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具有CNS靶向工程的Capsids的全身性AAV基因治疗可实现灵长类动物大脑的显着gcase活性，以支持潜在的
Capsida正在开发一种基因补充疗法候选者（CAP-003），该疗法被作为单一静脉注射（IV）输注对PD-GBA患者。CAP-003由一个工程的AAV CAPSID组成，旨在在CNS上广泛提供功能性的人GBA1基因，同时对肝脏和DRG进行靶向，这些基因已被证明与以前的基因治疗计划中的安全问题有关。使用功能丧失的小鼠模型，我们提供了概念药理学证明，表明使用替代capsid的治疗货物的给药会导致GCASE活性的剂量依赖性增加，而GCASE活性与糖脂积累的剂量依赖性降低相吻合。在非人类灵长类动物中使用临床候选者，我们表明，在低至中剂量下的CAP-003给药会导致整个CNS的稳健表达，同时GCASE蛋白水平和活性的增加，这表明与生物含量相似的测量相关性很强。鉴于患者人群的脑gcase活性降低了约30％，预计观察到的增加将使活性水平归一化，降低糖脂，并可能降低或停止PD-GBA的进展。
CNS和神经精神疾病 - 明亮的头脑生物科学
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核安全公约（CNS）
S COPE ........................................................................................................................................................ 4
tallaght的Chi - 临床护士专家（CNS）
CPC和CNEF团队 - 2024年7月参考护理和爱尔兰助产士委员会（2019）完成国家评估文件的指南。都柏林爱尔兰的护理和助产士委员会。爱尔兰的护理和助产士委员会（2022）编写临床学习成果的指南。都柏林爱尔兰的护理和助产士委员会。
fsw re 2023-2024 AI MA
结果；课外研究单位：由学生确定的组成部分，这不是常规课程的一部分；欺诈：学生的任何行为或遗漏，其本质上旨在使学生或其他学生的知识，理解和技能正确评估，这是完全或部分不可能的（附录1）；免费的选修单位：完全由学生确定的组成部分，这是常规课程的免费选修室的一部分；最终作业：该计划的最终论文，也称为论文或论文；临时检查：所有评估方法的伞术语，如该法第1.10条第1款所述，如第4.1.1条所述；临时检查日期：由检查员或代表检查员管理临时检查的日期；
医疗政策 - CNS胚胎肿瘤和膜膜瘤的BMT-造血细胞移植（HCT）
肿瘤，胚胎肿瘤和造血细胞移植（HCT）的肿瘤描述/背景高剂量化学疗法已被研究为儿科患者脑肿瘤患者的可能治疗，尤其是在患有高风险疾病的患者中。HCT的使用允许减少治疗平均和高风险疾病所需的辐射剂量，目的是保持生活质量和智力功能。中枢神经系统的胚胎肿瘤分类脑肿瘤既基于肿瘤的组织病理学特征，又基于大脑中的位置。中枢神经系统（CNS）胚胎肿瘤在儿童中更为常见，是儿童期最常见的脑肿瘤。它们包括髓母细胞瘤，髓质上皮瘤，suretentorial PNET（松树细胞瘤，脑神经母细胞瘤，神经节神经母细胞瘤），雌激素母细胞症，非典型肌母细胞瘤，异型性terainoid/rhabdoid/rhabdoid肿瘤和胚胎肿瘤，并带有多层的玫瑰花蛋白。髓母细胞瘤占所有儿童中枢神经系统肿瘤的20％。经常性儿童期CNS胚胎肿瘤并不少见，具体取决于患者最初接受的治疗类型，自体HCT可能是一种选择。对于接受高剂量化学疗法和自体HCT的患者进行了复发性胚胎肿瘤，客观反应为50％至75％；然而，在复发时首次患有局部疾病的患者中，不到30％的患者可获得长期疾病控制。（1）现在，建议针对患有CNS脑肿瘤的儿科患者，提出了对高剂量治疗的三重串联疗法的三重串联循环。
药物滥用和艾滋病毒感染的交叉点：神经毒性和中枢神经系统储存器
1 托马斯杰斐逊大学转化医学中心，1020 Locust Street，费城，宾夕法尼亚州 19107，美国；sontis@chop.edu（SS）；LakhikumarSharma.Adhikarimayum@jefferson.edu（ALS） 2 生物技术系，Banasthali Vidyapith，Vanasthali，斋浦尔 304022，拉贾斯坦邦，印度；lsmst21030_kratika@banasthali.in 3 细胞培养实验室，ICAR-冷水渔业研究局，Bhimtal，奈尼塔尔 263136，北阿坎德邦，印度；amit.pande@icar.gov.in 4 托马斯杰斐逊大学神经外科系 Farber 医院服务中心，费城，宾夕法尼亚州 19107，美国；Rene.Daniel@jefferson.edu * 通信地址：mudit.tyagi@jefferson.edu；电话：+1-215-503-5157 或 +1-703-909-9420 † 当前地址：费城儿童医院人类遗传学部，3401 Civic Center Blvd，费城，宾夕法尼亚州 19104，美国。
脑膜瘤：2021 年 WHO 中枢神经系统肿瘤和影像分类的分子更新
脑膜瘤是最常见的原发性颅内肿瘤，占原发性中枢神经系统肿瘤的三分之一以上。虽然传统上认为脑膜瘤是良性的，但脑膜瘤可能与相当大的发病率有关，并且特定的脑膜瘤亚群表现出更具侵袭性的行为和更高的复发率。复发的风险分层主要与世界卫生组织 (WHO) 的组织病理学等级和切除范围有关。然而，越来越多的文献强调了分子特征在评估复发风险中的价值。在保留先前分类系统的同时，2021 年 WHO 中枢神经系统肿瘤 (CNS5) 书籍第 5 版扩展了脑膜瘤的分子信息，以帮助指导管理。根据组织病理学标准和分子特征，WHO CNS5 将脑膜瘤分为三个等级 (1-3)。pTERT 突变和 CDKN2A/B 缺失现在表示 3 级脑膜瘤复发风险增加。肿瘤位置也与潜在突变相关。凸面脑膜瘤和大多数脊柱脑膜瘤携带 22q 缺失和/或 NF2 突变，而颅底脑膜瘤携带 AKT1、TRAF7、SMO 和/或 PIK3CA 突变。MRI 是诊断和制定脑膜瘤治疗计划的主要成像方式，而 DOTATATE-PET 成像可提供除解剖成像之外的补充信息。在此，我们回顾了脑膜瘤不断发展的分子图景，强调了成像/遗传生物标志物以及与神经放射科医生相关的治疗策略。
tau及以后：神经退行性疾病的蛋白质组学分析，具有120个PLEX CNS病态小组
，采用DNA偶联的抗体将免疫复合物转化为报告基因DNA分子，可以用实时PCR（QPCR）或下一代测序（NGS）进行分析，以实现attomall的检测极限（低于Sub-FG/mL）和100s-Plex的能力。在这里，我们报告了一个120个圆环NULISA面板 - CNS疾病面板120 - 用于全面分析NDD。本小组包括良好的生物标志物，例如神经丝光，α-核蛋白和多种磷酸化的tau蛋白基（P-TAU181，P-TAU217和P-TAU231）以及与NDD有关的其他蛋白质。我们用血液（n = 38）和脑脊液（CSF）（n = 29）样品评估了该测定法的性能。只有10 mL等离子体或CSF，Nulisa表现出高灵敏度（血浆中的可检测性〜95％，CSF的〜80％）和高精度（中位CV〜6.0％）。线性模型分析确定了疾病和年龄匹配对照之间存在显着差异的已知蛋白和新型蛋白质。在高吞吐量系统中具有完全自动化（Argo HT