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肠易激综合症/短肠综合征/选定的GI剂
epidiolex用于治疗与Lennox-Gastaut综合征，Dravet综合征或结节性硬化症复合物相关的癫痫发作，1岁及以上。如果满足以下标准，则可以批准对Epidiolex的事先授权请求：1。由神经科医生开或协商；和2。患者必须按照FDA标签和适应症的建议在年龄范围内；和3。记录了Dravet综合征，Lennox Gastaut或结节性硬化症复合体的诊断；和4。为了诊断Dravet综合征，患者必须通过对丙戊酸盐和辅助Clobazam的试验而无法找到令人满意的缓解。和5。为了诊断Lennox-Gastaut综合征，患者必须对Clobazam的辅助治疗失败。6。为了诊断结核性硬化症复合物，患者一定无法通过两种抗癫痫药来找到令人满意的缓解，其中至少一种是首选。注意：对于Dravet综合征的诊断，建议患者应避免使用卡马西平，大西甲虫，Esclicarbazepine，lamotrigine或苯苯甲烷。用于诊断Lennox-Gastaut综合征卡马西平的诊断。 不应使用与婴儿痉挛相关的结节性硬化症复合物，不应使用婴儿痉挛痉挛，大西巴和苯甲酸酯。 Epidiolex的初始批准将为90天。 其他疗法应通过令人满意的患者反应的证明进行批准。用于诊断Lennox-Gastaut综合征卡马西平的诊断。不应使用与婴儿痉挛相关的结节性硬化症复合物，不应使用婴儿痉挛痉挛，大西巴和苯甲酸酯。Epidiolex的初始批准将为90天。其他疗法应通过令人满意的患者反应的证明进行批准。
儿童炎症性肠病
小儿炎症性肠病（PIBD），包括克罗恩病和溃疡性结肠炎，已成为全球健康挑战，发病率上升。与成人炎症性肠病不同，PIBD呈现出复杂性，包括生长障碍，营养缺乏和社会心理挑战，需要量身定制管理策略。本文回顾了当前的诊断和新兴治疗策略，以突出传统疗法（如氨基氨基酯，皮质类固醇和免疫调节剂）到高级生物学剂等传统疗法的演变。在内的新兴生物学疗法，包括吠陀珠单抗和乌斯凯尼亚单抗，表现出希望，而新型的小分子疗法（例如Janus激酶（JAK）抑制剂）正在研究用于小儿种群的潜在用途。支持性治疗，包括独家肠内营养，改良的饮食和益生菌，在综合疾病管理中起着至关重要的作用。干细胞疗法和粪便菌群移植代表仍在临床评估下的创新方法。评论强调了整体护理的重要性，结合了心身干预和社会心理支持，以提高患者的生活质量。关键挑战持续存在，例如与长期生物疗法使用相关的感染风险，小儿特异性指南的差距以及在临床试验中不包含儿童。持续的研究和协作对于促进PIBD的理解和管理至关重要，以确保儿科患者从可用的最有效，基于证据的护理中受益。未来的建议强调了结构化过渡计划的重要性，桥接儿科和成人护理，定期更新临床准则以及将精密医学整合到个性化治疗计划中。
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炎症性肠病和牛皮癣
牛皮癣和炎症性肠病 (IBD) 是发生在屏障器官中的免疫介导疾病，其主要任务是保护生物体免受攻击。这些疾病在北欧尤其常见，在那里牛皮癣的患病率约为 3 – 4%，IBD 的患病率约为 0.3%。北美 IBD 的患病率估计约为 0.4%。北欧的总发病率估计为每 100,000 人年约有 6 人患克罗恩病，11 人患溃疡性结肠炎，而牛皮癣的发病率约为每 100,000 人年 280 人。这两种疾病在发展指数较低的国家不太常见。IBD 的发病率似乎随着人们采用西化的生活方式而上升，而牛皮癣似乎更稳定，患病率的差异可能更多地源于遗传易感性的差异。肠道微生物群显然是 IBD 发病机制的重要驱动因素；据报道，在牛皮癣中，肠道和皮肤微生物群发生了变化，但尚不清楚这些变化是否以及如何导致发病机制。大型研究表明，大多数
炎症性肠病中的微生物组
摘要：炎症性肠病（IBD）患者的管理旨在通过使用针对炎症性级联反应中各个点的免疫抑制治疗方法来控制炎症。但是，从长远来看，这些疗法的功效是有限的，并且通常与严重的副作用有关。尽管尚未完全了解该疾病的病理生理学，但IBD被认为是一种多因素疾病，由于遗传易感性个体的免疫反应不当而发生。肠道微生物组被认为是IBD发展中的主要参与者之一。肠道营养不良，其特征是肠道菌群的组成和功能发生重大变化，通常会导致细菌多样性和抗炎厌氧菌细菌的降低。同时，具有促炎潜能的细菌。尽管已经观察到微生物组组成对生物剂使用的变化，但它们作为生物标志物的作用仍不清楚。虽然大多数关于IBD的研究都集中在肠道细菌种群上，但最近的研究强调了其他微生物种群在肠道营养不良中的重要性，例如病毒和真菌。为了调节IBD患者的异常免疫反应，研究人员开发了针对肠道微生物组不同参与者的疗法。这些创新的方法对IBD治疗的未来有希望，尽管安全问题是主要局限性，因为它们对人类的影响仍然未知。
