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他们的承诺和对罕见疾病治疗的潜力
罕见疾病会影响一个国家人口的一小部分；但是，总共有7,000多种罕见疾病代表着一种重要的疾病负担，影响了全球10％的人口。尽管如此，尚无对近95％的罕见疾病的批准治疗，现有治疗对患者来说是成本密集的。超过70％的罕见疾病本质上是遗传性的，患者特异性突变。这要求需要具有个性化且特定于患者的临床前模型，这些模型可以带来有效，快速且负担得起的治疗选择。复杂的体外模型（CIVMS），包括使用诱导多能干细胞（IPSC），类器官和芯片器官的复杂模型（CIVMS）正在成为强大的基于人类的前临床前系统，具有提供效率数据的能力，可提供有效的数据，从而促进临床试验。 在这篇叙事评论中，我们讨论了Civms如何提供对罕见疾病生物医学研究的见解。 我们还讨论了如何在临床试验中使用这些系统来开发稀有疾病的效率模型。 最后，我们提出了有关如何利用人类相关的CIVM的建议，以增加发达和低收入国家的稀有疾病疗法领域中基本，应用和非临床研究结果的转换性。复杂模型（CIVMS）正在成为强大的基于人类的前临床前系统，具有提供效率数据的能力，可提供有效的数据，从而促进临床试验。在这篇叙事评论中，我们讨论了Civms如何提供对罕见疾病生物医学研究的见解。我们还讨论了如何在临床试验中使用这些系统来开发稀有疾病的效率模型。最后，我们提出了有关如何利用人类相关的CIVM的建议，以增加发达和低收入国家的稀有疾病疗法领域中基本，应用和非临床研究结果的转换性。
CA23110-E MOU.PDF Nutricon 2024-摘要书 国际会议
摘要科学文献正在阐明GI对人类健康和福祉的中心地位。的确，营养素，生物活性剂甚至有毒化合物（包括食源性病原体）的生理作用是由它们在肠道中的吸收率以及与肠道微生物群及其宿主生态系统的相互作用介导的。在临床研究中测试食物，饲料，补充剂或药物会导致道德问题，并且由于生理学，代谢和化学敏感性的差异，动物数据的转移性通常是有问题的。根据最近对欧洲委员会（EURL ECVAM，2021年）的调查，复杂的体外模型（CIVMS）方法不仅应适用于监管性用用文本，而且还适用于在研究领域的应用，前提是规范化的CIVMS是开发出来的，并在其使用中达成共识。一种新的成本动作将填补在体外结肠模型上提供共识方案和强大数据集的知识差距，以提高我们对肠道环境中发生的事件的知识，包括微生物群和宿主之间的复杂相互作用。此外，将建议创新的教育工具以增加对年轻研究人员的肠道模型的知识，并扩大社会，以避免来自误导性信息的任何不健康的消费者选择。将胃肠病学，微生物学，营养，食品科学，生物化学，生物信息学，生物技术等方面的不同专家汇集在一起，新的成本行动可以代表发展健康食品的有效策略和疾病的反应。