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pozelimab（Veopoz）MNG-065 - 医疗政策
背景/概述 Veopoz 是一种补体抑制剂，用于治疗患有 CD55 缺陷型蛋白丢失性肠病 (PLE)（也称为 CHAPLE 病）的成人和 1 岁及以上的儿童患者。作为 FDA 批准的首个 CHAPLE 病疗法，Veopoz 是一种针对补体因子 C5（一种参与补体系统激活的蛋白质）的单克隆抗体。由于接受补体抑制剂治疗的患者中曾发生过危及生命和致命的脑膜炎球菌感染，因此患者必须在首次服用 Veopoz 前至少 2 周根据最新的免疫实践咨询委员会 (ACIP) 建议接种或更新脑膜炎球菌感染疫苗。如果不能在治疗开始前至少两周接种疫苗，包装说明书建议患者应接受预防性抗生素治疗。Veopoz 需要根据体重进行静脉负荷剂量，然后在第 8 天根据体重进行皮下剂量，然后每周进行皮下维持剂量。如果至少 3 周剂量后临床反应不足，可每周增加一次维持剂量。最大维持剂量为每周一次皮下 800 毫克。CHAPLE 病（CD55 缺陷型蛋白丢失性肠病 (PLE)）补体过度活化、血管病性血栓形成和蛋白丢失性肠病 (CHAPLE) 病是一种罕见但危及生命的免疫疾病，由 CD55 基因的双等位基因功能丧失突变引起。CD55 通过加速 C3 转化酶（补体级联的关键调节剂）的降解并阻止 C5 裂解为 C5a 和 C5b 来抑制早期补体活化，从而阻止膜攻击复合物（C5b-C9，一种介导细胞裂解的结构）的形成。CD55 突变导致补体系统过度活化，从而损害上消化道的血管和淋巴管并导致循环蛋白质的损失。患者可能会出现腹痛、腹泻、呕吐、吸收不良、水肿、生长迟缓、肠淋巴管扩张、感染，甚至可能危及生命。
实施和维持促进（ISF）策略：
Garner，B。R.，Gotham，H。J.，Chaple，M.，Martino，S.，Ford，J.H.，Roosa，M.R。，...＆Tueller，S.J.（2020）。实施和维持促进策略提高了实施效率和干预效果：群集随机，2型混合试验的结果。实施研究与实践，1，2633489520948073。
获批新药数量创纪录的专科
血液学一词源于希腊语 haimo-，即“血液”和拉丁语 logia，即“研究”。由于血液一直是研究的热门对象，因此几位杰出的人物（也被称为血液学的“父亲”和“母亲”）为该专业的成功做出了重大贡献。在过去 30 年中，血液学家见证了多个领域的奇迹，例如从新鲜血液发展到外周干细胞再到现在的细胞或基因疗法的移植；或慢性粒细胞白血病，这是第一种无需化疗即可治愈的癌症之一 (1)。这一独特的临床实验室专业的大量研究和开发使人们更好地了解了多种疾病和靶向疗法。2023 年，药品评估和研究中心 (CDER) 批准了 55 种新药，生物制品评估和研究中心 (CBER) 也紧随其后。这两个中心都属于联邦药品协会 (FDA)。这些数字反映了小分子和生物药典以及细胞和细胞产品数量的增长。作为治疗领域，血液学继续成为领头羊，在这两个领域都获得了大多数批准。表 1 总结了与血液学有关的选定批准。最著名的是利用 CRISPR-Cas9 进行基因编辑的首个产品和一系列基因疗法。特别是，exagamglogene autotemcel 是首个获得 FDA 批准的基于 CRISPR-Cas8 的基因编辑器，用于治疗镰状细胞病 (SCD)。这种体外基因治疗产品 (Exa-cel) 在 BCL11a 转录因子处进行了基因改造，重新启用了胎儿血红蛋白的产生。在这种情况下，β 血红蛋白的缺陷由治疗上调的胎儿血红蛋白补偿。尽管临床数据表明有治愈潜力，但仍需要进一步研究来证实其持久性。另一种基因疗法 lovotibeglogene autotemcel 已获批用于治疗 SCD。慢病毒载体用于插入编码非镰状血红蛋白 HbAT87Q 的转基因。基因编辑器和小分子有望在不久的将来取得进展，旨在提高可及性 ( 2 )。另一个备受瞩目的领域是补体系统，2023 年有四种抑制剂获得全面批准，涉及血液学和其他专业 ( 3 )。其中三种靶向末端补体 C5，这也是依库珠单抗的靶点。这种首创的补体抑制剂自 2007 年起获批用于治疗极为罕见的血液病阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH)。2023 年，针对 C5 的 RNA 适体 avacincaptad pegol 已获批用于治疗眼部疾病。另一种针对 C5 的单克隆抗体是 pozelimab。 2023 年，pozelimab 获批用于治疗 CHAPLE（CD55 缺陷型蛋白丢失性肠病），扩大了补体抑制剂的应用范围。随着首个口服单药疗法 iptacopan（一种 B 因子抑制剂）获批用于治疗 PNH（4），该领域开辟了新视野。预计很快会出现更多的补体竞争产品，包括另一种针对因子 D 的口服补体抑制剂 ( 5 )。