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镰状细胞基因疗法
•必须批准适应症，年龄，并且不超过表1中列出的剂量限制。•对于所有列出的代理，除非患者达到非偏爱的PDL PA标准，否则需要使用PA指示的首选PDL药物（如果适用）。•必须在诊断镰状细胞疾病方面具有专业知识的血液学家开具或协商。1•患者必须诊断为镰状细胞基因型βS/βS的镰状细胞疾病。2-8•在过去两年中，患者每年必须至少有两个血管熟悉的事件（表2中列出的示例）2-6•患者以前不得接受基因治疗和/或造血干细胞移植。2,6•患者合理地具有足够纯粹的自体造血干细胞，可用于用exagamglogene autotemcel或lovotibegloglogene autotemcel进行治疗，并进行低温备份。•处方者证明患者是治疗的良好候选者，如下所有：1
COVID-19 MRNA疫苗（5年及以上）患者组方向
必须就您的提案提供此表格的完整副本。决策者在对您的建议做出决定时必须考虑本评估的结果。1。在镰状细胞疾病（SCD）的患者中使用plerixa该提案中的一些句子镰状细胞病（SCD）的简要摘要是一种遗传性疾病，在英格兰影响了约12,000-15,000人（尼斯，2021年）。SCD通常会导致终身性贫血，这是由于血液解释增加和缺乏足够的红细胞在整个体内携带氧气。镰状细胞形的红细胞在整个身体中不容易流动，这可能会引起阻塞（血管cl缩）。血管包胶发作被称为血管熟悉的危机。SCD的慢性并发症包括预期寿命降低，严重的慢性健康问题以及生活质量的降低。镰状细胞危机可能非常痛苦，通常需要紧急入院氧气治疗和控制疼痛。SCD患者通常需要定期输血。用羟基甲酰胺的医疗管理可用于改善贫血并减少血管结合危机。exagamglogene自动赛是一种细胞疗法，仅作为血干细胞移植给个体。患有SCD的患者exagamglogene自动赛治疗的目的是减轻或改善其症状。患者可以接受一项手术以收集血干细胞（内部）。plerixafor可用于动员SCD患者的干细胞，这些患者适合接受exagamglogene自动赛接受治疗。plerixafor是通过皮肤下的注射（皮下注射）给出的，并通过动员患者的血液干细胞从骨髓进入血液的作用。然后可以用exagamglogene自动曲面处理患者的干细胞。NHS英格兰调试声明的目的是允许使用NICE GID-TA11249的SCD患者使用符合Exagamglogene Autotemcel治疗的SCD患者的Plerixafor。SCD的性质意味着当前有能力从这种治疗中受益的患者可能已经知道专业服务。3。对受保护特征群体提案的主要潜在积极或不利影响
清除备忘录模板06162022.DOCX
Sean Eckard, Pharmacy Director Office of Health Innovation and Quality DATE: March 21, 2024 SUBJECT: Casgevy™ and Lyfgenia™ Coverage Under Medicaid Fee-for-Service Medical Benefit (Carve-out) The Ohio Department of Medicaid (ODM) offers coverage of Casgevy™ (exagamglogene autotemcel suspension for intravenous infusion) and Lyfgenia™ (lovotibeglogene根据俄亥俄州医疗补助服务（FFS）的医疗福利，包括医疗补助托管招聘人员的承保范围，自动暂停静脉输注。casgevy™是一种仅一次性基因治疗，用于治疗12岁及以上的患有复发性血管熟悉的危机的患者，以及治疗依赖于输血的βthalassa thalassasia。lyfgenia™是一种仅一次性基因疗法，用于治疗12岁或以上患有镰状细胞疾病的患者和血管熟悉事件的病史。有关Casgevy™和Lyfgenia™的更多信息，请参见以下网站：https：//www.casgevy.com和https：//www.lyfgenia.com/。
细胞、基因和 RNA 治疗前景
上个季度，I 期和 II 期临床试验中的基因治疗产品数量有所下降，延续了 2022 年第四季度的趋势。一种用于输血依赖性β地中海贫血 (TDT) 或严重镰状细胞病 (SCD) 患者的疗法 exagamglogene autotemcel 或 exa-cel 已于第一季度申请批准。同样在基因治疗管线中，肿瘤学和罕见病仍然是总体和临床开发的主要领域。这两个领域仍然是非转基因细胞疗法管线开发的首要领域。在 RNA 管线中，罕见病仍然是最主要的靶向治疗领域，而抗癌疗法是第二大靶向领域。
Casgevy CCRD事先授权表格
为了更有效，更准确地处理您的药物请求，请填写此表格，并将其与所有支持临床文档的副本一起传真。传真完成的表格为传真＃833-910-1625。注意：未能完整填写此表格可能会导致处理延迟或对信息不足的不利确定。基因治疗产品名称：Casgevy TM（Exagamglogene Autotemcel静脉输注 - 顶点/CRISPR）CIGNA已将上述产品指定为基因治疗产品，该产品包括在Cigna Gene Gene Therapy Provider网络中。与基因疗法有关的问题可以致电855.678.0051的专用基因治疗计划团队，或发送电子邮件至genetherapyprogram@cigna.com
2024 年 1 月 16 日监管行动依据摘要
1. 简介 Vertex Pharmaceuticals Inc.（申请人）于 2023 年 3 月 31 日提交了生物制品许可申请 (BLA) 125785，以许可 exagamglogene autotemcel（exa-cel，以下简称为 CASGEVY，专有名称），用于治疗 12 岁及以上的输血依赖性 β-地中海贫血 (TDT) 患者。在提交 STN 125785 后，CASGEVY 还根据另一项 BLA（STN 125787）接受审查，用于不同的适应症，并于 2023 年 12 月 8 日根据该 BLA 获得批准，用于治疗 12 岁及以上的镰状细胞病 (SCD) 和复发性血管闭塞性危象 (VOC) 患者。经批准后，BLA STN 125785 将在行政上关闭，并且这两项适应症的未来监管活动将在 BLA STN 125787 下进行。
编号 125787
附件包含美国食品药品管理局 (FDA) 为咨询委员会小组成员准备的背景信息。FDA 背景资料包通常包含由 FDA 个别审阅人员撰写的评估和/或结论和建议。此类结论和建议不一定代表个别审阅人员的最终立场，也不一定代表审查部门或办公室的最终立场。我们将 exagamglogene autotemcel 对复发性血管闭塞性危象镰状细胞病患者的益处-风险带到此咨询委员会，以获得委员会的见解和意见。背景资料包可能不包括与最终监管建议相关的所有问题，而是旨在重点关注机构确定的供咨询委员会讨论的问题。在考虑了咨询委员会流程的意见并完成了所有审查之前，FDA 不会就手头的问题做出最终决定。最终决定可能会受到咨询委员会会议上未讨论的问题的影响。