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标准化的术语和PACBIO HIFI测序和RAAV基因治疗载体分析的报告
尽管重组腺相关病毒（RAAV）是基因疗法的主要平台，但缺乏标准化的计算分析方法和通过长阅读测序评估每个帽子的内容的报告。PACBIO高度准确的长阅读HIFI测序可以对AAV基因组进行全面表征，但需要生物信息学专业知识来分析，解释和比较结果。为了满足这一需求并提高对功能性病毒有效载荷的理解，我们的工作组建立了标准化的命名法，并报告了RAAV矢量的长阅读测序数据。工作组建议涵盖与矢量纯度（全长与零散基因组）和污染物（宿主DNA，质粒DNA）鉴定有关的关键质量属性（CQA）。通过推荐的协议，我们对从头制造的数据分析揭示了全部和部分填充的衣壳的特异性以及部分/截断的载体物种的高分辨率表征。最后，我们提供了实施此
FY24 GDUFA科学与研究优先级草案
授予康涅狄格大学的一份合同着重于基于脂质的纳米颗粒（LNP）产品，该产品包含复杂的活性药物成分（API），Patisiran，旨在表征小型干预核糖核酸（Sirna）API的小型干扰核酸（Sirna）API，并确定API杂物对Sirnas和Eluce的潜在影响，以及LUCN的潜在影响。可能会影响这些复杂剂型的关键质量属性（CQA）。这项研究将开发出表征和比较诸如patisiran以及LNP配方的siRNA API的方法，并将对哪些产品属性可能对产品性能至关重要。这项研究的结果有望建立表征寡核苷酸API的相同性和评估相关杂质以支持这些通用产品的有效发展的方法。本研究涉及2023财年GDUFA科学与研究优先级2A。
IVT mRNA封装效率使用安捷伦碎片分析仪系统
已经确定了许多关键质量属性（CQA），以评估DP公式的成功，包括完整性，纯度，大小和封装效率。评估封装效率CQA取决于对IVT mRNA的可靠定量。基于荧光的板块读取器通常使用RNA定量测定法进行了此评估，例如Ribogreen。本申请说明将安捷伦碎片分析仪系统作为封装效率评估的替代方法。系统使用并行毛细管电泳按大小分离样品，并提供完整性，纯度和尺寸CQA分析所需的分辨率。该系统还允许进行定量分析，可用于在DP 1中为总IVT mRNA提供浓度测量。片段分析仪通过合并必要的测试来表征IVT mRNA，包括封装效率，完整性和尺寸为单个仪器，从而增强了IVT mRNA CQA工作流程。
抗体药物偶联物 (ADC) 模式中的关键质量属性 (CQA)
Crystal Bio 的能力 Crystal Bio 是一家领先的合同研究组织 (CRO)，专门提供生物治疗的综合分析服务。我们的专业知识涵盖许多模式，包括抗体药物偶联物、单克隆抗体、融合蛋白和与战略合作伙伴的 mRNA-LNP 治疗。我们提供所有必要的分析工具来测量相关的 CQA，包括高分辨率 LC-MS、液基色谱法（HIC、IEX、SEC、RPLC、CE 和 cIEF），以及全面的生物分析工具，包括各种结合和基于细胞的测定、基于效应功能的测定（如替代细胞毒性测定和直接 ADCC、ADCP 和 CDC 测定）、抗 ADC 抗体测定、qPCR、ELISA、内毒素、无菌、生物负载和基于细胞的生物测定等。我们的能力还扩展到生物治疗的方法开发和分析表征。这种整体方法可确保遵守 CMC 部分概述的严格监管要求，使我们成为 IND 前、I 期和后续提交的宝贵合作伙伴。
![设计[QBD]药物开发方法的质量：](/simg/f\fa81a9dd41d5f3630723f95cbd56d8d899b29c98.webp)
设计[QBD]药物开发方法的质量：
关键词：设计质量（QBD），药物开发，关键质量属性（CQAS），关键过程参数（CPP），设计空间，风险管理，过程分析技术（PAT），监管合规性，制药质量系统，ICH指南，ICH指南，质量风险管理，质量风险管理1。引言药物质量控制历史上取决于许多终产测试技术，以确保药物满足对安全性，识别，效力和纯度的指定要求。这种方法没有在开发过程中早期预期问题并主动解决问题，而是专注于反应性措施，例如审查最终商品。然而，由于当代药物研究的复杂性，日益增长的监管审查以及提高效率的需求，朝着更全面的质量保证系统迈进了。为了确保从一开始就将质量根深蒂固，而不是在结论中进行测试，在产品设计和开发阶段期间，质量是设计或QBD的质量。在当前的药物景观中，人们对更安全，更有效的药物的渴望越来越多，QBD的采用尤为重要。QBD降低了可变性，促进创新并提高结果可预测性，通过对产品及其生产过程的有条理理解进行高度重视。它促进了将基于风险和科学方法的融合到药物开发中，最终导致更有效的药物和有效的监管程序。随着市场转向复杂的生物制剂和个性化医学，QBD为处理这些尖端治疗的固有不确定性提供了坚实的基础。本文旨在通过设计概述质量，澄清其优势和缺点，并调查药物领域的潜在未来应用。本评论旨在为研究人员，从业人员和监管机构提供见解，希望通过研究如何成功采用QBD并确定潜在的路障，以提高药物质量和创新。
脂质体对市场认可为药品的表征：分析方法，准则和标准化方案
脂质体是纳米大小的基于脂质的囊泡，其药物输送能力广泛研究。与标准携带者相比，它们具有更好的特性，例如改善现场靶向和药物释放，保护药物免受降解和清除的保护以及较低的毒性副作用。目前，科学文献对基于脂质体的系统进行了丰富的研究，而EMA和FDA已授权了14种类型的脂质体产品，而许多其他脂质体产品已获得国家机构的批准。尽管在过去的二十年中，人们对纳米构造和纳米医学的兴趣稳步增长，但由于纳米系统表征的内在复杂性，调节和标准化其发展和质量控制的所有阶段和质量控制的所有阶段仍然严重不足。在缺乏强大和标准化的方法（2型文档）的同时，已经提出了许多纳米系统研究指南（脂质和非脂质系统）的指南。因此，正在使用广泛的技术，AP PRACHES和方法论，从而产生可变质量的结果，并且很难相互比较。此外，此类文档通常受到更新的约束，并重写进一步使主题复杂化。在这种情况下，这项工作的目的是弥合脂质体表征的差距：此处据报道，适合脂质体特征的最新标准化方法（与Corre Sponding 2型文档有关），并以短暂而务实的方式进行了修订，重点是为阅读器提供艺术状态的实用背景。特别是，本文将对开发的方法进行重音，以评估脂质体市场认可所需的主要关键质量属性（CQA）。
人工智能在...中的应用回顾
与传统化学方法相比，连续流技术的优点是可以高度控制温度、压力、停留时间等工艺参数，易于放大和自动化，适用于多步合成。1 – 3因此，它是控制化学反应的理想技术。连续流化学提供了一个自动化友好、灵活、创新和节省空间的反应平台，并且最近才刚刚成熟。近年来，流动化学已涉及越来越多的实验。由于一次性访问量大，流动化学特别适用于重氮化、氧化、硝化等危险反应。作为一种安全、易于控制和绿色的平台，流动化学符合可持续发展的理念，正受到越来越多的关注。合成反应的优化对于化学研究和发现都至关重要。然而，优化，特别是在天然化学生产中的优化，往往涉及多个变量和目标，使问题变得更加复杂。为降低优化过程的复杂性，化学自动化是首选，且在小规模连续流实验中很容易实现。过程分析技术 (PAT) 是一种通过测量影响关键质量属性 (CQA) 的关键过程参数来设计、分析和控制制造过程的系统。4 将在线或在线分析技术与流动化学相结合，可实现实时检查和过程控制，从而帮助实现生产过程自动化。例如，在线核磁共振 (NMR) 和在线红外 (IR) 可帮助系统快速准确地收集生产所需的信息。收集到的信息被传递到计算机进行处理，从而指导本次或下次实验。通过 PAT 工具快速、集成地采集数据，可以使用自动优化算法处理数据丰富的实验。然而，这对 PAT 工具的设备、数据采集和处理能力提出了很高的要求。随着人工智能 (AI) 的发展，大多数问题都在不断得到改善，从而提高了当前生产的效率、敏捷性、质量和灵活性。PAT 工具是流化学中 AI 自我优化的前提和基础。本综述总结了最近 AI 在连续流化学生产的化学产品过程分析和优化中的应用。