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HIV-2和SIV对成熟抑制剂GSK2838232
GSK2838232（GSK232）是一种新型的成熟抑制剂，它阻止了Capsid和间隔肽1（CA/SP1）在Capsid和SpacsID连接处的蛋白水解裂解，使新形成的病毒剂不感染。据我们所知，GSK232尚未针对HIV-2进行测试，并且关于HIV-2对其他HIV-1成熟抑制剂的敏感性的数据有限。评估GSK232作为HIV-2处理的一种潜在效用，我们确定了该化合物对HIV-1，HIV-2和SIV培养物分离株的活性。GSK232对M亚类A，B，C，C，D，F和O组的HIV-1分离株具有很高的活性，IC 50值范围从0.25-0.92 nm的扩散（多周期）测定法和单个感染周期中的1.5-2.8 nm不等。相反，来自A，B组和CRF01_AB和SIV分离株SIV MAC239，SIV MAC251和SIV AGM.SAB-2的HIV-2分离物对GSK232具有高度抗性。为了确定CA/SP1在观察到的表型中的作用，我们建立了HIV-2 ROD9的突变体，其中对CA/SP1的序列进行了修改以匹配HIV-1中发现的相应序列。在单周期测定中（IC 50 = 1.8 nm）中，所得变体完全易受GSK232的影响。总体而言，我们的数据表明我们研究中测试的HIV-2和SIV分离株对GSK232具有本质上的抗性，并且耐药性映射的决定因素对Ca/sp1。负责HIV-1和HIV-2/SIV对GSK232的差异敏感性的分子机制需要进一步研究。
针对EBV糖蛋白42的高IgG滴度与鼻咽癌的较低风险相关
基于鼻咽癌EBV感染的基于抗体的筛查与中国南部等流行地区的鼻咽癌（NPC）密切相关（NPC）（1）。筛查高危抗体特征的种群可以通过改善早期诊断来减轻NPC的负担（2，3）。用于针对EBV蛋白的检查，粘膜特异性抗体（IGA），例如EBNA1和VCA病毒capsid抗原（VCA）p18和全身性抗体（IgG），针对BNLF2B可以分散患有早期NPC（2、4、5、5、5、5、5、5、5、5、5、5、5、5、5、5、5、5、5、5、5）的人。同样，通过对后来被诊断为NPC的健康个体中的抗体进行抗体（6-8）的健康个体中的抗体（6-8）。尽管此类研究揭示了NPC风险的生物标志物，但健康的EBV
静脉注射AAV基因治疗用于治疗SOD1-ALS的静脉输送可提供NHP
在cynomolgus monkeys中静脉内给药Vy9323导致颈脊髓和腰椎脊髓中的大量载体基因组递送（A，B），并在颈椎和腰椎脊髓腹侧角组织（C，D）和Laser捕获的电动机（C，D）和Laser Captured captured的SOD1 mRNA减少。vy9323可大大降低颈脊髓中的SOD1 mRNA。黑色箭头代表表达许多SOD1 mRNA副本的细胞，红色箭头指示表达更少副本的细胞。在输送标记有效载荷和VY9323 CAPSID后，自动检测运动神经元转导，确定了85-94％的神经元在宫颈，胸腔和腰椎转导85-94％。
Kontogiannis，Theodoros，Braybrook，Julian，McElroy，Christopher，Foy，Carole，Carole，Whale，Alexandra S，Quaglia，Milena和Smales，C Mark（2024）角色
标准化腺相关病毒（AAV）用于生物治疗应用的vent vecter venters venterage对确保基因疗法的安全性和效率至关重要。这包括分析产品的关键质量属性。，用于评估这些属性的许多当前分析技术都有局限性，包括低吞吐量，大型样本需求，了解得很差的测量可变性以及方法之间缺乏可比性。为了应对这些挑战，必须建立可用于可比性测量，当前测定的优化以及参考材料的开发的高阶参考方法。高度精确的方法对于测量空/部分/全帽比和AAV矢量的滴度是必需的。此外，重要的是要开发方法来测量较不建立的临界质量属性，包括翻译后修饰，衣壳固定测定法和甲基化方案。这样做，我们可以更好地了解这些属性对产品质量的影响。此外，诸如宿主细胞蛋白和DNA污染物之类的含量的定量对于获得调节性批准至关重要。通过告知过程开发并促进参考材料的生成以进行测定验证和校准，对彻底表征AAV向量的开发和应用对于彻底表征AAV向量至关重要。
对HeartQol健康相关的生活质量问卷的验证提出了14个项目问卷的验证概述，旨在成为我们
AAV2I8，腺相关病毒AAV2/AAV8载体capsid; CMV，巨细胞病毒； DNA，脱氧核糖核酸； I-1C，组成性活性抑制剂1； EMA，欧洲药品局； FDA，美国食品和药物管理局。1。Pathak A等。Circ Res。 2005; 96（7）：756-766。 2。 Asokan A等。 nat生物技术。 2010; 28：79-82。 3。 Ishikawa K等。 Circ Res。 2018; 123：601-613。Circ Res。2005; 96（7）：756-766。 2。 Asokan A等。 nat生物技术。 2010; 28：79-82。 3。 Ishikawa K等。 Circ Res。 2018; 123：601-613。2005; 96（7）：756-766。2。Asokan A等。nat生物技术。2010; 28：79-82。 3。 Ishikawa K等。 Circ Res。 2018; 123：601-613。2010; 28：79-82。3。Ishikawa K等。 Circ Res。 2018; 123：601-613。Ishikawa K等。Circ Res。 2018; 123：601-613。Circ Res。2018; 123：601-613。2018; 123：601-613。
ZFR + AAV是治疗CMT1A ...
•我们已经确定了稳健的人PMP22-靶向ZFR，并确认了用BBB-PENETRANT AAV CAPSID靶向Schwann细胞的能力。•对于下一步，我们试图识别Schwann细胞特异性调节元素，以驱动目标细胞类型中的高水平ZFR。•此外，我们计划将选择ZFR包装到AAV矢量中，并从患者来源的细胞线屏幕中确定顶部构造中的“脱靶”差异基因表达。•最后，在另一项研究中，我们希望使用Schwann细胞的单细胞分析来确定内部开发的新型AAV衣壳的向流曲线。
使用 DART-AAV 进行体内基因传递，靶向 CD8
体内基因治疗面临的最大挑战之一是载体介导高度选择性的基因转移到特定治疗相关细胞群中。我们在此介绍 DARPin 靶向 AAV（DART-AAV），展示针对人类和鼠 CD8 的 DARPin。将 DARPin 插入 AAV2 和 AAV6 衣壳蛋白 1（VP1）的 GH2/GH3 环中，可实现对 CD8 阳性 T 细胞的高选择性，同时基因传递活性不受影响。值得注意的是，衣壳核心结构未发生改变，突出的 DARPin 可检测到。在复杂的原代细胞混合物中，包括供体血液或小鼠全身注射，CD8 靶向 AAV 在选择性、靶细胞活力和基因转移率方面远远优于未改造的 AAV2 和 AAV6。在体内，将单个载体注射到经过条件化的人源化或免疫功能正常的小鼠中，可击中高达 80% 的活化 CD8+ T 细胞。虽然在非活化条件下基因转移率显著降低，但在将 Cre 递送到指示小鼠中时，仍然可以检测到 CD8+ T 细胞中的选择性基因组修饰。在两种小鼠模型中，CD8+ T 细胞的选择性接近绝对，但肝脏的靶向性极强。本文描述的 CD8-AAV 扩展了免疫学研究和体内基因治疗选择的策略。
轮状病毒培训手册| 2014
病毒rota病毒是一种属于依维氏菌家族的双链RNA病毒。它具有一个复杂的轮状结构，其三层二十面体蛋白质衣壳由外层，中间层和内芯层组成。外壳外带有2种结构蛋白，VP4和VP7抗原，在分类和疫苗发育中很重要。在人类和动物中发现了七组病毒A-G，以及仅在动物中发现的D，E，F和G。A组Rota病毒具有最大的临床意义。 有几种基于VP4和VP7抗原的血清型。 流行病学Rota病毒胃炎是婴儿和幼儿相关疾病和死亡的主要原因。 rota病毒在世界各地都存在，它影响了富人和穷人。 全球95％的儿童在生命的前3至5年内被感染，无论种族或社会经济地位如何。 最严重的感染发生在2岁以下的儿童中，近一半的Rota病毒死亡发生在非洲。 据估计，在全球范围内，Rota病毒每年可引起2500万个门诊就诊，每年200万次入院和527,000次死亡，年龄在5岁以下的儿童中。 这是最常见的腹泻病原体，导致工业化和较不发达国家住院，两者均约为40％。 在过去的3年中，肯尼亚的轮状病毒患病率在11-56％之间，G1是主要基因型。A组Rota病毒具有最大的临床意义。有几种基于VP4和VP7抗原的血清型。流行病学Rota病毒胃炎是婴儿和幼儿相关疾病和死亡的主要原因。rota病毒在世界各地都存在，它影响了富人和穷人。全球95％的儿童在生命的前3至5年内被感染，无论种族或社会经济地位如何。最严重的感染发生在2岁以下的儿童中，近一半的Rota病毒死亡发生在非洲。据估计，在全球范围内，Rota病毒每年可引起2500万个门诊就诊，每年200万次入院和527,000次死亡，年龄在5岁以下的儿童中。这是最常见的腹泻病原体，导致工业化和较不发达国家住院，两者均约为40％。在过去的3年中，肯尼亚的轮状病毒患病率在11-56％之间，G1是主要基因型。
生物医学研究硕士学位...
基因治疗是一种医疗技术，可通过补充缺失基因、沉默过度表达的基因或编辑基因组来治疗遗传疾病的起源。病毒载体通常用于将 DNA 有效载荷递送至细胞，其中重组腺相关病毒 (rAAV) 载体是治疗应用的旗舰载体。有效载荷可以是用于治疗遗传疾病的治疗基因或用于癌症免疫基因治疗的免疫刺激基因。重要的是，有许多 rAAV 衣壳变体可用于此类应用，并可确定载体与靶细胞的相互作用。
