了解更多有关SCD的咨询基因治疗，包括对她未来的育儿和同伴支持的潜在影响。
COVID-19 MRNA疫苗（5年及以上）患者组方向
必须就您的提案提供此表格的完整副本。决策者在对您的建议做出决定时必须考虑本评估的结果。1。在镰状细胞疾病（SCD）的患者中使用plerixa该提案中的一些句子镰状细胞病（SCD）的简要摘要是一种遗传性疾病，在英格兰影响了约12,000-15,000人（尼斯，2021年）。SCD通常会导致终身性贫血，这是由于血液解释增加和缺乏足够的红细胞在整个体内携带氧气。镰状细胞形的红细胞在整个身体中不容易流动，这可能会引起阻塞（血管cl缩）。血管包胶发作被称为血管熟悉的危机。SCD的慢性并发症包括预期寿命降低，严重的慢性健康问题以及生活质量的降低。镰状细胞危机可能非常痛苦，通常需要紧急入院氧气治疗和控制疼痛。SCD患者通常需要定期输血。用羟基甲酰胺的医疗管理可用于改善贫血并减少血管结合危机。exagamglogene自动赛是一种细胞疗法，仅作为血干细胞移植给个体。患有SCD的患者exagamglogene自动赛治疗的目的是减轻或改善其症状。患者可以接受一项手术以收集血干细胞（内部）。plerixafor可用于动员SCD患者的干细胞，这些患者适合接受exagamglogene自动赛接受治疗。plerixafor是通过皮肤下的注射（皮下注射）给出的，并通过动员患者的血液干细胞从骨髓进入血液的作用。然后可以用exagamglogene自动曲面处理患者的干细胞。NHS英格兰调试声明的目的是允许使用NICE GID-TA11249的SCD患者使用符合Exagamglogene Autotemcel治疗的SCD患者的Plerixafor。SCD的性质意味着当前有能力从这种治疗中受益的患者可能已经知道专业服务。3。对受保护特征群体提案的主要潜在积极或不利影响
胎盘纳米粒子介导的IGF1基因治疗纠正豚鼠模型中的胎儿生长限制
•MA，XDEM和YJ开发了概念并设计了实验。•MA，NP，MD，DH，NF和JP进行了实验。•GN准备了最终手稿。摘要：CAR T细胞产生的传统方法涉及长时间的离体培养时间，这可能导致关键的幼稚T细胞亚群减少。此外，传统的汽车T细胞疗法制造过程可以延长患者的时间并有助于疾病的进展。在这项研究中，我们描述了一种创新和自动化的24小时汽车T制造工艺，该工艺产生了更高比例的幼稚/干细胞，例如T细胞增加了细胞毒性活性和细胞因子释放。数据支持在诊所中实施这种简化的制造过程的可行性。这种方法还具有增强汽车治疗功效并提高患者获得治疗的潜力。关键字：汽车T细胞，CAR T细胞制造，CAR T细胞工作流程，自动化简介：嵌合抗原受体工程T细胞（CAR T）代表了癌症治疗领域的显着突破。1,2,3虽然这是治疗这些原本致命癌症的主要进步，但大约30-40％的B细胞恶性肿瘤患者在使用CAR T细胞治疗后长期缓解了长期缓解，突显了需要开发更有效的治疗方法。4,5,6此外，最近的研究报告说，参加CD19靶向的CAR T细胞疗法的B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）患者由于在（内部疾病和CAR T Infusifus Orfusion或制造失败之间的疾病进展）而无法接受这些治疗。7,8,9制造CAR T细胞的传统方法涉及长期的离体培养时间，跨越7至14天，这可能导致重要的T细胞子集的减少，例如幼稚和T记忆干细胞。传统处理CAR T细胞的最终产物通常具有高度分化的T细胞的富集群体。研究表明，可以自我更新和重构不同的T细胞子集的T记忆干细胞（TSCM）对于长期抗肿瘤功效至关重要。5、6、7、8、10、11此外，一些最近的临床前研究表明，当没有事先的离体激活和扩张，或者是从Naive/TSCM前体细胞池中选择的情况下，CAR T细胞针对白血病的有效性增强。很重要的是，经历阳性临床结果的慢性淋巴细胞性白血病（CLL）患者在其白细胞术材料中表现出较高的天真和TSCM细胞。12,13,14,15
神经病学 - 基因疗法 - Lenmeldy
o Verview Lenmeldy是一种自体造血干细胞（HSC）基于基因治疗，用于治疗症状前婴儿晚期（PSLI），症状前早期青少年（PSEJ）或早期症状早期（PSEJ）或早期幼年（ESEJ）早期（ESEJ）过通（ESEJ）过通（Esej）过通（ESEJ）过通（ESEJ）过通（ESEJ），儿童（Mldomation Childron in Childron）（Mldstrantic tryprophy）（Mldstrymlatimation）（Mld）。1 lenmeldy作为一次性（每生）单剂量通过静脉输注给出。1最低建议的lenmeldy剂量基于MLD疾病亚型，为4.2 x 10 6分化34+（CD34+）细胞/kg，9 x 10 6 cd34+细胞/kg和6.6 x 10 6 x 10 6 CD34+细胞/kg患者的PSLI，PSEJ，PSEJ，PSEJ和ESEJ MLD相应地相应地相应；所有疾病亚型的最大建议剂量为30 x 10 6 CD34+细胞/kg。整个治疗过程涉及多个步骤。lenmeldy是根据儿童自己的HSC制备的，这些HSC是通过动员和放置程序收集的。此过程需要一天或多天才能收集足够数量的干细胞来制造Lenmeldy。收集的干细胞被发送到制造部位，用于制造Lenmeldy；这需要5到6周。在收到Lenmeldy之前，在合格的治疗中心进行了几天的化学疗法（与Busulfan），以准备骨髓以接受新细胞。完成骨髓性调节后，在输注Lenmeldy之前必须至少进行24小时的冲洗。在输注Lenmeldy后，该儿童在合格的治疗中心保持了4至12周的时间来监测恢复。用编码人类芳基硫酸酶A（ARSA）基因的慢病毒载体转导基因疗法。代理将ARSA基因的功能副本添加到孩子自己的HSC中。在患有PSLI，PSEJ和ESEJ MLD的儿童中已经建立了Lenmeldy的安全性和有效性。1涉及Lenmeldy治疗的20名PSLI儿童，7个患有PSEJ的儿童和10名ESEJ MLD儿童的临床试验；儿童的年龄在8个月和19个月之间（中位数12个月），11个月至5.56岁（中位年龄为2.57岁）和2.54岁至11.64岁（中位年龄为5.84岁）。尚未在患有该疾病晚期的儿童中确定Lenmeldy的安全性和功效。疾病概述MLD是由于ARSA基因突变引起的罕见的，遗传性的，常染色体隐性的，神经退行性的溶酶体储存疾病。2-4 MLD估计会影响美国每40,000个人中的一个。 MLD患者的ARSA活性降低（通常2-4 MLD估计会影响美国每40,000个人中的一个。MLD患者的ARSA活性降低（通常
患者血液管理：优化输血效益并识别何时输血有益
输注血浆可以纠正严重的凝血病，并将出血风险降至最低。在极端情况下，输血的好处是显而易见的，相比之下，任何风险都微不足道，任何并发症都可以作为患者治疗过程的一部分进行管理。然而，大多数情况下不会进行输血。实验室测试值，无论是血红蛋白浓度、血小板计数还是凝血酶原时间/国际标准化比率 (INR)，通常是预防性输血的理由。开具处方的医生经常会说“我不想让我的病人心肌梗塞”或“我不想让我的病人在手术过程中流血”。这些目标当然值得称赞，因为心肌坏死的损害或出血的并发症可能是严重的和/或不可逆的。在任何治疗方案中，特别是在考虑预防性干预时，必须权衡治疗的潜在益处与治疗旨在避免的发病概率以及治疗本身产生不良影响的概率。在输血的情况下，潜在的并发症通常以输血反应的形式考虑。其中最常见的——发热和荨麻疹反应——被一些临床医生认为是微不足道且易于处理的，而最可怕的——输血传播感染 (TTI)——如今被认为极为罕见，超出了大多数医生的经验范围。因此，可以几乎不考虑风险地输血。但是，虽然今天的输血肯定比医学史上的任何时候都安全，但这些公认的风险具有有限的、非零的概率，其后果可能是灾难性的。例如，输血相关循环超负荷 (TACO) 和输血相关急性肺损伤 (TRALI) 仍然是美国食品药品监督管理局 (FDA) 报告的输血相关死亡的两个最常见原因。1 过去 15 年，人们对输血的担忧发生了有趣的变化。随着人类免疫缺陷病毒 (HIV)、丙型肝炎病毒 (HCV) 和乙型肝炎病毒 (HBV) 等最显著病原体的传播风险大幅降低，人们的担忧已转向其他风险，包括 TRALI 和血小板的细菌污染。在美国，大多数血液供应商现在提供男性、从未怀孕的女性或已证实缺乏 HLA 抗体的女性的血浆和单采血小板，以减轻 TRALI 的风险。这一策略已将 TRALI 的发病率降低到 1：10,000 输血单位。2 红细胞现在是与 TRALI 相关的最常见产品。随着 TRALI 发病率的下降，目前输血相关死亡的最常见原因是 TACO。血小板和血浆成分与 TACO 发生率约 1% 有关，红细胞与 TACO 发生率约 2.7%。2 TACO 最常发生在年龄极端的患者和患有充血性心力衰竭的患者中。
Tecartus®（brexucabtagene autoleucel）
嵌合抗原受体 T 细胞疗法 (CAR-T 细胞疗法) 是一种免疫疗法，也可称为过继性 T 细胞疗法，它试图对患者自身的免疫系统进行编程，使其识别和攻击癌细胞。这种疗法的第一步是通过血液分离术从患者体内取出 T 细胞，该过程会从体内取出血液并去除一种或多种血液成分（例如白细胞、血浆或血小板）。然后将剩余的血液返回体内。然后将 T 细胞送往药物制造厂或实验室，在那里对它们进行基因改造，使其表面产生嵌合抗原受体 (CAR)。这些 CAR 使 T 细胞能够识别目标肿瘤细胞上的抗原。经过基因改造的 T 细胞在实验室中生长，直到数量足够（数百万）以冷冻并返回治疗患者的中心。在那里，它们被注入接受者的体内，期望 CAR T 细胞能够识别并杀死表面具有目标抗原的癌细胞。由于 CART 细胞在输注后可能在体内停留很长时间，因此这种治疗有可能带来长期缓解。当疾病复发或对标准治疗有抵抗力时，CART 细胞疗法可用于治疗某些血液系统恶性肿瘤。美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准的适应症：TECARTUS (brexucabtagene autoleucel) 是一种 CD19 导向的转基因自体 T 细胞免疫疗法，适用于治疗：• 患有复发或难治性套细胞淋巴瘤 (MCL) 的成年患者。根据总体反应率和反应持久性，该适应症在加速审批下获得批准。该适应症的继续批准可能取决于确认性试验中临床益处的验证和描述• 复发或难治性 B 细胞前体急性淋巴细胞白血病 (ALL) 的成年患者 REMS 计划：FDA 已确定需要进行风险评估和缓解策略 (REMS) 以确保 TECARTUS 的益处大于细胞因子释放综合征和神经毒性的风险。TECARTUS 仅通过 YESCARTA 和 TECARTUS REMS 计划提供。所有医院及其相关诊所必须经过认证并加入 Tecartus REMS 计划才能分发 Tecartus。参与开具、分发或管理 Tecartus 的相关工作人员都接受过 Tecartus REMS 要求的培训，并且必须成功完成知识评估并将其提交给 REMS 计划以获得认证。如需了解更多信息，请致电 Tecartus REMS 中心 1-844-454-KITE (5483) 或在线访问 https://www.yescartatecartusrems.com/。康涅狄格州 Care Partners 使用联邦医疗保险和医疗补助服务中心 (CMS) 和 MassHealth 的指导来确定其联邦医疗保险优势计划成员的保险范围。CMS 全国覆盖范围决定 (NCD)、地方覆盖范围决定 (LCD)、地方覆盖范围条款 (LCA) 以及 Medicare 手册中包含的文件是确定覆盖范围的基础（如果可用）。对于康涅狄格州护理合作伙伴会员，将使用以下标准：