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aucatzyl®（obecabtagene autoleucel）
一种难治性（抗性）疾病的定义是那些无法通过诱导疗法获得完全反应的患者，即未能从骨髓和血液中根除所有可检测的白血病细胞（<5％爆炸），并随后恢复正常的血肿（> 25％Marrow细胞性细胞和正常的围绕脑脊髓计数）。b复发性疾病描述了在通过化学疗法和/或同种异体干细胞移植完全缓解后，骨髓或周围血液中白血病细胞的重新出现。医疗保险和医疗补助服务（CMS）。请参阅CMS网站http://www.cms.hhs.gov/。确定B部分药物的覆盖范围是基于医学上接受的指示，这些指示支持或批准由CMS批准的Compendia确定的包含的引用或批准。背景信息：
cp.phar.675 obecattagene autoleucel（aucatzyl）
修订日志请参阅本政策末尾的重要提醒，以了解重要的监管和法律信息。描述obecabtagene autoleucel（aucatzyl®）是CD19定向的嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法。FDA批准的适应症（S）aucatzyl用于治疗患有复发或难治性B细胞急性急性淋巴细胞性白血病（ALL）的成年患者。政策/标准提供者必须提交支持成员已满足所有批准标准的文件（例如办公室图表，实验室结果或其他临床信息）。根据本政策审查的所有请求要求医疗总监审查。是与Centene Corporation®相关的健康计划政策®，在满足以下标准时，Aucatzyl在医学上是必要的：I。初始批准标准
aucatzyl®（obecabtagene autoleucel）医疗政策（PDF）
i。 ECOG性能状态0-2 II。未诊断伯基特淋巴瘤III。无2至4级移植物与宿主病IV。血清丙氨酸氨基转移酶/天冬氨酸氨基转移酶小于正常v。肌酐清除率大于30 mL/min VI的上限的5倍。心脏射血分数大于40％VII。无艾滋病毒感染；仅当病毒载量无法检测到的VIII时，才允许乙型肝炎或C病毒感染。 没有不受控制或需要IV或长期口服抗菌治疗IX的感染。 尚未接受同种异性细胞疗法，例如在甲曲嗪输注X前6周内供体淋巴细胞输注。 没有已知的活性中枢神经系统恶性XI。 没有心肌梗塞，心脏血管成形术或支架，不稳定的心绞痛或纽约心脏协会II类或更大的充血性心力衰竭事件，XII XII XII。 在6个月内没有血栓栓塞事件。 没有需要氧气依赖性或肺部疾病的肺部疾病，例如特发性肺纤维化，组织肺炎（EG，EG，细支气管炎），药物诱发的肺炎，特发性肺炎或肺炎的证据，每次胸部计算肺炎（CT）scen scan scan nisten nive无艾滋病毒感染；仅当病毒载量无法检测到的VIII时，才允许乙型肝炎或C病毒感染。没有不受控制或需要IV或长期口服抗菌治疗IX的感染。尚未接受同种异性细胞疗法，例如在甲曲嗪输注X前6周内供体淋巴细胞输注。没有已知的活性中枢神经系统恶性XI。没有心肌梗塞，心脏血管成形术或支架，不稳定的心绞痛或纽约心脏协会II类或更大的充血性心力衰竭事件，XII XII XII。在6个月内没有血栓栓塞事件。没有需要氧气依赖性或肺部疾病的肺部疾病，例如特发性肺纤维化，组织肺炎（EG，EG，细支气管炎），药物诱发的肺炎，特发性肺炎或肺炎的证据，每次胸部计算肺炎（CT）scen scan scan nisten nive
2024年12月23日（1718）：osecabtagene autoleucel（aucatzyl）
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2024 年 11 月 7 日 监管行动依据摘要
与其他目前批准的 CD19 靶向 CAR T 细胞疗法相比，其结合动力学不同。AUCATZYL 以三种不同的袋子配置冷冻供应。每种袋子配置包含不同体积的相同药物产品 (DP)，其由具有确定密度（每毫升 10 ͯ 10 6 个细胞）的细胞悬浮液组成。AUCATZYL 的推荐剂量是分剂量输注，在第 1 天和第 10 天（± 2 天）给药，总剂量为 410 ͯ 10 6 个 CAR+ 活 T 细胞。AUCATZYL 是由位于英国斯蒂夫尼奇的 Autolus 旗下制造工厂 Nucleus 的自体血液分离材料生成的。AUCATZYL 是通过分离和用 LVV 转导 T 细胞制造的。淋巴细胞清除化疗和 AUCATZYL 输注后，转导的 T 细胞有助于重建患者的 T 细胞库，T 细胞对 CD19 阳性细胞表现出细胞溶解活性。本文件总结了 AUCATZYL 获批的基础。一项单组、开放标签、多中心研究 (FELIX，队列 A) 为治疗 r/r B ALL 成人患者的安全性和有效性提供了主要证据。批准建议基于 AUCATZYL 输注后 3 个月内完全缓解的速度和持续时间。AUCATZYL 的主要风险包括细胞因子释放综合征 (CRS)、免疫效应细胞相关神经毒性综合征 (ICANS)、长期血细胞减少、感染、低丙种球蛋白血症、噬血细胞性淋巴组织细胞增生症/巨噬细胞活化综合征 (HLH/MAS)、超敏反应和继发性恶性肿瘤。 Autolus Inc. 基于一项充分且控制良好的临床试验提供了大量的有效性证据，该试验由 FELIX 研究中其他队列的临床数据、非临床研究和药代动力学 (PK) 研究中的支持。审查小组建议批准此 BLA，其中包含与产品质量相关的九项上市后承诺 (PMC) 和两项上市后要求 (PMR)（一项与儿科研究要求相关，一项与安全性相关）。2. 背景 B 细胞急性淋巴细胞白血病 (B ALL) 是一种严重且危及生命的恶性疾病。其特征是骨髓 (BM) 中的恶性转化和克隆性 B 前体细胞、全血细胞减少以及由此产生的临床并发症，包括感染、出血和贫血。B ALL 最常见于 20 岁以下的患者，发病率在 2 至 5 岁之间达到高峰。50 岁后发病率再次上升。 r/r B ALL 的标准治疗包括化疗、靶向治疗和造血干细胞移植 (HSCT)。靶向治疗包括 1) 针对费城染色体阳性疾病的酪氨酸激酶抑制剂，2) blinatumomab（一种针对 CD19 和 CD3 的双特异性 T 细胞接合抗体），3) inotuzumab ozogamicin（一种针对 CD22 的抗体-药物偶联物），4) tisagenlecleucel 和 bexucabtagene autoleucel（自体 CD19 CAR-T 细胞疗法）。尽管 B ALL 的治疗结果已通过使用
嵌合抗原受体 (CAR) T 细胞产品开发的注意事项
• Adstiladrin (2022) • Vyjuvek (2023) • Elevidys (2023) • Roctavian (2023) • Lyfgenia (2023) • Casgevy (2023, 2024) • Lenmeldy (2024) • Beqvez (2024) • Tecelra (2024) • Aucatzyl (2024) • 科比利迪 (2024)
aucatzyl-pi-08-nov2024.pdf
无 ( 4 )。------------------------警告和注意事项------------------------------- • 长期血细胞减少症：患者在输注 AUCATZYL 后可能会出现 3 级或更高级别的血细胞减少症，持续数周。监测全血细胞计数 ( 5.3 )。• 感染：监测患者是否出现感染的体征和症状；进行适当治疗 ( 5.4 )。• 低丙种球蛋白血症：监测并考虑免疫球蛋白替代疗法 ( 5.5 )。• 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症/巨噬细胞活化综合征：按照机构标准进行治疗 ( 5.6 )。• 超敏反应：监测输注期间的超敏反应 ( 5.7 )。• 继发性恶性肿瘤：在使用 BCMA 和 CD19 定向的转基因自体 T 细胞免疫疗法治疗血液系统恶性肿瘤后，发生了 T 细胞恶性肿瘤。如果在接受 AUCATZYL 治疗后出现继发性恶性肿瘤，请联系 Autolus Inc，电话 1-855-288-5227（ 5.8 ）。•对驾驶和使用机器能力的影响：建议患者在接受 AUCATZYL (5.2) 后至少 8 周内不要驾驶和从事危险职业或活动，例如操作重型或潜在危险的机械。------------------------------------------不良反应-----------------------------------------最常见的（非实验室）不良反应（发生率≥20%）是：CRS、感染 - 病原体不明、肌肉骨骼疼痛、病毒感染、发烧、恶心、细菌感染性疾病、腹泻、发热性中性粒细胞减少症、ICANS、低血压、疼痛、疲劳、头痛、脑病和出血（ 6.1 ）。如需报告疑似不良反应，请联系 Autolus Inc（免费电话 1-855-288-5227）或 FDA（电话 1-800-FDA-1088）或访问 www.fda.gov/medwatch ( 17 )。请参阅 17 了解患者咨询信息和用药指南。
海藻与生物经济：通过水产养殖政策实现增长
这个相互联系的社区的结果是一条无与伦比的先进产品开发管道，有50多个项目中的项目，34个在临床前/IND支持研究中，目前正在I/II期临床试验中有34个； 1在第三阶段的临床试验和两项在美国和/或欧盟 - Roctavian™的许可的全球重要治疗方法中，可用于血友病和Aucatzyl®，用于侵略性血液癌。
会计年度（FY）2026住院预期支付系统（IPPS）新技术附加支付（NTAP）虚拟市政厅会议
2026年NTAP市政厅议程（所有时间显示在EST中）8：30-9：00am：虚拟到达：CMS将在EST上午9点迅速开始会议。 在虚拟市政厅会议期间遇到技术问题的与会者可以通过newtech@cms.hhs.gov 9：00-9：05am：欢迎和开会概述新技术部9：05-9：20 AM：NTAP：NTAP - 开幕式，观察，观察和有助于提示，有助于提示和帮助的提示：CMS NTAP NTAP 9：20-9：20-9：35 AM：AUC：AUCTAB：AUCTAB：AUCTAM：AUCTAM：A。 Autoleucel） - CD19指导的自体嵌合抗原受体（CAR）T细胞治疗，肿瘤负担引导的剂量旨在改善持久性并降低免疫介导的毒性，正在研究成人复发/难治性B-细胞急性b--细胞急性淋巴细胞淋巴细胞生物细胞症状的白细胞症状的毒性。 恶性血液学H. Lee Moffitt癌症中心与研究所2026年NTAP市政厅议程（所有时间显示在EST中）8：30-9：00am：虚拟到达：CMS将在EST上午9点迅速开始会议。在虚拟市政厅会议期间遇到技术问题的与会者可以通过newtech@cms.hhs.gov 9：00-9：05am：欢迎和开会概述新技术部9：05-9：20 AM：NTAP：NTAP - 开幕式，观察，观察和有助于提示，有助于提示和帮助的提示：CMS NTAP NTAP 9：20-9：20-9：35 AM：AUC：AUCTAB：AUCTAB：AUCTAM：AUCTAM：A。 Autoleucel） - CD19指导的自体嵌合抗原受体（CAR）T细胞治疗，肿瘤负担引导的剂量旨在改善持久性并降低免疫介导的毒性，正在研究成人复发/难治性B-细胞急性b--细胞急性淋巴细胞淋巴细胞生物细胞症状的白细胞症状的毒性。恶性血液学H. Lee Moffitt癌症中心与研究所