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MCP 458 Beqvez（Fidanacogene elaparvovec-dzkt）
该Molina临床政策（MCP）旨在促进利用管理过程。政策不是治疗的补充或建议；提供者完全负责该成员的诊断，治疗和临床建议。它表达了莫利纳（Molina）确定某些服务或供应是为了确定付款适当性的目的，在医学上是必要的，实验性，研究或化妆品。在医学上有必要的特定服务或供应的结论不构成涵盖该服务或供应的代表或保证（例如，将由Molina支付）特定成员。成员的福利计划确定覆盖范围 - 每个福利计划定义了涵盖哪些服务，哪些被排除在外，哪些受到美元上限或其他限制。成员及其提供者将需要咨询成员的福利计划，以确定是否存在适用于本服务或供应的任何排除或其他福利限制。如果该政策与成员的福利计划之间存在差异，则福利计划将管理。此外，可以根据州，联邦政府或医疗保险成员的适用法律要求要求承保范围。CMS的覆盖范围数据库可在CMS网站上找到。覆盖范围指令和现有国家承保范围确定（NCD）或地方覆盖范围确定（LCD）的标准将取代本MCP内容，并为所有Medicare成员提供指令。在政策批准和出版时所包含的参考文献是准确的。
基因疗法B，Hemgenix，Etra-Vovec-Drl，Beqvez，Elaparvovec-DZKT，DRU735
*临床试验没有主动比较器；因此，与固定替代疗法相比，益处的大小尚不清楚。外源修复产品具有数十年的临床数据，以支持其在该人群中的安全性和功效。*在6个月的运行期间缺乏外源性固定预防治疗的优化，然后用Beqvez（Fidanacogene elaparvovec-dzkt）治疗会导致不确定性。*在临床试验期间观察到固定表达的重大病毒间变异性。此时，由于用Beqvez（Fidanacogene elaparvovec-dzkt）治疗的患者的样本量较小，因此尚未确定可用于预测固定响应的特定变量。因此，未知如何确定患者是否会对治疗做出反应。* beqvez（Fidanacogene elaparvovec-dzkt）未在具有固定抑制剂史的受试者中，或抗AAVRH74抗体的患者中进行研究。因此，在该人群中使用被认为是研究的。
药房重点Hemgenix和Beqvez基因疗法
总体而言，一次性基因疗法的目的是增加因子IX凝血因子的产生，以减少出血发作以及对预防性和/或AS或AS或AS或AS或AS-ASED替代疗法的需求。任何一种疗法的全部作用都可能需要数周到几个月。接受Hemgenix临床试验的参与者在接受基因治疗输注后至少六个月继续预防治疗，其中54名参与者中有两名根本无法停止。接受Hemgenix或Beqvez后，大多数参与者获得了类似于轻度疾病严重程度的因子IX水平，仅需要ASSEAD因子IX替代治疗急性出血发作。在BEQVEZ的BENEGENE-2试验中，在60％的患者中消除了出血，而预防臂的患者为29％，并且年化出血率（ABR）中位数降低（治疗组中的零中位数为零的中位数，而预防臂中的1.3）。这两种治疗的耐用性仍然有待观察，但是对Hemganix的参与者至少进行了24个月的研究，而Beqvez的参与者已经进行了6年。
beqvez™（fidanacogene elaparvovec-dzkt） - 新孤儿...
- 目前使用IX预防疗法，或者 - 具有当前或历史的威胁生命的出血，或者 - 重复，严重的自发性出血事件，并且 - 没有与腺相关病毒型RH74VAR（AAVRH74VAR）的抗体中和抗体中和抗体的中和抗体，该抗体被acpsed a app. apps a apps a apps。•血友病是一种罕见的遗传出血疾病，由于凝结因子IX缺乏，可防止正常血液凝结。血友病患者面临过度和复发性自发和/或创伤后出血的风险，这可能会危及生命，尤其是在严重的血友病患者中。•BEQVEZ是B. CSL Behring的Heivmgenix®（Etranacogene dezaparvovec-DRLB）的第二种基因疗法。•BEQVEZ的疗效是在正在进行的，前瞻性的，开放标签的单臂研究中，对45名中度严重至重度血友病B的成年男性患者进行了研究。所有患者在进入临床研究之前在通常的护理环境中接受常规的IX预防，对基线数据收集至少六个月进行了前瞻性介入研究。患者随后接受了单次静脉内（IV）输注BEQVEZ。主要疗效结果是在疗效评估期（EEP）（EEP）中对年度渗出率（ABR）的非效率（Ni）测试，在BEQVEZ处理后的数据截止第12周，与在领先期间的基线ABR相比。