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编号 125787
附件包含美国食品药品管理局 (FDA) 为咨询委员会小组成员准备的背景信息。FDA 背景资料包通常包含由 FDA 个别审阅人员撰写的评估和/或结论和建议。此类结论和建议不一定代表个别审阅人员的最终立场，也不一定代表审查部门或办公室的最终立场。我们将 exagamglogene autotemcel 对复发性血管闭塞性危象镰状细胞病患者的益处-风险带到此咨询委员会，以获得委员会的见解和意见。背景资料包可能不包括与最终监管建议相关的所有问题，而是旨在重点关注机构确定的供咨询委员会讨论的问题。在考虑了咨询委员会流程的意见并完成了所有审查之前，FDA 不会就手头的问题做出最终决定。最终决定可能会受到咨询委员会会议上未讨论的问题的影响。
BLA 761336 - accessdata.fda.gov
向该产品的 IND 121976 提交临床方案。向此 BLA 提交非临床和化学、制造和控制方案以及所有上市后最终报告。此外，根据 21 CFR 601.70，您应在向此 BLA 提交的上市后研究年度进度报告中包括每项承诺的状态摘要。状态摘要应包括预期的摘要完成和最终报告提交日期、自上次年度报告以来的任何计划变更，以及对于临床研究/试验，参加每项研究/试验的患者/受试者人数。与这些上市后承诺有关的所有提交材料（包括补充材料）都应以醒目方式标记为“上市后承诺方案”、“上市后承诺最终报告”或“上市后承诺函件”。
BLA 761355 Page 6 -AccessData.fda.gov
不利的胚胎效果包括增加植入后丧失和胎儿畸形的发病率，包括阿纳萨卡，脐腺疝，diaphragmaraticals疝气，胃脊髓，胃肠道，皮cle裂，肉眼性，肠道性，肠道性动脉，Spina bifida，spina bifida bifida bifida bifida bifida bifida bifida，encephalomentiation ancephalomentiations anceelecele，heortecele and folet ancelecele folecele，heortelecele folect and sellet（sellet folece），脑中和多层（多余的脑膜）椎骨，胸骨和肋骨；这些研究中未观察到的不良效应水平（NOAEL）为每公斤3毫克。Aflibercept在兔子中评估的所有剂量上都产生了胎儿畸形，胎儿Noael均未鉴定出来。在最低剂量下，在兔（每公斤0.1 mg）中产生不良胚胎效应，自由抗原的全身暴露（AUC）约为8 mg玻璃体剂量后，人类在人类中的群体药代估计全身暴露（AUC）的0.9倍。
BLA 761393隔载注射
附件包含食品药品监督管理局（FDA）为咨询委员会小组成员准备的背景信息。FDA背景软件包通常包含评估和/或结论以及个人FDA审稿人编写的建议。此类结论和建议并不一定代表单个审稿人的最终立场，也不一定代表审查部门或办公室的最终立场。我们将生物制剂申请（BLA）761393（Condoliarse注入）带到了该咨询委员会，以获取委员会的见解和意见，背景计划可能不包括与最终监管建议相关的所有问题，而是旨在专注于咨询委员会对本机构进行讨论的问题的重点。FDA将在考虑咨询委员会流程的意见并完成所有审查之前，不会对目前的问题发出最终决定。最终决定可能会受到咨询委员会会议上未讨论的问题的影响。
BLA 761263，多学科审查与评估
表 29：申请人 — 按 SOC 和首选术语列出的最常见严重不良事件（≥1%） ...................................................................................................................... 130 表 30：FDA 对≥2% 患者中严重不良事件的总结 ...................................................................................... 132 表 31：申请人 — 治疗中止的总结 ...................................................................................................... 132 表 32：申请人 — 导致治疗中止的不良事件 ............................................................................................. 134 表 33：FDA 对导致剂量中断的不良事件的总结 ............................................................................................. 136 表 34：申请人 — 治疗中出现的不良事件总结（Mosunetuzumab IV 单药治疗，按第 1 周期递增剂量给药） ................................................................................................................ 137 表 35：申请人 — 常见（≥10%）治疗中出现的不良事件总结 ................................................................................................................ 138 表 36：申请人 — 不良反应........................................................................................... 140 表 37：FDA 对发生在 >5% 患者中的治疗中出现的不良事件的总结 ...................................................................................................................................... 141 表 38：申请人 — 最常见的治疗中出现的实验室异常 ............................................................................................................. 143 表 39：FDA 对 B11 FL 队列中治疗中出现的血液学和化学实验室异常的总结 ............................................................................................. 145 表 40：FDA 对 B11 FL 队列和 B11 RP2D 队列中 CRS 事件的概述 ............................................................................................. 152 表 41：FDA 对 B11 FL 和 B11 RP2D 中 CRS 患者中任何级别 CRS 事件的管理的总结 ................................................................................................................................ 152 表 42：FDA 对 B11 FL 和 B11 RP2D 中 1-4 级 CRS 事件的总结 ................................................................................................................................ 153表 43：FDA 对 B11 FL 和 B11 RP2D 中的神经系统不良事件和精神疾病的概述 ............................................................................................................................. 163 表 44：FDA 对 B11 FL 和 B11 RP2D 中的 DI-CCNAE 的概述 ............................................................................................. 164 表 45：FDA 对 B11 RP2D 中因神经系统疾病导致的神经系统不良事件的总结 ............................................................................................................. 165 表 46：FDA 对 B11 RP2D 中因精神疾病导致的神经系统不良事件的总结 ............................................................................................................................. 166 表 47：FDA 对 B11 FL 中神经系统疾病引起的神经系统不良事件的总结 ...................................................................................................................... 167 表 48：FDA 对 B11 FL 中精神系统疾病的总结 ...................................................................................................... 168 表 49：FDA 按年龄分类的不良事件总结 ............................................................................................................. 170 表 50：FDA 按性别分类的不良事件总结 ............................................................................................................. 170 表 51：FDA 标签总结 ............................................................................................................................. 180 表 52：GO29781 研究中的方法验证和性能 ............................................................................................. 191 表 53：交叉验证的方法 ............................................................................................................................. 195 表 54：GO29781 研究中 Mosunetuzumab 的 PK 评估时间表 ............................................................................................................. 196 表 55：B11 FL 中静脉注射单药治疗后血清 Mosunetuzumab 药代动力学参数总结A 组中非分次剂量递增队列，PK 可评估患者..................................................................................................................................... 197 表 56：B 组（不包括 RP2D 队列），PK 可评估患者中第 1 周期递增剂量递增和剂量扩展队列中静脉单药给药后血清 Mosunetuzumab 药代动力学参数总结 ................................................................................................................................ 199B 组（不包括 RP2D 队列）、PK 可评估患者第 1 周期递增剂量递增和剂量扩展队列中静脉单药给药后血清 Mosunetuzumab 药代动力学参数总结 ................................................................................................................................................ 199B 组（不包括 RP2D 队列）、PK 可评估患者第 1 周期递增剂量递增和剂量扩展队列中静脉单药给药后血清 Mosunetuzumab 药代动力学参数总结 ................................................................................................................................................ 199
新闻稿 - Datopotamab Deruxtecan 新 BLA ...
参考文献 1 世界卫生组织。全球癌症观察站：肺癌。访问日期：2024 年 11 月。 2 美国癌症协会。肺癌的关键统计数据。访问日期：2024 年 11 月。 3 Szumera-Ciećkiewicz A 等人。Int J Clin Exp Pathol。2013；6(12): 2800-2812。 4 Ellison G 等人。J Clin Pathol。2013；66(2):79-89。 5 Prabhakar C。转化肺癌研究。2015；4(2), 110-118。 6 美国癌症协会。非小细胞肺癌的靶向药物治疗。访问日期：2024 年 11 月。 7 Chen R 等人。J Hematol Oncol。2020:13(1):58。 8 Majeed U 等人。 J Hematol Oncol。 2021；14(1):108。 9 莫吉洛·F 等人。 ESMO 公开赛 . 2016；1：e000060。 10 韩 B 等人。 Onco 目标 Ther 。 2018；11：2121-9。 11 Mito R 等人。帕索尔国际。 2020；70(5):287-294。 12 Rodríguez-Abreau D 等人。安·昂克。 2021 年 7 月；32(7)：881-895。
FDA接受肾脏的TLX250-CDX（Zircaix®）的BLA ...
墨尔本（澳大利亚）和印第安纳波利斯，位于（美国） - 2025年2月26日。 Telix Pharmaceuticals Limited（ASX：TLX，NASDAQ：TLX，TLX，TELIX，公司）今天宣布，美国（美国）食品和药物管理局（FDA）已接受了其生物学许可申请（BLA）的突破性肾脏肾脏癌症宠物1 Imaging Agent tlx250-CDX（Zirca-Zircaix®-Zirca-Zirm®-89-89-89-89-89-89-89 ZIMB）优先审查并提供了2025年8月27日的PDUFA 3日期，为2025年的美国商业发布铺平了道路。 如果经批准，TLX250-CDX将成为最准确和非侵入性诊断和表征清晰细胞肾细胞癌（CCRCC）的商业成像剂，这是肾癌的最常见和最具侵略性的亚型之一。 它通过特异性结合与碳酸酐酶IX（CAIX）（一种经过验证的靶蛋白）在95％的CCRCC细胞中表达，从而产生具有高肿瘤与背景比的图像，并且读取器内和读取物一致性高。 BLA基于Telix成功的全球3阶段3锆石4研究，该研究表明CCRCC的灵敏度为86％，特异性为87％和93％的阳性预测值（PPV），包括在很小的，难以检测的病变中5。 这项研究的结果于2024年9月在柳叶刀肿瘤学上发表，由布莱恩·舒赫（Brian Shuch）教授（加利福尼亚大学，洛杉矶大学，加州大学洛杉矶分校）和同事6进行了同行评审的手稿。 该论文概述了对一种新的非侵入性技术的至关重要的需求，该技术可以准确地检测和区分患者的CCRCC与其他肾脏肿块，并得出结论，TLX250-CDX满足了这一需求，并且“有可能改变实践。”墨尔本（澳大利亚）和印第安纳波利斯，位于（美国） - 2025年2月26日。Telix Pharmaceuticals Limited（ASX：TLX，NASDAQ：TLX，TLX，TELIX，公司）今天宣布，美国（美国）食品和药物管理局（FDA）已接受了其生物学许可申请（BLA）的突破性肾脏肾脏癌症宠物1 Imaging Agent tlx250-CDX（Zirca-Zircaix®-Zirca-Zirm®-89-89-89-89-89-89-89 ZIMB）优先审查并提供了2025年8月27日的PDUFA 3日期，为2025年的美国商业发布铺平了道路。如果经批准，TLX250-CDX将成为最准确和非侵入性诊断和表征清晰细胞肾细胞癌（CCRCC）的商业成像剂，这是肾癌的最常见和最具侵略性的亚型之一。它通过特异性结合与碳酸酐酶IX（CAIX）（一种经过验证的靶蛋白）在95％的CCRCC细胞中表达，从而产生具有高肿瘤与背景比的图像，并且读取器内和读取物一致性高。BLA基于Telix成功的全球3阶段3锆石4研究，该研究表明CCRCC的灵敏度为86％，特异性为87％和93％的阳性预测值（PPV），包括在很小的，难以检测的病变中5。这项研究的结果于2024年9月在柳叶刀肿瘤学上发表，由布莱恩·舒赫（Brian Shuch）教授（加利福尼亚大学，洛杉矶大学，加州大学洛杉矶分校）和同事6进行了同行评审的手稿。该论文概述了对一种新的非侵入性技术的至关重要的需求，该技术可以准确地检测和区分患者的CCRCC与其他肾脏肿块，并得出结论，TLX250-CDX满足了这一需求，并且“有可能改变实践。”Precision Medicine首席执行官凯文·理查森（Kevin Richardson）说：“我们很高兴FDA接受了这一BLA，因为它使我们更近一步将我们的突破性产品带给患者。我们的目标是彻底改变肾癌的管理，就像PSMA-PET/CT 7扫描改变了前列腺癌的管理一样。通过为肾脏肿块提供更明确的临床诊断，我们认为氧化锆2将帮助医生做出更及时，自信的患者管理决策，并更快地使患者清楚地了解其疾病和治疗方案。在Telix成功的泌尿外科系列中进一步建设，我们准备在2025年将这种强大的Precision Medicine产品推向市场。”关于TLX250-CDX
SOPP 8401.2：BLA 和 NDA 补充材料的行政处理
• 添加或修改适应症或声明； • 修改剂量或给药方案； • 提供新的给药途径； • 使用另一种药品进行比较疗效声明； • 显著改变目标患者人群； • 为最初根据 21 CFR 第 314 部分 H 分部或 21 CFR 第 601 部分 E 分部（加速批准）批准的产品提供或提供传统批准所需的有效性证据； • 为最初根据 21 CFR 第 314 部分 I 分部或 21 CFR 第 601 部分 H 分部（动物规则）批准的产品提供或提供传统批准所需的有效性证据；和/或 • 纳入基于至少一项充分且控制良好的临床研究的其他信息。b. 已获批准申请的制造补充材料，要求提供至少一项充分且控制良好的临床研究数据以供批准。
Neurotech提供了NT-501的BLA的更新，作为黄斑telangiectasia 2型（Mactel）的治疗方法
关于封装的细胞疗法（ECT）ECT平台是一种基于细胞的输送系统，旨在提供长期，持续的治疗蛋白来治疗慢性视网膜疾病。这个多功能平台由一个含有专有的同种异体视网膜色素上皮细胞（RPE）细胞的小型，可渗透的胶囊组成，该细胞经过基因设计，可生产用于靶向疾病的特定治疗蛋白。在门诊手术过程中，将囊插入患者的玻璃体中，并缝合到巩膜中。到位后，胶囊的半渗透膜可以进入必需的营养素，同时还允许治疗蛋白退出玻璃体，提供靶向且连续的治疗。同时，膜保护包裹的RPE细胞免受宿主的免疫系统的影响，从而确保其长期生存和功能。
证明根据 BLA、NDA 或 ANDA 提交的应急使用注射器可靠性的技术考虑因素
指导草案 本指导文件仅供评论之用。虽然您可以随时对任何指导发表评论（请参阅 21 CFR 10.115(g)(5)），但为了确保机构在开始制定指导最终版本之前考虑您对本指导草案的评论，请在《联邦公报》上公布指导草案可用通知后 60 天内提交对指导草案的书面或电子评论。将书面评论提交至食品药品管理局卷宗管理司（HFA-305），5630 Fishers Lane, rm. 1061, Rockville, MD 20852。将电子评论提交至 http://www.regulations.gov。所有评论都应标明《联邦公报》上公布的可用通知中所列的卷宗编号。