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mAb 的表征及配方筛选和...
抗体-药物偶联物 (ADC) 是重要的生物治疗候选药物，它将高效细胞毒性药物与单克隆抗体 (mAb) 结合在一起，用于治疗癌症或神经退行性疾病的靶向药物输送。然而，虽然底层 mAb 可能是一种相对稳定的分子，但药物和连接体的加入往往会破坏蛋白质的稳定性或增加不良的分子间相互作用，因此 ADC 生物治疗药物很容易发生聚集。不受控制的聚集会导致体内临床疗效的丧失，或者在极端情况下引发严重的免疫原性反应。因此，在配制过程中监测稳定性对于确保 ADC 化合物满足商业、性能和安全目标至关重要。
Accure™宿主细胞DNA定量试剂盒
可以在生物疗法生产过程中保留宿主细胞DNA，这构成了将癌基因和/或其他有问题的遗传物质转移到最终药物中的风险。为了最大程度地降低这种风险，监管机构将允许限制设置在10-100 pg/剂量之间，具体取决于所用的细胞系和给药方案。USP一般章<509>“残留DNA测试”建议将基于探针的DNA定量用作经过验证的方法，用于测试在大肠杆菌（E. coli）或中国仓鼠输卵管（CHO）细胞系中产生的重组治疗产品，以确保更好的敏感性和准确性。
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可以在生物疗法生产过程中保留宿主细胞DNA，这构成了将癌基因和/或其他有问题的遗传物质转移到最终药物中的风险。为了最大程度地降低这种风险，监管机构将允许限制设置在10-100 pg/剂量之间，具体取决于所用的细胞系和给药方案。USP一般章<509>“残留DNA测试”建议将基于探针的DNA定量用作经过验证的方法，用于测试在大肠杆菌（E. coli）或中国仓鼠输卵管（CHO）细胞系中产生的重组治疗产品，以确保更好的敏感性和准确性。
值得关注的地理性萎缩疗法
1. Alkeus Pharmaceuticals 对口服 gildeuretinol 的研究的顶线结果显示，减缓 GA 进展和改善视觉功能有显著趋势 [新闻稿]。Alkeus Pharmaceuticals。2024 年 10 月 23 日。2024 年 11 月 4 日访问。tinyurl.com/r72eyjnz 2. Annexon 在美国眼科学会 2024 年会议上展示了 ANX007 对患有较不晚期 GA 的干性 AMD 患者的 2 期视力保存数据 [新闻稿]。Annexon。2024 年 10 月 21 日。2024 年 11 月 5 日访问。tinyurl.com/5x2kkwb7 3. Heier J. ReCLAIM-2 试验，一项针对非中心性地图状萎缩患者的 elamipretide 2 期试验。发表于：美国视网膜专科医生协会；2022 年 7 月 14 日；纽约州纽约市。 4. Stealth BioTherapeutics 宣布首位患者入组全球 3 期临床计划，用于治疗干性老年性黄斑变性患者 [新闻稿]。Stealth BioTherapeutics。2024 年 6 月 5 日。2024 年 11 月 5 日访问。tinyurl.com/ypwdpct8 5. Belite Bio。公司介绍：通过口服治疗早期干预黄斑变性。2024 年 10 月。2024 年 11 月 5 日访问。tinyurl.com/5n99vp7f 6. Singh RP。2/3 期 SIGLEC 试验结果评估 AVD-104 对地图样萎缩的疗效：巨噬细胞活性的糖免疫调节。于 2024 年 10 月 18 日在芝加哥 AAO 发表。 7. Cognition Therapeutics。老年性黄斑变性。访问日期：2024 年 11 月 5 日。bit.ly/47bO58P 8. Lad EM、Chao DL、Pepio A 等人。单次玻璃体内注射 JNJ-1887（基因疗法，AAVCAG sCD59）对老年性黄斑变性 (AMD) 患者的汇总安全性分析。发表于 Euretina；2023 年 10 月 5 日至 8 日；阿姆斯特丹。9. Vajzovic L. 使用 ONL1204 抑制 Fas 以治疗继发于老年性黄斑的地图状萎缩
Zacks小型研究
rani是一家临床阶段的生物治疗公司，开发了可耐用的机器人兰尼比（RP），该公司可以口服生物制剂和其他大分子。其管道具有临床资产RT-102（用于骨o骨的Teriparatide）和RT-111（牛皮癣的Ustekinumab）。这两个程序均已构成了特征性耐受性和药剂机技术的PH1试验。牛皮癣（RT-105）和特里帕替肽的 limumab用于性甲状腺功能减退症（RT-110）在临床前发育中。最近与后代签署了针对肥胖和糖尿病的GLP-1/2的交易。其他RANI计划包括开发与生物制药公司的更大容量药物和合作。接下来的步骤包括RT-102的II阶段的开始和RT-111的合并剂量查找/II期。
利用人工智能加速抗体的发现和设计：最新进展和前景
治疗性抗体是最大的生物治疗药物类别，已成功用于治疗人类疾病。然而，抗体药物的设计和发现仍然具有挑战性且耗时。最近，人工智能技术对抗体设计和发现产生了令人难以置信的影响，导致抗体发现、优化和可开发性取得了重大进展。本综述总结了主要的机器学习 (ML) 方法及其在抗体结构和抗原界面/相互作用的计算预测因子以及抗体可开发性评估中的应用。此外，本综述还介绍了基于 ML 的治疗性抗体在临床前和临床阶段的现状。虽然仍存在许多挑战，但 ML 可能为完全计算抗体设计的未来方向提供新的治疗选择。
关于研讨会生物工程与辅助...
基因组编辑和组织工程是现代技术的前沿，旨在改善动物健康和生产。目前，随着全球变暖和气候变化的迫在眉睫，提高动物生产力和减少碳足迹的任务越来越艰巨，该领域变得越来越重要。因此，畜牧业的可持续增长对于农民的营养安全和经济繁荣以及通过生物技术干预提高产量和生产力至关重要。最近，CRISPR 等基因组编辑工具已经改变了动物生产、健康、生物治疗和异种移植的格局，超越了明显的悖论。研讨会将重点讨论组织再生、生物工程和基于 CRISPR 的哺乳动物系统基因组编辑的生物材料的基本概念和实践方面。
诺华 2024 年第三季度财务业绩
战略 我们的重点 2023 年，诺华完成了向“纯”创新药物业务的转型。我们明确专注于四个核心治疗领域（心血管-肾脏-代谢、免疫学、神经科学和肿瘤学），每个领域都有多个重要的在售和管线资产，可解决高疾病负担并具有巨大的增长潜力。除了两个成熟的技术平台（化学和生物治疗）外，三个新兴平台（基因和细胞治疗、放射性配体治疗和 xRNA）被优先考虑，以继续投资于新的研发能力和制造规模。从地域上看，我们专注于在美国、中国、德国和日本等优先地区发展。我们的优先事项 1. 加速增长：重新关注提供高价值药物 (NME) 并专注于上市
肿瘤学产品组合 - 已获批准的产品和研发管线
1. 与 Puma Biotechnology 合作进行商业化。2. 与 Atara Biotherapeutics 合作进行商业化。3. Encorafenib + 西妥昔单抗获批用于治疗 BRAF V600E 突变型 mCRC，此前已接受全身治疗。Encorafenib + binimetinib 获批用于治疗成人患者的不可切除或转移性 BRAF 突变型黑色素瘤。4. 与 Array Biophama（自 2020 年起与辉瑞合作）合作开发和推出。5. 在辉瑞的赞助下进行临床开发。6. ANCHOR CRC 研究状态：已完成。7. 由 Kinnate Biopharma Inc. 发起。研究性泛 RAF 抑制剂 Exarafenib 被 Pierre Fabre Laboratories 收购。8. 与美国波士顿的 Scorpion Therapeurics Inc. 合作共同开发。这些研究的资助方可能是 Pierre Fabre Medical Care 或 Scorpion Therapeutics Inc。9. 由 Vertical Bio AG 发起，后被 Pierre Fabre Laboratories 收购。10. 与 Vernalis Ltd. 建立发现伙伴关系。
用于工程原核系统的 CRISPR 工具
在过去的几十年中，CRISPR-Cas 系统的广泛选择通过实现对不同生物体的多模态遗传操作而彻底改变了生物技术。从分子工程的角度出发，我们概括了不同的 CRISPR 组件以及如何设计它们以用于特定的遗传工程应用。我们首先介绍用于通过基因编辑和基因调控来编程新生物功能的 Cas 蛋白和系留效应物库。我们回顾了当前的向导 RNA (gRNA) 设计策略和计算工具，以及如何通过调控 gRNA 表达构建基于 CRISPR 的遗传回路。然后，我们介绍了基于 CRISPR 的生物传感、生物生产和生物治疗在体外和体内原核系统中的最新进展。最后，我们讨论了原核 CRISPR 技术中即将出现的应用，这些应用将在不久的将来改变合成生物学原理。