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Ascidian Therapeutics 加强领导团队
Ascidian Therapeutics 总裁兼首席执行官 Michael Ehlers 医学博士、哲学博士表示：“Bob 在指导 Ascidian 从实验室到临床的科学研究方面发挥了重要作用。他的贡献对于推动我们的 RNA 外显子编辑技术的发展至关重要。”“我们迄今取得的里程碑证明了 Bob 的专业知识、热情以及对科学的坚定承诺。我很高兴看到他以首席战略官的身份承担更多领导责任。”Ehlers 博士继续说道：“我很高兴欢迎 Melissa、John 和 Eva 加入 Ascidian。随着我们推进临床阶段先导计划和更广泛的产品线，Melissa 对遗传医学监管策略的深刻理解和 John 在基因治疗开发方面的丰富技术专长将对于最大限度地发挥我们的 RNA 外显子编辑平台的独特优势非常有价值。在创纪录的时间内实现关键里程碑的同时，我们仍致力于吸引最优秀的人才，并培养我们独特的有趣且充满活力的文化。 Eva 在建立和培养高绩效团队方面的经验和良好记录将成为 Ascidian 的宝贵财富。我很高兴继续建设 Ascidian 的顶级领导团队。”关于 Robert Bell 博士 Bell 博士于 2021 年 4 月加入 Ascidian 担任副总裁兼研究主管。他领导发现、临床前和临床阶段项目的研究。他的努力帮助 Ascidian 的领先项目从实验室走向临床，比任何以前的基因编辑平台（包括有史以来第一个 RNA 外显子编辑 IND）都更快、资本效率更高。加入 Ascidian 之前，Bell 博士在辉瑞公司工作了八年，最近担任辉瑞罕见病研究部门基因治疗副研究员。在他的整个职业生涯中，Bell 博士一直致力于将 Ascidian 的领先项目从实验室带到临床。
Fierce Biotech 将 Ascidian Therapeutics 评为“Fierce 15”...
Fierce Life Sciences and Healthcare 主编 Ayla Ellison 表示：“过去 22 年来，我们评估了数百家公司，以将其纳入‘Fierce 15’特别报告。我们的选择过程考虑了各种因素，包括技术稳健性、战略合作伙伴关系、风险投资支持和市场定位。这份报告强调了激烈竞争中的创新和创造力。”关于 Fierce Biotech Fierce Biotech 是生物技术行业的每日监测者，提供与临床试验、药物发现、FDA 批准、FDA 监管、专利新闻、制药新闻、生物技术公司新闻等相关的最新新闻、文章和资源。超过 300,000 名顶尖生物技术专业人士依靠 Fierce Biotech 获取当天头条新闻的内部简报。关于 Ascidian Therapeutics ATP 公司 Ascidian Therapeutics 正在通过重写 RNA 重新定义疾病治疗。通过在 RNA 水平上编辑外显子，Ascidian 疗法能够对基因进行精确的转录后编辑，从而在正确的时间、正确的细胞中产生正确水平的全长功能性蛋白质。凭借在视网膜、神经系统、神经肌肉和基因定义疾病方面的发现、临床前和临床项目，Ascidian 的方法有可能用一剂 RNA 外显子编辑器治疗患者，为寻求突破的患者及其家属开辟新的治疗可能性。
Ascidian Therapeutics 入选 2024 年“Endpoint 11”名单...
波士顿，2024 年 9 月 27 日——Ascidian Therapeutics 是一家通过重写 RNA 治疗人类疾病的生物技术公司，今天宣布它被评为 2024 年 Endpoints 11 家最有前途的生物技术公司之一。该奖项由 Endpoints News 编辑团队每年颁发给他们认为“最优秀、最聪明”的私营生物技术公司，评选依据包括出色的管理、创新的科学、雄心勃勃的药物开发计划以及大量的资源和支持。Ascidian Therapeutics 总裁兼首席执行官、Apple Tree Partners (ATP) 普通合伙人兼首席科学官 Michael Ehlers 医学博士、哲学博士表示：“我们很高兴被评为 Endpoints 11 公司之一。”“这一认可反映了 RNA 外显子编辑疗法的变革潜力，以及我们作为第一个全球监管机构在创纪录的时间内率先通过 FDA IND 流程推进 RNA 编辑疗法的成就。我为 Ascidian 的科学和进步感到无比自豪，这要归功于一支优秀的团队。这只是一个开始。感谢 Endpoints News 授予我这一荣誉，并祝贺今年的所有获奖者。”
罗氏将 Ascidian 的 RNA 写入技术纳入其神经学领域
罗氏将与 Ascidian Therapeutics 合作，发现和开发针对神经系统疾病的新型 RNA 外显子编辑疗法，该交易价值可能高达 18 亿美元。这家总部位于马萨诸塞州波士顿的生物技术公司正在开创一种旨在重写外显子的新方法，外显子是 RNA 的编码部分，它们被拼接在一起作为信使 RNA，然后翻译成蛋白质。外显子的突变会导致 Ascidian 想要针对的功能失调的致病蛋白质。Ascidian 相信其平台可以为现有基因治疗和基因编辑技术无法解决的疾病创造疗法。许多基因的大小大且突变变异性高，使它们超出了现有基因编辑和碱基编辑方法的范围。其重点是设计和开发可以重写数千个 RNA 外显子的 RNA 外显子编辑疗法。该技术可以使其能够针对大基因和突变变异性高的基因，同时保持天然基因表达模式和水平。该公司表示，其目标是提供持久的一次性基因治疗，同时“大幅降低”与 DNA 编辑和操作相关的风险。外显子编辑分子足够小，可以装入 AAV 或其他病毒或非病毒载体，包括脂质纳米颗粒，并且这种疗法应该在“正确的时间、正确的细胞中”产生全长、功能性的蛋白质。
海鞘胚胎体内转录试验的批量 DNA 电穿孔
请引用本文：Darras, S . (2021)。海鞘胚胎体内转录试验的批量 DNA 电穿孔。Bio-protocol 11(18): e4160。DOI：10.21769/BioProtoc.4160。
一种简单的方法，可以在原位杂交后识别神经板阶段的海囊脑谱系细胞
克莱尔·哈德森（Clare Hudson）。一种简单的方法，可以在原位杂交后在神经板阶段识别海腹脑谱系细胞。Simon G. Sprecher。大脑发育。方法和协议，施普林格，第325-345页，2020年，《分子生物学中的方法》，978-1-4939-9731-2。10.1007/978-1-4939-9732-9_18。hal-02322828
Ascidian-Roche-Partnership-Press-Release_06.18.24.pdf
# # # 关于 Ascidian Therapeutics Ascidian Therapeutics 是一家 ATP 公司，正在通过重写 RNA 重新定义疾病治疗。通过在 RNA 水平上编辑外显子，Ascidian 疗法能够对基因进行精确的转录后编辑，从而在正确的时间在正确的细胞中以正确的水平产生全长的功能性蛋白质。凭借在视网膜、神经系统、神经肌肉和基因定义疾病方面的发现、临床前和临床项目，Ascidian 的方法有可能用一剂 RNA 外显子编辑器治疗患者，为寻求突破的患者及其家属开辟新的治疗可能性。今年早些时候，Ascidian 宣布美国 FDA 批准了首个 RNA 外显子编辑候选药物 ACDN-01 的 IND，该药物针对 Stargardt 病和其他 ABCA4 视网膜病变。Ascidian 目前正在执行 1/2 期 STELLAR 临床试验，以评估 ACDN-01 的安全性和有效性。欲了解更多信息，请访问 www.ascidian.com 。公司和媒体联系人：Daniel Rosan，首席财务和业务官 outreach@ascidian-tx.com Heather Shea +1 617-286-2013 heather.shea@catalyticagency.com
ACDN-01是第一个进入临床开发的RNA外显子编辑器，也是唯一的
波士顿，2024年1月29日 - 一家渴望通过重写RNA治疗人类疾病的生物技术公司Ascidian Therapeutics今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已清除了其研究性新药（IND）的应用，并批准了ACDN-01的快速轨道名称。ACDN-01是有史以来的第一个临床RNA外显子编辑器，也是针对Stargardt疾病遗传原因的唯一临床阶段治疗。Ascidian预计将在2024年上半年开始参加ACDN-01的1/2期ACDN-01恒星研究。“ FDA为ACDN-01开放的IND - 第一个清除ACDN-01进行临床开发的监管机构，代表了Ascidian的重要里程碑和更广泛的RNA编辑领域。”海外治疗学总裁兼临时首席执行官。“我们之所以选择首先去FDA，是因为我们对数据的严谨性有信念，并且通过编辑RNA而不是DNA，Aspidian方法带来了独特的优势，具有改变Stargardt病人的生活，并且更广泛地改变了遗传医学的范围。”
海鞘基因组草图：脊索动物和脊椎动物起源的见解
第一批脊索动物出现在化石记录中，是在寒武纪生命大爆发时，大约 5.5 亿年前。现代海鞘蝌蚪与这些祖先脊索动物的体型相当接近。为了阐明脊索动物和脊椎动物的起源，我们生成了研究最多的海鞘 Ciona intestinalis 基因组蛋白质编码部分的草图。Ciona 基因组含有约 16,000 个蛋白质编码基因，与其他无脊椎动物的数量相似，但只有脊椎动物的一半。脊椎动物基因家族在 Ciona 中通常以简化形式出现，这表明海鞘含有参与细胞信号传导和发育的基本祖先基因。海鞘基因组还获得了许多谱系特异性创新，包括一组与细菌和真菌中的基因有关的参与纤维素代谢的基因。
ixoberogene soroparvovec（IXO-VEC）IVT基因治疗新生血管AMD：第2阶段LUNA研究的首次26周临时分析结果
•4DMT（C，R），Abbvie（C），Adverum（c，r），拟合（R），AGTC（C），Alconus（C），Alkera（C，R），Alkeus（C，R），Aspidian（C，R），Ascidian（C，R）（C，R），Asclepix（r）（C，R），Bayer（c），Bayer（c） Ingelheim（C，R），Clearside（C，R），Eyepoint（C，R），陀螺仪（R），Ingel（C，SO），Ionis（r），Irenix（R），离子（C，R），Janssen（C，C，R），Kiora（C，C，C），Kodiac（C，C，C，C，R），Kyot（Cyo），cyot（cyot dd ddddddddddd dd dddd dddd ddd dddd dddddd. （c），纳米镜）。 (C,R), Neurotech (C, R), NGM (C,R), Novartis (C, R), Ocugen (R), Therapeutix (C, R), Ocuphire (C), Occuls (R), Oxular (C,R), Oxurion (R), Panther (O), Bio Perceives (C,R), PolyPhotonix (O), Pykus (R), Ray (C), RecenseMedical (O), Regeneron (C,R), RegenXBio (C,R), Resolute (R), Roche (C,R), Sanda (C), Sainte (C), Shanghai (R), Skyline (R), Stealth (C,R), Sylentis (C), THEA (C), Therini (C), DissueGen (SO), Valo （C，R），Visgenx（C，O），Vitran（O），Zeiss（C）