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系统性红斑狼疮的新兴疗法
目前，系统性红斑狼疮 (SLE) 主要采用非特异性免疫抑制治疗，但有时会引起严重毒性。生物制剂和小分子药物开发方面的最新科学进展促使人们设计出针对 SLE 发病机制相关途径的新型药物。三种此类药物已经获得 FDA 批准，同时正在进行的多项临床试验正在研究其他有希望的治疗方案的疗效，这些方案有可能彻底改变 SLE 治疗。在临床试验中对这些药物的疗效评估涉及使用一系列结果指标 [ 1 ]。常用的评估疾病活动度的指标包括系统性红斑狼疮疾病活动指数 (SLEDAI)、不列颠群岛狼疮评估组 (BILAG) 指数、医生总体评估 (PGA) 和泼尼松当量每日皮质类固醇平均剂量。SLEDAI 和 BILAG 是临床试验中使用的综合结果指标的基础。这些指标包括 SLE 反应指数 (SRI)、不列颠群岛狼疮评估组的综合狼疮评估 (BICLA) 和狼疮低疾病活动状态 (LLDAS) [1]。SRI 反应定义为 SLEDAI 至少改善 4 分，且无新的 BILAG A、超过 1 个新的 BILAG B 领域或 PGA 恶化 0.3 或更多 [2]。SRI 评分可根据所需的 SLEDAI 评分降低量进行定制，例如 SRI-5 或 SRI-6，分别对应 SLEDAI 评分下降 5 分或 6 分。另一方面，BICLA 反应定义为 BILAG 活动领域有所改善，而其他任何 BILAG 领域均无恶化，并且 SLEDAI-2K 增加或 SLEDAI-2K 增加≥0.3
全身性红斑狼疮（SLE）的Anifrolumab-Fnia（Saphnelo）（SLE）国家药物专着2022年1月
•第二阶段3 RCT（Tulip-2）使用了不同的主要结果指标和修订的受限药物规则，在负tulip-1 Sri-4结果部分归因于新的或增加使用非甾体类抗炎药物的新或增加使用的患者的临床不当分类，这部分归因于临床上的不当分类，该患者是未经症状的人群（大约8％的人群）。在不忽略试验数据之前和郁金香1完成后，对研究方案进行了修改，以修改限制药物规则，并将主要结果量度从SRI-4转换为第52周-52不列颠群岛狼疮评估小组（BILAG）基于复合卢普斯评估（BICLA）的反应率（BICLA）的速度更好，并显示了第二种措施，并显示出第二的速度，并显示出较高的结果，该率是an an annif annif annif annif annif annif annif annif annif nif nif nif nif nif nif nif nif nif nif nif nif andry and。 （vs安慰剂）在Tulip-1数据的事后分析中使用修订后的受限药物规则。5 Bicla和SRI-4都被认为是评估SLE治疗效果的临床意义上的终点。3（请参阅方框1中的结果定义。）tulip-2结果显示，Anifrolumab-FNIA在BICLA反应中具有显着益处。4•2B阶段RCT的结果（Muse / CD1013试验）5和3年的Muse开放标签扩展研究6支持了第3阶段RCT。Muse RCT表明，在第24周，Anifrolumab-FNIA的SRI-4响应比安慰剂（34％vs 18％；或[90％CL] 2.4 [1.3，4.3]）；但是，这些结果被称为名义上的意义，因为该试验仅是为了概念证明而设计的，并且不受控制。7•正在进行的试验包括一项3期Tulip SLE长期扩展试验和SLE中皮下Anifrolumab-FNIA的3期试验。3•对MUSE数据的事后分析表明，低狼疮活性状态（LLDAS）是临床上有意义的结果指标，并在阳极菌FNIA和安慰剂中进行了区分。