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2024年3月18日监管行动的摘要
1。简介果园治疗学（欧洲）有限公司（此处申请人或果园）提交的生物制品申请申请（BLA）125758 for Atidarsagene Autotemcel（OTL-200，或Lenmeldy，专有名称）。lenmeldy是一种基于细胞的基因疗法，用于治疗症状前婴儿晚期（PSLI），症状前少年（PSEJ）或早期有症状的早期少年（ESEJ）定期白细胞症（MLD）。MLD是一种罕见的常染色体隐性溶酶体储存疾病，这主要是由于芳基硫酸酯酶A（ARSA）酶缺乏。ARSA缺乏导致中央和周围神经系统中广泛的脱髓鞘，从而逐渐造成严重的神经系统障碍，并最终导致死亡。MLD亚型由症状发作时的年龄定义。婴儿晚期（LI）MLD是最严重的亚型，其特征是30个月之前的症状发作，并在5岁时发展为神经系统障碍或死亡。早期少年（EJ）MLD的特征是症状发作在30个月至7岁之间，并且在青春期内发展为神经系统障碍或死亡。患者没有MLD特定的治疗方法，并且剩下的大量未满足医疗需求。lenmeldy是一种自体造血干细胞基因疗法，其中包含源自造血茎的CD34+细胞富含细胞的种群，
iPS细胞生成过程中的分子基础及其应用
Shinya Yamanaka 是京都大学 iPS 细胞研究与应用中心 (CiRA) 主任、旧金山格拉德斯通心血管疾病研究所高级研究员和加州大学旧金山分校解剖学教授。Yamanaka 在京都大学 iPS 细胞研究与应用中心 (CiRA) 计划了一项为期五到六年的研究项目，研究诱导多能干细胞 (iPS) 的分子机制和应用。CiRA 聘请了一位年轻的教员 Saito 博士来推动使用基于合成 RNA 的基因操作技术控制细胞命运的研究。他的实验室开发了独特的合成 RNA 分子，以检测和纯化源自 iPS 细胞的靶细胞，并根据细胞内环境控制靶细胞的命运。他负责以下研究项目：开发使用人工 RNA 开关和电路以高安全性和纯度控制哺乳动物细胞命运的新方法。这些 RNA 系统检测靶细胞中表达的特定蛋白质和/或 RNA，然后控制基因表达。
边缘系统抑郁症的神经基础 (CN I) 实验室 6
摘要：尽管临床观察表明杏仁核受损的人有异常的恐惧反应和减少的恐惧体验，但这些印象尚未得到系统研究。为了填补这一空白，我们对一位罕见的人类患者 SM 进行了一项新研究，她患有局灶性双侧杏仁核损伤。为了激起 SM 的恐惧感，我们让她接触活蛇和蜘蛛，带她参观鬼屋，并向她展示能引起情感共鸣的电影。SM 从未表现出恐惧，她也从未承认过超过最低限度的恐惧感。同样，在大量自我报告问卷、3 个月的真实生活体验样本和充满创伤事件的生活史中，SM 反复表现出缺乏明显的恐惧表现和总体上缺乏恐惧体验。尽管她没有恐惧感，但 SM 能够表现出其他基本情绪并体验相应的感受。研究结果支持了这样的结论：人类的杏仁核在引发恐惧状态方面起着关键作用，而缺乏这种状态就会阻碍恐惧体验本身。
在美国州隐私法中的自动决策和分析（ADM）要求，以及州AI法规中的现有状态
信息政策领导中心（CIPL）欢迎有机会根据合法的基础来对信息专员办公室（ICO）的咨询进行回应，以培训生成AI（Gen AI）模型。已有20多年了，CIPL一直处于促进组织问责制和基于风险的方法作为有效数据保护法，政策和监督的基石的最前沿。正如我们的白皮书中指出的《全球AI条例》第1条的十个建议，CIPL提倡任何对AI的监管方法都应寻求保护基本人权，并最大程度地减少对个人和社会的损害风险，同时启用负责任的发展和部署AI。CIPL最近发布了一份题为“建筑物责任AI计划：将新兴实践”映射到CIPL问责制框架2的报告，该框架2展示了20个领先组织如何通过CIPL责任框架的镜头开发负责任的AI计划和最佳实践，以在地面上开发和部署AI。CIPL对咨询的反馈将重点关注1）ICO的分析2）开发人员应采取的技术和组织措施限制客户使用AI代模型的方式，以及3）该主题的方面CIPL希望ICO在未来的出版物中考虑。
人工金属酶催化的非静电基础
酶是一种非常强大的生物催化剂，在几乎所有的生化过程中都发挥着至关重要的作用。（1）酶具有极高的催化速率和无与伦比的选择性，是解决人类面临的诸多问题（包括能源危机、制药业、环境污染和粮食短缺）的极具吸引力的催化剂。（2、3）此外，通过人工引入金属离子辅因子，可以大大扩展天然酶的功能，从而加速化学转化，促进氧化还原化学、自由基过程和具有挑战性的化学反应。（4）然而，蛋白质、底物和过渡金属复合物的正确放置和有效的相互作用已被证明具有挑战性，因此这些金属酶达到的催化效率通常低于分离的小分子复合物。（5、6）
根据基础向量增强短信密码学的安全性Ramesh Khanal教学学院Balkumari College Email
密码学是对除具有解码信息的手段或钥匙的所有人的隐藏信息的实践和研究。也是密码学领域采用许多不同的方法将正常数据转换为不可读形式。本文的研究目的是如何秘密地保持数字数据并通过基于基础向量的不安全渠道秘密地发送数字数据，即一项活动围绕着一种技术围绕一种技术，说明了一组名为Matrix to Cryptography的基础向量的技术，该方法涉及该方法涉及两个矩阵，该矩阵涉及该方法的两个矩阵，用于对编码编码矩阵的编码和另一个矩阵进行编码。字符在原始消息或流中分配了数值，并且矩阵必须是行降低echelon表单以用于解码。所提出的方法在其原理上非常简单，并且具有巨大的潜力，可以应用于秘密交换消息的其他情况。
外交免疫和特权的理论基础
外交豁免是国际法中的一个关键概念，该概念旨在保护外交官及其家人免受东道国的不当骚扰或胁迫，从而使他们能够在没有障碍的情况下履行职责。这个法律保护为外交官提供了一定特权和免疫力，是维也纳外交关系公约制定的精心制作的框架的一部分。本公约是现代外交实践的基石，它控制着国家之间的外交互动，并确保了全球外交官的标准化对待。，尽管有这些既定的法律，但一些州还是违反了国际规范，危害外交官的活动。本研究采用定性方法来探索外交免疫和特权的理论基础。的调查结果表明，这些特权和免疫力对于国际外交至关重要，促进主权国家之间的和平关系。他们以维也纳公约为基础，并得到代表理论，功能必要性理论和互惠原则的支持。代表性理论将外交官视为其主权的体现，随着时间的流逝，其相关性降低了。相反，功能必要性理论强调，免疫对于外交官的有效绩效至关重要，但也强调了对问责制的需求。互惠的原则，是外交实践不可或缺的，促进了国家之间的相互尊重。但是，偶尔滥用这些特权会侵蚀公众的信任，强调需要在外交豁免权与法治之间取得平衡。根据这些发现，该研究建议定期审查外交免疫的应用和局限性。这将确保尊重法治并保持公众信任的平衡方法，同时还允许外交官有效地执行其职能并促进和平的国际关系。
糖尿病的分子基础：重点是红细胞形态
糖尿病是一种以血糖水平升高为特征的慢性代谢疾病，构成了重大的全球健康挑战。虽然许多研究集中在糖尿病对胰腺，肝脏和肾脏等主要器官的影响上，但糖尿病与红细胞（RBCS）形态之间的复杂关系已成为疾病病理生理学的重要方面。本综述旨在阐明与糖尿病相关的RBC形态改变的分子机制。在糖尿病中，高血糖诱导一系列导致氧化应激，炎症和糖化的事件，共同促进了RBC结构和功能的变化。这些改变表现为细胞大小，形状和膜柔韧性的变化，最终影响了血液的流变特性。糖尿病RBC的可造成的可变形性对微循环和组织灌注具有影响，加剧并发症，例如糖尿病性视网膜病，肾病和神经病。
Niemann – Pick疾病中的遗传基础，肺参与和治疗选择：全面的评论
摘要：Niemann – Pick疾病（NPD）是属于溶酶体储存障碍的罕见常染色体隐性疾病。已经描述了三种类型的NPD：NPD A型，B和C型A型A和B型是由编码鞘磷脂磷酸二酯酶1的基因SMPD1中的突变引起的，因此缺乏酸性鞘磷脂酶活性。这些疾病已被归类为酸鞘磷脂酶缺陷（ASMDS）。NPD C型是由于基因NPC1或NPC2的突变而导致的一种神经系统疾病，导致胆固醇运输和酯化的缺陷。尽管所有三种NPD都可以表现出肺部受累，但肺部疾病在NPD B型中更频繁地发生，通常患有间质肺部疾病，复发性肺部感染和呼吸衰竭。从这个意义上讲，带有支气管 - 肺泡灌洗或活检以及高分辨率计算机断层扫描的支气管镜检查是基本的诊断工具。迄今为止，已经做出了一些努力，为NPD找到有效的疗法，但只有有限的治疗选择。用olipudaseα的酶替代疗法是ASMD患者的第一个也是唯一批准的疾病改良疗法。文献中的ASMD还描述了肺移植和造血干细胞移植。NPD C型中唯一认可的疾病改良疗法是Miglustat，一种底物还原治疗。这篇综述的目的是在遗传基础和肺参与NPD的基础上描述一种最新的现状，重点关注疾病的临床表现，放射学和组织病理学特征，以及可用的治疗选择，并注视着未来治疗策略。
2024 年 1 月 16 日监管行动依据摘要
1. 简介 Vertex Pharmaceuticals Inc.（申请人）于 2023 年 3 月 31 日提交了生物制品许可申请 (BLA) 125785，以许可 exagamglogene autotemcel（exa-cel，以下简称为 CASGEVY，专有名称），用于治疗 12 岁及以上的输血依赖性 β-地中海贫血 (TDT) 患者。在提交 STN 125785 后，CASGEVY 还根据另一项 BLA（STN 125787）接受审查，用于不同的适应症，并于 2023 年 12 月 8 日根据该 BLA 获得批准，用于治疗 12 岁及以上的镰状细胞病 (SCD) 和复发性血管闭塞性危象 (VOC) 患者。经批准后，BLA STN 125785 将在行政上关闭，并且这两项适应症的未来监管活动将在 BLA STN 125787 下进行。