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CRISPR-Cas9
Ana Buj Bello 的团队是 Genethon（AFM-Telethon 实验室）INSERM 部门的研究员，他们在斯坦纳特氏肌强直性营养不良症（成人最常见的神经肌肉疾病）的小鼠模型中对 CRISPR-Cas9 方法进行了概念验证。事实上，得益于这种基因组编辑方法，导致该疾病的 DMPK 基因中扩增的 CTG 三联体重复序列被“切割”并从基因中去除，测试模型的肌肉细胞中毒性 RNA 聚集体的数量减少了。基于这些令人鼓舞的结果，研究人员目前正在研究全身治疗，这些结果发表在 6 月 5 日的《分子治疗》杂志上。斯坦纳特氏肌强直性营养不良症 (DM1) 是成人肌营养不良症最常见的形式。该病由遗传因素引起，估计每 8,000 人中就有 1 人患病，主要特征是收缩后难以放松（肌强直）和进行性肌肉无力。该病是由 DMPK 基因突变引起的，具体来说，是 DMPK 基因中一个 3 核苷酸小 DNA 序列（CTG 三联体）的重复次数增加。这导致突变的 DMPK RNA 在细胞核中积累，从而导致细胞功能改变。目前尚无治愈这种神经肌肉疾病的方法。在这项研究中，Ana Buj Bello 的团队与肌肉研究所的 Denis Furling 团队和 Imagine 研究所的 Genevieve Gourdon 团队合作，开发并评估了一种基因治疗方法，该方法使用 CRISPR-Cas9 分子剪刀在细胞和体内小鼠（DMSXL）疾病模型中：
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CDKN2A Low cancer cells outcompete macrophages for microenvironmental zinc to drive immunotherapy resistance Raquel Buj 1 , Aidan R. Cole 1 , Jeff Danielson 1 , Jimmy Xu 2 , Drew Hurd 3 , Akash Kishore 4 , Katarzyna M. Kedziora 5 , Jie Chen 3 , Baixue Yang 1,6 , David Barras 7 , Apoorva Uboveja 1 , Amandine Amalric 1 , Juan J. Apiz Saab 8 , Jayamanna Wickramasinghe 9 , Naveen Kumar Tangudu 1 , Evan Levasseur 1 , Hui Wang 1 , Aspram Minasyan 7 , Rebekah E. Dadey 3 , Alli- son C. Sharrow 1 , Frank P. Vendetti 10 , Dayana B. Rivadeneira 11 , Christopher J. Bakkenist 1,10 , Greg M. Delgoffe 11 , Nadine Hempel 3 , Nathaniel W. Snyder 12 , Riyue Bao 3 , Adam C. Soloff 13 , John M. Kirkwood 3 , Denarda Dangaj Laniti 7 , Andrew V. Kos- senkov 9 , Alexander Muir 8 , Jishnu Das 4 , Diwakar Davar 3 , Clementina Mesaros 2 , Katherine M. AIRD 1 * 1药理学与化学生物学系和UPMC Hillman癌症中心，匹兹堡大学医学院，匹兹堡大学医学院，宾夕法尼亚州匹兹堡2 2匹兹堡大学医学院系统生物学系统生物学，宾夕法尼亚州匹兹堡5号5个细胞生物学系，匹兹堡大学医学中心，宾夕法尼亚州匹兹堡，宾夕法尼亚州匹兹堡6 Tsinghua大学医学院，P.R.中国7路德维希癌症研究所，洛桑分公司，洛桑大学（UNIL）（UNIL），肿瘤学系，洛桑大学医院（CHUV）和洛桑大学和洛桑大学，以及瑞士洛桑市洛桑市，瑞士8月8日，本·五月8月8日，芝加哥大学，芝加哥大学，伊利诺伊州芝加哥大学。宾夕法尼亚州匹兹堡大学医学院，匹兹堡大学医学院辐射肿瘤学和UPMC Hillman癌症中心，宾夕法尼亚州宾夕法尼亚州11号免疫学系和UPMC Hillman癌症中心，匹兹堡大学医学院，匹兹堡大学，匹兹堡大学，宾夕法尼亚州12年校友 +心血管发现中心，医学院，帕菲斯·科斯特尔，kateii sciiia of the +心血管发现中心。