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R＆D Update Business更新强劲的开始到2023 Outlook 2023财务绩效附录
孟买，2025年2月10日。Sanofi Healthcare印度列兵。 有限公司宣布收到印度Rezurock®（Belumosudil平板电脑）的营销授权。 rezurock®代表了全球成千上万的CGVHD患者（12年及以上）的新的，一流的治疗范式，包括两种先前的治疗方法，包括那些纤维化等难以治疗的表现的治疗方法。 rezurock®得到了美国FDA II（2021年）和印度的CDSCO III（2024年）的批准，该批准是基于Rockstar的安全性和效力结果 - Rockstar（随机，开放标签，开放标签，多中心枢纽rezurock®对CGVHD患者的Rezurock®的多中心枢纽试验，他们接受了两次先前的cgvHD，这是CGVHD的患者。 每天（口服）一次，Rezurock®200mg达到了74％的总反应率（ORR）IV，并且在CGVHD范围内显示出健壮且耐用的响应。 它是安全且耐受性的，不良事件与接受皮质类固醇和/或其他免疫抑制剂的晚期CGVHD患者预期的事件是一致的。Sanofi Healthcare印度列兵。有限公司宣布收到印度Rezurock®（Belumosudil平板电脑）的营销授权。rezurock®代表了全球成千上万的CGVHD患者（12年及以上）的新的，一流的治疗范式，包括两种先前的治疗方法，包括那些纤维化等难以治疗的表现的治疗方法。rezurock®得到了美国FDA II（2021年）和印度的CDSCO III（2024年）的批准，该批准是基于Rockstar的安全性和效力结果 - Rockstar（随机，开放标签，开放标签，多中心枢纽rezurock®对CGVHD患者的Rezurock®的多中心枢纽试验，他们接受了两次先前的cgvHD，这是CGVHD的患者。每天（口服）一次，Rezurock®200mg达到了74％的总反应率（ORR）IV，并且在CGVHD范围内显示出健壮且耐用的响应。它是安全且耐受性的，不良事件与接受皮质类固醇和/或其他免疫抑制剂的晚期CGVHD患者预期的事件是一致的。
Kostaive™助推器疫苗接种，自我扩增的mRNA疫苗与COVID-19的研究结果比较了免疫原性与Comirnaty®
2023年6月27日，ME3208的新药申请（中甲酸酯），一种选择性岩石2抑制剂，在日本提交了CGVHD治疗
2023年5月24日，ME3208（贝尔鲁莫苏迪尔中酸），一种选择性岩石2抑制剂，在日本接受了孤儿药物，用于治疗CGVHD
2023年5月24日，ME3208（贝尔鲁莫苏迪尔中酸），一种选择性岩石2抑制剂，在日本接受了孤儿药物，用于治疗CGVHD
口腔慢性移植物抗宿主疾病对体重的影响：一项队列研究
造血干细胞移植（HSCT）是治疗恶性肿瘤和非恶性疾病的众所周知的程序，包括血液学，其他代谢和免疫缺陷障碍[1]。尽管越来越多的患者接受了这种成功的治疗，但移植物抗宿主病（GVHD）仍然是主要的并发症，结果不令人满意[1-3]。急性GVHD（AGVHD）的特征是影响皮肤，肝脏和胃肠道[4]。慢性形式，慢性移植抗宿主病（CGVHD）是同种异体造血细胞移植（HCT）的严重并发症，发生在30％至70％的患者中[5]。它可以影响体内的任何器官，但主要影响皮肤，口腔，胃肠道，肝脏，肺，肌肉骨骼系统和眼睛[6]。慢性GVHD可能会降低生活质量，损害功能，并导致对免疫抑制药物和相关并发症的持续需求[6]。尽管CGVHD会影响多个器官，但口服CGVHD是第二频繁涉及的器官系统[7]，患病率为45％至83％。它发生在成年患者中的频率比儿童更频繁[7-10]。CGVHD可以以多种方式表现出来，具体取决于组织改变的类型和严重程度，并且可以影响口腔的任何部分[8]。口服CGVHD可以作为粘膜病变，唾液腺功能障碍和肌肉骨骼受累[7，11]。 口服粘膜病变的特征是山雀的特征，包括红斑，溃疡和高胚症[12]。口服CGVHD可以作为粘膜病变，唾液腺功能障碍和肌肉骨骼受累[7，11]。口服粘膜病变的特征是山雀的特征，包括红斑，溃疡和高胚症[12]。口腔中的任何部位都会受到影响，包括通常以甲状腺炎性牙龈炎的形式出现的牙龈。最常见的位点是颊粘膜和唇粘膜，以及舌头的侧面边界[13]。受影响的部位的范围从轻度敏感性的症状到严重疼痛，具体取决于参与的类型，防止正常的日常功能。此外，某些类型的食物可能会引起刺激，从而导致回避和对饮食缺乏兴趣。唾液腺功能障碍可以在临床上作为粘膜或静脉表现出来。并发症包括吞咽困难，机会性感染以及由于唾液的质量和数量改变而改变的味觉感觉。口腔的肌肉骨骼CGVHD也可以限制口腔张开，并对饮食功能和卫生产生影响。总体而言，粘膜，唾液和肌肉骨骼CGVHD的综合作用可以总结为临床上重要的口服症状，例如口腔疼痛，口腔敏感性，口腔敏感性，口腔张开，口腔干性，口腔干口以及对正常耐受性食物的口味变化[14]。这些症状可能会导致口服摄入量显着降低，也可以导致营养不足的热量饮食。对患者的整体健康和生存的影响显而易见，并可能导致卫生保健系统的负担增加[8-10，15，16]。证据表明，CGVHD患者的营养状况不佳[17，18]和体重减轻相关的BMI明显降低。必须研究口服CGVHD及其相关症状对这些临床上的问题的影响。营养不良是该人群中临床上重要的问题，可导致移植幸存者的功能和健康状况障碍[18]。Studies reported that the clinical manifestations associ- ated with weight loss in this population include erosions, ulcerations, xerostomia, decreased salivary flow, oral infections, oral and esophageal pain, diarrhea, dysphagia, vomiting, sensitiv- ity, and medication used in the treatment of HSCT [ 9 , 11 , 15 , 17 – 20 ].关于体重与口服CGVHD之间关系的知识有限，以及需要更好地了解患有CGVHD的患者口服表现引起的营养不良的需求，两者都阻碍了发展更有效的预防和治疗策略的能力，并进一步支持当前研究。这项研究旨在衡量合成性HSCT患者体重和口服CGVHD之间的关联，以及口服并发症对营养不良的影响（体重不足）。
belumosudil（rezurock）在慢性GVHD国家...
试验Rockstar研究设计第2阶段，28个美国中心的随机，多中心试验S/P allohct；年龄> 12年；持续的CGVHD; S/P 2-5先前的治疗线；在稳定的CS X2周上； KPS> 60人口统计n = 132;法师56岁（范围21-77），中等CGVHD 31％； 67％的严重CGVHD; 52％> 4个涉及器官；中间3条线； 34％的先前ibrutinib; 29％的先前鲁唑替尼； 72％> 3先前的干预belumosudil 200 mg每天一次比较器Belumosudil 200 mg 200毫克； stratified by (1) cGVHD severity (2) prior ibrutinib Results Primary: ORR (defined as CR or PR) per NIH Consensus Criteria for clinical trials in cGVHD Secondary: DOR, TTR, changes in LSS summary score, FFS, CS dose-reduction, OS Belumosudil daily vs. twice daily ORR 74 vs. 77%;先前的ibrutinib（n = 46）ORR 74％；先前的ruxolitinib（n = 38）ORR 68％;最佳ORR关节/筋膜71％；较低的GI 69％；上GI 52％；口55％；食道45％；眼睛42％；皮肤37％；肝39％；在所有亚组中观察到的26％ORR无论严重程度或事先治疗如何； MDOR 54周； TTR 5 WKS（范围，4-66）; FFS 75％ @ 6 MOS，56％ @ 12 MOS，2年OS 89％； LSS得分的提高59 vs. 62％； MITT POP'N的平均CS剂量减少45％，响应者总结为54％的大量预先治疗的中度至重度CGVHD患者，Belumosudil提供了
当前预防和治疗急性和慢性GVHD
摘要：虽然AGVHD具有强烈的炎症成分，而CGVHD显示自身免疫和纤维化特征；发病率和危险因素相似，但不完全相同；实际上，AGVHD是CGVHD的主要危险因素。钙调蛋白抑制剂（CNI）具有甲氨蝶呤（MTX）或霉酚酸酯（MMF）仍然代表HLA匹配的同种异体干细胞移植（HSCT）中的标准预防。其他策略侧重于ATG，移植后环磷酰胺（PTCY），Abatacept和移植物操纵。尽管率很高，但AGVHD的一线治疗以皮质类固醇为代表，而鲁索利替尼是标准的二线治疗。研究方法包括菌群移植和间充质干细胞的输注。GVHD是一种涉及任何解剖区的多效性疾病；同样，鲁唑替尼代表了这种情况下类固醇难治性CGVHD的标准。这是一种涉及任何解剖区的多效性疾病；同样，鲁唑替尼代表了这种情况下类固醇难治性CGVHD的标准。体外光疗法（ECP）仍然是用于类固醇折射率或实现类固醇比例的选项。对于ruxolitinib-fractory CGVHD，Belumosudil和Axatilimab代表了最有前途的药物。支气管炎闭塞性综合征（BOS）仍然是一个挑战。在靶向非免疫效应子的化合物中，中性粒细胞弹性酶抑制剂Alvelestat在BOS中似乎很有希望。最后，在AGVHD和CGVHD中，生物学标记与特定疾病表现的关联可以帮助完善风险分层以及可靠的生物标志物用于特定治疗。
研究慢性移植物与宿主疾病对患者和护理人员健康相关的生活质量的影响：一项定量研究
也很常见。与治疗相关的副作用•大多数（92％）报告了与治疗相关的副作用。•大部分（78％）的患者遇到了一般和胃肠道副作用，包括疲劳（67％），月球面（56％），水肿（44％），体重增加（41％），便秘（37％）和腹泻（33％）。•少于50％的患者经历了感觉系统副作用；但是，对日常生活的影响很高。医疗任命•医疗任命给受访者带来了重大负担； 48％的患者每月至少一次参加约会，而26％的患者每周参加一次； 37％的人每月一次或每年几次参加一次计划的医院就诊。•调查受访者通常看到有关其CGVHD的五个不同医疗保健专业人员（HCP）的平均值，包括血液学家（89％），皮肤科医生（70％）和邻言学家（59％）。•大多数患者（66％）表示需要改善管理CGVHD的HCP之间的沟通，而48％的患者则选择使用一名医生来管理其CGVHD。
GvHD PoV-2023 年 2 月 15 日.pptx
• 2022 年全球 GvHD 市场规模约为 6.26 亿美元，预计到 2028 年将达到 17 亿美元 • 市场增长的主要贡献因素包括 – 患者癌症患病率上升 – 老年人口增长 – 全球骨髓和同种异体移植发病率上升 – cGvHD 发病率上升 [>50% 的 GvHD 患者处于 aGvHD 的下一阶段] – GvHD 的难治性（即初始治疗后复发的可能性很高）
2023年6月27日，ME3208的新药申请（中甲酸酯），一种选择性岩石2抑制剂，在日本提交了CGVHD治疗
Meiji Seika Pharma Co., Ltd. (Headquarters: Tokyo, President and Representative Director: Daikichiro Kobayashi) today announced that ME3183, a novel highly-potent selective phosphodiesterase-4 (PDE4) inhibitor, met the primary endpoint based on “PASI-75”, defined as the proportion of subjects achieving 75% improvement in Psoriasis在美国和加拿大进行的中度至重度斑块牛皮癣患者的II期临床试验中，面积严重程度指数（PASI）。进行了II期临床试验（NCT05268016）*，以评估ME3183的疗效，安全性和耐受性，每天一次或两次在中度到重度斑块牛皮癣的患者中每天一次或两次服用16周。在美国和加拿大招募了122名患者。主要终点被定义为在基线第16周的牛皮癣区域严重程度指数（PASI）评分的受试者的比例。与安慰剂组相比，在ME3183治疗组中观察到的PASI-75成就比例明显更大，而安慰剂组达到了主要终点。此外，在ME3183组中观察到了pasi的早期改善。ME3183被证明是安全且耐受性良好的。该研究的详细信息将在即将举行的医学会议上介绍。ME3183是Meiji Seika Pharma发现的口服和选择性PDE4抑制剂。在非临床研究中，与现有的牛皮癣的现有口服可用的PDE4抑制剂相比，它显示出更大的抗炎作用，对TNF-α产生的抑制作用更大，对TNF-α产生的抑制作用大约30倍。同时，ME3183在大脑中的分布足够低。Meiji致力于为未满足的医疗需求（例如牛皮癣和其他自身免疫性疾病）提供有效且安全的治疗。*：Meiji Pharma USA Inc.（新泽西州Teaneck，总裁：Yasushi Miyazawa），全资拥有