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Nippon Shinyaku 与 Atsena Therapeutics 达成独家战略合作
日本京都和美国北卡罗来纳州达勒姆，2024 年 11 月 13 日——日本新药株式会社（Nippon Shinyaku；总部：京都；总裁，Toru Nakai）和 Atsena Therapeutics, Inc.（Atsena；总部：美国北卡罗来纳州达勒姆，首席执行官 (CEO)：Patrick Ritschel）已达成独家许可协议，在美国境内商业化 ATSN-101，并在日本境内开发和商业化 ATSN-101，以推进 Atsena 的同类首创、研究性基因疗法 ATSN-101，用于治疗由 GUCY2D（LCA1）双等位基因突变引起的莱伯先天性黑蒙。根据许可协议的条款，Nippon Shinyaku 将获得在美国和日本的独家商业权利，而 Atsena 将保留在世界其他地区的商业权利。 ATSN-101将由日本新药在美国的全资子公司NS Pharma, Inc.（美国新泽西州，总裁：Yukiteru Sugiyama）销售
20241223 2024年7月快照Draft_ for Review
来自Editas Medicine并通过大众眼和耳朵进行的试验的新临床数据在使用CRISPR基因编辑来治疗由CEP290基因在CEP290基因中引起的遗传失明的个体的新潜力，负责Leber先天性amaurosis（LCA1）。这项开创性的研究表明，在这项第一次尝试的试验中，使用CRISPR-CAS9直接在眼睛内部编辑视网膜细胞的DNA导致14例患者中的11例有所改善。此外，Atsena Therapeutics和Penn Medicine的研究人员今年宣布，他们的实验性基因治疗GUCY2D基因突变，导致LCA1的耐受性良好，有些患者的视力改善了10,000倍。