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使用新型的CAPSID AAV-SLB101的SGT-003微型肌营养物基因疗法的全身递送可改善肌肉病理学并挽救肌肉
被证明是适当的NNOS膜定位和功能所必需的，这对于在运动过程中增加血液流向肌肉以防止功能性缺血引起的损害至关重要。•为了测试SGT-003的功效，在MDX小鼠中评估了全身注射
解锁精度基因疗法：在CAPSID热点交换纳米机构
1。Wang，d。，Tai，P.W.L。 和gao，g。 （2019）腺相关病毒载体作为基因治疗递送的平台。 nat Rev Drug Discov 18，358-378。 2。 Jay，F.T。，Lughlin，C.A。 和Carter，B.J。 （1981）真核转化控制：腺相关的病毒蛋白合成受腺病毒DNA结合蛋白突变的影响。 Proc Natl Acad Sci U S A 78，2927-2931。 3。 Srivastava，A。，Lusby，E.W。 和Berns，K.I。 （1983）腺苷相关病毒2基因组的核苷酸序列和组织。 J Virol 45，555-564。 4。 Johnson，F.B。，Ozer，H.L。 和Hoggan，M.D。 （1971）腺病毒相关病毒的结构蛋白3. J Virol 8，860-863。 5。 Rose，J.A。，Maizel，J.V。，Inman，J.K。 和Shatkin，A.J。 （1971）腺病毒相关病毒的结构蛋白。 J Virol 8，766-770。 6。 Snijder，j。，van de Waterbeemd，m。，Damoc，e。，Denisov，e。，Grinfeld，d。，Bennett，A。，Agbandje-McKenna，M。，Makarov，A。 和Heck，A.J。 （2014）通过Orbitrap质谱定义了病毒和细菌纳米颗粒的化学计量和货物负荷。 J Am Chem Soc 136，7295-7299。 7。 xie，q。，bu，w。，bhatia，s。，hare，j。，somasundaram，t。，azzi，a。 和Chapman，M.S。 （2002）腺相关病毒（AAV-2）的原子结构，人类基因治疗的载体。 Proc Natl Acad Sci U S A 99，10405-10410。 8。 和Agbandje-Mckenna，m。Wang，d。，Tai，P.W.L。和gao，g。（2019）腺相关病毒载体作为基因治疗递送的平台。nat Rev Drug Discov 18，358-378。2。Jay，F.T。，Lughlin，C.A。 和Carter，B.J。 （1981）真核转化控制：腺相关的病毒蛋白合成受腺病毒DNA结合蛋白突变的影响。 Proc Natl Acad Sci U S A 78，2927-2931。 3。 Srivastava，A。，Lusby，E.W。 和Berns，K.I。 （1983）腺苷相关病毒2基因组的核苷酸序列和组织。 J Virol 45，555-564。 4。 Johnson，F.B。，Ozer，H.L。 和Hoggan，M.D。 （1971）腺病毒相关病毒的结构蛋白3. J Virol 8，860-863。 5。 Rose，J.A。，Maizel，J.V。，Inman，J.K。 和Shatkin，A.J。 （1971）腺病毒相关病毒的结构蛋白。 J Virol 8，766-770。 6。 Snijder，j。，van de Waterbeemd，m。，Damoc，e。，Denisov，e。，Grinfeld，d。，Bennett，A。，Agbandje-McKenna，M。，Makarov，A。 和Heck，A.J。 （2014）通过Orbitrap质谱定义了病毒和细菌纳米颗粒的化学计量和货物负荷。 J Am Chem Soc 136，7295-7299。 7。 xie，q。，bu，w。，bhatia，s。，hare，j。，somasundaram，t。，azzi，a。 和Chapman，M.S。 （2002）腺相关病毒（AAV-2）的原子结构，人类基因治疗的载体。 Proc Natl Acad Sci U S A 99，10405-10410。 8。 和Agbandje-Mckenna，m。Jay，F.T。，Lughlin，C.A。和Carter，B.J。（1981）真核转化控制：腺相关的病毒蛋白合成受腺病毒DNA结合蛋白突变的影响。Proc Natl Acad Sci U S A 78，2927-2931。3。Srivastava，A。，Lusby，E.W。和Berns，K.I。（1983）腺苷相关病毒2基因组的核苷酸序列和组织。J Virol 45，555-564。4。Johnson，F.B。，Ozer，H.L。 和Hoggan，M.D。 （1971）腺病毒相关病毒的结构蛋白3. J Virol 8，860-863。 5。 Rose，J.A。，Maizel，J.V。，Inman，J.K。 和Shatkin，A.J。 （1971）腺病毒相关病毒的结构蛋白。 J Virol 8，766-770。 6。 Snijder，j。，van de Waterbeemd，m。，Damoc，e。，Denisov，e。，Grinfeld，d。，Bennett，A。，Agbandje-McKenna，M。，Makarov，A。 和Heck，A.J。 （2014）通过Orbitrap质谱定义了病毒和细菌纳米颗粒的化学计量和货物负荷。 J Am Chem Soc 136，7295-7299。 7。 xie，q。，bu，w。，bhatia，s。，hare，j。，somasundaram，t。，azzi，a。 和Chapman，M.S。 （2002）腺相关病毒（AAV-2）的原子结构，人类基因治疗的载体。 Proc Natl Acad Sci U S A 99，10405-10410。 8。 和Agbandje-Mckenna，m。Johnson，F.B。，Ozer，H.L。和Hoggan，M.D。（1971）腺病毒相关病毒的结构蛋白3.J Virol 8，860-863。5。Rose，J.A。，Maizel，J.V。，Inman，J.K。 和Shatkin，A.J。 （1971）腺病毒相关病毒的结构蛋白。 J Virol 8，766-770。 6。 Snijder，j。，van de Waterbeemd，m。，Damoc，e。，Denisov，e。，Grinfeld，d。，Bennett，A。，Agbandje-McKenna，M。，Makarov，A。 和Heck，A.J。 （2014）通过Orbitrap质谱定义了病毒和细菌纳米颗粒的化学计量和货物负荷。 J Am Chem Soc 136，7295-7299。 7。 xie，q。，bu，w。，bhatia，s。，hare，j。，somasundaram，t。，azzi，a。 和Chapman，M.S。 （2002）腺相关病毒（AAV-2）的原子结构，人类基因治疗的载体。 Proc Natl Acad Sci U S A 99，10405-10410。 8。 和Agbandje-Mckenna，m。Rose，J.A。，Maizel，J.V。，Inman，J.K。和Shatkin，A.J。（1971）腺病毒相关病毒的结构蛋白。J Virol 8，766-770。6。Snijder，j。，van de Waterbeemd，m。，Damoc，e。，Denisov，e。，Grinfeld，d。，Bennett，A。，Agbandje-McKenna，M。，Makarov，A。和Heck，A.J。（2014）通过Orbitrap质谱定义了病毒和细菌纳米颗粒的化学计量和货物负荷。J Am Chem Soc 136，7295-7299。7。xie，q。，bu，w。，bhatia，s。，hare，j。，somasundaram，t。，azzi，a。和Chapman，M.S。（2002）腺相关病毒（AAV-2）的原子结构，人类基因治疗的载体。Proc Natl Acad Sci U S A 99，10405-10410。8。和Agbandje-Mckenna，m。Govindasamy，L。，Padron，e。，McKenna，R.，Muzyczka，n。，Kaludov，n。，Chiorini，J.A。（2006）在结构上绘制腺相关病毒血清型4的多种表型。J Virol 80，11556-11570。9。tse，l.v。，Klinc，K.A。，Madigan，V.J。，Castellanos Rivera，R.M。，Wells，L.F。，Havlik，L.P。，Smith，J.K。和Asokan，a。（2017）结构引导的抗原不同的腺相关病毒变体用于免疫逃避。Proc Natl Acad Sci U S 114，E4812-E4821。10。Chan，K.Y。，Jang，M.J。，Yoo，B.B.，Greenbaum，A。Chan，K.Y。，Jang，M.J。，Yoo，B.B.，Greenbaum，A。
跨物种的迭代演变BBB-PENETRANT CAPSIDS
本演讲包含了根据《 1995年私人证券诉讼改革法》和其他联邦证券法的《安全港规定》的目的。使用诸如“可能”，“意志”，“应该”，“期望”，“预期”，“预期”，“相信”，“估计”，“目标”，“未来”，“未来”，“潜在”或“继续”等单词的使用，以及其他类似的表达方式以及其他类似的表达方式，旨在识别前瞻性陈述，尽管不是全部具有前瞻性的陈述，都包含这些识别的陈述。这些前瞻性陈述包括有关Voyager在其自己的产品开发计划中利用其示踪剂衍生的Capsids的能力以及进步其自己的产品开发计划的能力，包括确定每个计划的主要临床候选人； Voyager能够利用受体到其示踪剂衍生的Capsid家族的能力，以实现理性的Capsid设计并加快这些衣壳家族的演变；以及通过Voyager's及其合作者和合作伙伴的产品开发计划来建立人类概念证明和将临床前数据转化为人类的人类的概念证明。这些前瞻性陈述仅是预测，而Voyager实际上可能无法实现前瞻性陈述中披露的计划，意图或期望。所有前瞻性陈述都受风险和不确定性的影响，这些风险可能导致实际结果与Voyager预期的结果有实质性差异。任何前瞻性声明仅在本演示文稿发布到Voyager网站上的日期。这种风险和不确定性包括持续开发各种技术平台，包括Voyager的Tracer Capsid Discovery平台； Voyager的科学方法和计划发展进步以及关键研究组成部分的限制供应；吸引和保留有才华的承包商和员工的能力，包括主要的科学家和商业领袖；创建和保护知识产权的能力；现金资源的充分性；辉瑞和诺华许可期权协议和其他合作的开发，商业化，许可证和其他选择的可能性和时机； Voyager就可以接受的条款和第三方接受的条款协商和完成其他许可或协作协议的能力；由第三方合作党控制的计划的成功，在该政党中，Voyager保留了财务利益，以及Voyager的产品候选人的成功。这些陈述还受到了许多物质风险和不确定性的约束，这些陈述在Voyager最新向美国证券交易委员会提交的10-K表格的年度报告中所描述，其随后提交给美国证券交易委员会的文件进行了更新。Voyager不承担公开更新或修改任何前瞻性陈述的义务，无论是由于新信息，未来事件还是其他方式，除非法律要求。
一种新型的第一类长效HIV-1 Capsid抑制剂
现在，抗逆转录病毒疗法的演变已装扮成一种由两种药物组成的方案，并且越来越倾向于取消长期肠胃外肠胃外配方，以提高治疗依从性并减少与药物每日吸收的多面个人负担。这种新方法首先是由由Insti cabotegravir和Nnrti rilpivirine组成的双重协会铺成的，其表述允许每两个月一次进行一次管理。在2022年，一种具有新型作用机理和更长的有效药物浓度持续性的新药在许多国家提供了与其他甲状腺病毒相关的耐药性HIV感染的治疗。lenacapavir是类capsid抑制作用中的第一个，它通过与帽子的结构蛋白结合而对HIV复制产生抑制作用。这种前所未有的作用机理实际上与所有先前抗逆转录病毒的动作机理不同，因为Lenacapavir会干扰多个阶段，而不是单个酶。这种结合决定了对HIV生命周期顺序步骤的一系列抑制作用，而净结果是具有令人印象深刻的内在抗逆转录病毒效力，正如通过体外研究和10天单一注射的10天单疗法临床研究所证明的那样。Lenacapavir的抗逆转录病毒活性不受影响
开发AAV-GBA1基因替代疗法，用于通过血液屏障渗透AAV CAPSID
a-b）VG生物分布是通过DDPCR，FAM-RBGPA和VIC-MSTFRC探针来测量二倍体动物细胞的。在皮质（CTX）和丘脑（Th）中证明了跨前脑和中脑区域的成功基因转移。最小基因转移（<1VG/细胞）。d -f）GBA1 mRNA表达。用于该测定法的7个PLEX探针集是定制的，旨在区分转基因特异性GBA mRNA和小鼠内源性GBA mRNA。mRNA表达值据报道为平均荧光强度（MFI）。人类GBA1 mRNA如图d -f所示。在皮质和丘脑中证明了跨大脑区域的成功转录。在肝脏中观察到降低的表达。g - i）使用Sensolote®蓝葡萄糖脑培合酶活性测定法测量皮质，丘脑和肝脏的Gcase活性。高剂量的Php.eb.gba1具有增强10、2、5和3的高剂量，在中枢神经系统组织中的GCASE活性显着增加。平均值+/- SEM。
核心蛋白导向抗病毒药物和输入蛋白β可协同破坏乙肝病毒衣壳
。CC-BY-NC-ND 4.0 国际许可下可用（未经同行评审认证）是作者/资助者，他已授予 bioRxiv 永久展示预印本的许可。它是此预印本的版权持有者此版本于 2021 年 8 月 17 日发布。；https://doi.org/10.1101/2021.08.16.456586 doi：bioRxiv 预印本
类似衣壳样的可生物降解的多糖酸纳米颗粒，可长期释放核酸分子
非病毒载体，例如无机纳米颗粒（NP），脂质体和阳离子聚合物NPS，9月9日可能会造成较低的免疫原性的替代性，并且能够以较低的速度，可容纳大尺度的大尺度上，并在大尺度上产生较低的DNA质粒，可能会产生10次，并可能在大尺度上产生，并且可能会在大尺度上产生，并且在大尺度上产生了大规模的质量，并且能够构成大规模的质量。有效的细胞穿透。因此，主要障碍是在体内组织和器官的三维（3D）复杂结构中的细胞吸收和穿透，12保留核酸分子的完整性。为了克服这些问题，已经探索了具有不同物理化学特征的不同纳米颗粒12-15，例如大小，形态和表面功能，但是有效的细胞吸收和3D系统中的细胞吸收和渗透仍然是一个关键挑战。16