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CADTH 咨询：限时拟议流程......
提前通知 赞助商需要填写特定的提前通知表格，以解决有关监管审查状态和证据生成计划的资格标准。CADTH 将记录赞助商的观点并进行初步评估，以确定是否符合资格标准；但是，当申请被 CADTH 接受审查时，将通知有关资格的决定。值得注意的是，CADTH 专家委员会将在根据审查时可用的初步数据得出结论，认为有足够的证据发布支持报销的初步建议后，最终决定是否发布限时建议。
Cadth报销建议
一阶段III，开放标签，随机对照试验（RCT）表明，尽管eculizumab治疗，pegcetacoplan的治疗对患有临床意义贫血和血管外血液溶解（EVH）的PNH患者的临床益处增加。PEGASUS试验（n = 80）表明，与eCulizumab相比，使用pegcetacoplan的处理与统计学意义和临床意义上有意义的变化相关（平均差= 3.84 g/dl; 95％置信区间[CI]，2.33至5.34 g/dl;避免了输血，在Pegcetacoplan ARM中更常见（85.4％对患者的15.4％；调整后的风险差异= 62.5％； 95％CI，48.3％至76.8％）。患者表示需要有效控制血管内溶血（IVH），减少EVH，改善贫血，减少或消除输血需求并改善疲劳和生活质量的治疗。CDEC得出的结论是，Pegcetacoplan治疗满足了患者在改善贫血和减少输血需求方面确定的一些需求。
Cadth报销建议
One international, double-blind, randomized, phase III study (TOPAZ-1) consisting of previously untreated adult patients with locally advanced or metastatic BTC demonstrated that treatment with durvalumab plus gemcitabine and cisplatin resulted in a statistically significant overall survival (OS) advantage compared to placebo plus gemcitabine and cisplatin (median OS, 12.9 months [95% CI, 11.6 to 14.1个月]与11.3个月[95％CI，10.1至12.5个月]，HR，0.76 [95％CI，0.64至0。91]）。在地标为12-（54.3％对47.1％），18-（34.8％对24.1％）和24.1％）和24个月（23.6％vs. 11.5％）的OS的其他分析支持了Durvalumab Plus Plus Gemcitabine和gemcitabine和cisplatin所证明的生存优势。durvalumab也与无进展生存率的改善有关（[PFS] HR，0.75 [95％CI，0.63至0.89]），并且没有其他严重的安全问题，可管理的毒性概况。TOPAZ-1试验的结果也表明HRQOL没有损害。
CADTH 健康技术评论 Tecovirimat (Tpoxx)
Tecovirimat（以 Tpoxx 为品牌名称出售）是一种抗病毒疗法，加拿大已批准用于治疗体重至少 13 公斤的成人和儿科患者的天花疾病，这是基于实验室数据，该数据表明动物研究和人类安全性研究证明该药物对正痘病毒有效。Tecovirimat 的作用机制是抑制成熟并防止病毒颗粒释放和扩散到其他细胞。Tecovirimat 可抑制正痘病毒 VP37 蛋白的活性并阻断 VP37 与细胞 Rab9 GTPase 和 TIP47 的相互作用，从而阻止形成具有流出能力的包膜病毒体，而病毒在细胞间和长距离传播过程中必不可少。3 Tecovirimat 是一种 200 毫克口服胶囊。对于体重超过 40 公斤的患者，批准的天花治疗剂量为 600 毫克（三粒 200 毫克胶囊），每日口服两次，持续 14 天。对于体重低于 40 公斤但高于 13 公斤的患者，也可以根据体重调整剂量。3 一些司法管辖区正在考虑替代剂量和治疗持续时间。
CADTH 咨询：简化药物类别的提案...
纳入的研究（将在审查中总结和评估）、方法和搜索策略。文献检索将根据治疗审查框架进行（第 4.2.2 节）。虽然拟议审查的通知已发布在 CADTH 网站上，但受影响的制造商和利益相关者（包括患者团体）可能会直接收到 CADTH 通知。利益相关者可以对拟议的项目范围发表评论，或与纳入的研究列表分享顾虑。所有反馈意见均由 CADTH 审查，并用于确定审查范围。根据利益相关者的反馈，CADTH 完善拟议的项目范围文件，并从公共药物计划获得是否继续进行的最终建议。
CADTH 报销建议
一项 II 期开放标签研究（VISION；关键队列 A 中的 N=151）评估了替泊替尼对携带 MET ex14 跳跃突变的局部晚期或转移性 NSCLC 成人患者的疗效和安全性；然而，由于这项描述性研究的单组设计以及完全缺乏统计检验，因此尚不清楚替泊替尼治疗是否比任何相关的治疗对照剂带来额外的临床益处。此外，pERC 指出，由于后期治疗周期的样本量减少、替泊替尼的开放标签给药以及没有对照组，VISION 试验的 HRQoL 数据存在不确定性。因此，替泊替尼对 HRQoL 的影响仍然未知。申办方提交的间接证据将 VISION 队列 A 与接受其他可用疗法治疗的患者进行了比较，但由于重要的方法学问题和多种偏见来源，pERC 无法得出结论，认为与化疗或免疫疗法相比，特泊替尼治疗在无进展生存期 (PFS) 或总生存期 (OS) 方面具有额外的临床益处。此外，特泊替尼并未与化疗和免疫疗法的联合治疗进行比较，也没有关于健康相关生活质量或危害的比较证据。考虑到所有证据，pERC 得出结论，对于携带 MET ex14 跳跃突变的局部晚期或转移性 NSCLC 患者，与 NSCLC 标准治疗相比，特泊替尼治疗益处的临床意义存在高度不确定性。
CADTH 健康技术评论 心理健康服务中的人工智能和机器学习：环境扫描
人工智能 (AI) 或机器智能被定义为一种基于计算机的程序，它可以自主地从数据中学习以执行诸如解决问题和模式识别之类的任务。AI 包括机器学习 (ML) 和深度学习等计算领域。1 ML 通常被定义为一种从以前的数据中学习以开发能够对看不见的数据进行预测的模型的方法，2 并且是 AI 的一个子集。ML 方法涉及创建可以执行各种功能的算法，包括分类、回归、聚类和数据的规范建模。3 “深度学习”是一种基于人工神经网络的 ML。1 AI 还可以包括预测分析，尽管并非所有预测分析模型都是基于 AI 的。预测分析是数据分析的一个分支，它试图根据过去的数据做出未来预测——具有 AI 的预测分析系统将具有自主学习的能力。4 附录 1 提供了更详细的定义。
CADTH 报销建议
一项 I 期临床试验（LOXO-TRK-14001）、一项 I/II 期临床试验（LOXO-TRK-15003；SCOUT）和一项 II 期篮子试验（LOXO-TRK-15002；NAVIGATE）治疗晚期或转移性实体瘤，结果表明，携带 NTRK 基因融合的非中枢神经系统实体瘤患者接受 Larotrectinib 治疗后，客观缓解率 (ORR) 为 73%。ORR 定义为根据独立审查委员会 (IRC) 确定的《实体肿瘤疗效评价标准》(RECIST) 1.1 版，获得最佳总体缓解，即完全缓解或部分缓解（分别为 CR 和 PR）的患者比例。获得 ORR 的总体中位时间为 1.84 个月（范围：0.92 至 14.55），81% 的患者缓解时间为 2 个月或更短。
Cadth报销建议
1。在一个24周的随机对照试验（Haven 3）中，每周的Emicizumab方案为1.5 mg/kg，每两周每两周3 mg/kg显示出具有统计学意义且临床上有意义的降低，降低了出血的降低（年度化的出血率[ABR]，治疗的散布，并与散布的散布，并将其相结合，并将其与之相交，并将预防（情节性FVIII治疗）。在没有FVIII抑制剂的患者中显示出出血结局的这种降低，这些患者以前接受了发作性FVIII替代的治疗。在Haven 4中，一项非随机，单臂试验的描述性分析结果表明，每四个星期用6 mg/kg emicizumab治疗的患者的ABR通常与Haven 3试验中患者中观察到的患者一般对齐。
CADTH快速响应报告：癫痫病的重要评估Brivaracetam与Levetiracetam的摘要：比较临床安全
brivaracetam（BRV）是Racetam集团中的一个AED，被发现是与相关的Racetam Drug Levetiracetam（LEV）的类似物。3两种药物具有相似的作用机理，具有选择性和高亲和力，以结合与突触囊泡蛋白2a的结合，但它们的药理特征可能有所不同。3 BRV被加拿大卫生部批准为辅助疗法，用于管理不受常规治疗不满意控制的成年癫痫患者的部分发作性癫痫发作。4 Cadth常见药物审查（CDR）评估发现，基于四个多中心安慰剂对照的随机试验的证据，与安慰剂相比，BRV的癫痫发作频率的降低明显更大。5在没有头部试验的情况下，有关BRV与LEV的比较疗效和安全性的证据是有限的。3间接治疗比较发现，LEV和BRV在功效和不良事件（AE）之间没有统计差异 - 总体和非行为 - 除了头晕以外，这种情况以高剂量的BRV水平显着较高。6的行为不利事件（BAE）似乎在BRV中比LEV少。3,8,9