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Beqvez™（Fidanacogene Elaparvovec-dzkt）医疗政策...
- Beqvez是一种基于腺相关的病毒载体基因疗法，用于治疗中度至重度血友病B的成年人，他们目前使用IX预防疗法，或者具有当前或历史性的出血或历史性的出血，或重复，自发性的抗性情节，并具有严重的抗性抗性，并具有中性的抗性，并呈现了中等的抗体供体呈现供体呈现。通过FDA批准的测试检测到的RH74VAR（AAVRH74VAR）CAPSID。- 血友病B是一种罕见的遗传出血疾病，其中受影响的个体的因子不足。这是第二种最常见的血友病类型，是由F9基因突变引起的。F9基因位于X染色体上，因此该疾病被遗传为X连锁隐性性状。约有30％的病例是自发基因突变的结果。研究报告说，超过50％的被诊断出患有严重血友病的人没有先前的家族史。总体发病率估计为25,000个男性出生。- 血友病B的症状和严重程度可能因一个人而异。血友病B可以从轻度到中度到重度。
合成剂量补偿miRNA回路允许精确基因治疗RETT综合征
基因疗法的长期挑战是在紧密的治疗窗口内表达对剂量敏感的基因。例如，MECP2功能的丧失会导致RETT综合征，而其重复会导致MECP2重复综合征。病毒基因递送方法在单个细胞中生成可变数量的基因拷贝，从而需要基因剂量不变的表达系统。在这里，我们引入了一个基于紧凑的miRNA，不一致的前馈回路，该回路可实现细胞和大脑中MECP2表达的精确控制，并改善基于AAV的RETT综合征基因疗法的小鼠模型。内源性和异位MECP2 mRNA的单分子分析揭示了在广泛的基因剂量上的精确，持续的表达。在攻击大脑的AAV Capsid中系统地交付，该电路在超过24周内强烈抑制了RETT行为症状，表现优于不受监管的基因治疗。这些结果表明，基于合成miRNA的调节回路可以使精确的体内表达能够提高基因治疗的安全性和功效。
黄热病毒和黄热病疫苗
• 科：黄病毒科；黄病毒属。• 形态：有包膜的球形颗粒，直径 40-60 纳米，具有二十面体核衣壳对称性和表面突起；病毒体含有三种结构蛋白：C（衣壳）、E（主要包膜蛋白）和 M（膜），并产生七种非结构蛋白。M 蛋白是病毒成熟过程中产生的前体 (pr)M 蛋白的小蛋白水解片段。黄热病毒有一种血清型，与七种基因型有关。• 核酸：线性、正义、单链 RNA，长 11 kb • 物理化学特性：在 >56°C 下加热 10 分钟灭活；37°C 下半衰期为 7 小时；对脂质溶剂、去垢剂、乙醚、胰蛋白酶、氯仿、甲醛和β-丙内酯敏感；暴露于辐射后传染性降低，在pH 1 – 3时失活。
Modalis Therapeutics 报告运营亮点和...
Ø JCR 合作：通过将我们的 CRISPR- GNDM 有效载荷与可以穿透血脑屏障 (BBB) 的 AAV 衣壳相结合，继续我们在中枢神经系统疾病方面的合作。 Ø Genixcure 合作：继续我们的合作和基于 AI 的衣壳搜索，寻找用于阿尔茨海默病的 GC 衣壳。 l 知识产权更新 Ø 与东京大学共同申请的改良 Cas9 专利 (US18/058,832) 已在美国获得授权 (9 月) Ø MDL-202(GNDM-DMPK) 专利 (JP 2022-518586) 已在日本获得授权 (9 月) l 会议和演讲 Ø 过去的演讲 Ø 细胞和基因治疗峰会 (7 月 8-10 日在波士顿举行) Ø 生物加工峰会 (8 月 19-22 日在波士顿举行) Ø 基因治疗免疫原性峰会 (8 月 22 日在波士顿举行) Ø 波士顿纳米孔社区会议 (9 月 16-17 日，在波士顿举行) Ø 即将举行的演讲 Ø 第五届基因组编辑治疗峰会 (12 月 5 日在波士顿举行)
多步工程腺相关病毒启用全脑mRNA递送
摘要：腺相关病毒（AAV）是基因治疗中DNA递送的常用载体。在这里，我们开发了一个系统，该系统可以通过多步介绍RNA包装组件和AAV REP蛋白的修改来包装mRNA。由此产生的携带mRNA AAVS（RAAVS）保留了常规AAV的大多数特性，包括衣壳组成，病毒形态和组织端主。这些RAAV可以介导mRNA转移到靶细胞和组织中，从而导致功能蛋白的短暂表达。重要的是，静脉注射的RAAV有效地越过了血脑屏障（BBB）并感染了整个小鼠大脑。因此，可以修改DNA病毒载体以进行RNA递送，我们的RAAV代表了第一个高效的BBB跨mRNA递送系统，可通过全脑感染用于治疗目的。
免疫| Edexcel International A级生物学修订说明2018
它通过连接到宿主细胞膜上的受体分子上进入辅助T细胞。衣壳进入辅助T细胞，并释放含有病毒RNA的RNA通过逆转录酶将其用作模板，以产生这种互补的DNA偶发，使DNA偶发成型DNA，将其变成了DNA的DNA，将其变成了DNA的DNA，将其变成DNA DLA的DNA，将其变成DNA的DNA诱因。 From here it uses the host cell's enzymes to produce more viral components which are assembled to form new viruses These bud from the host cell and enter the blood, where they can infect other helper T cells and repeat the process At this stage, the individual is HIV positive and may experience flu-like symptoms This is known as the acute HIV syndrome stage After the initial infection period, during which HIV replication is rapid, the replication rate drops and the individual enters the无症状或慢性阶段
cp.phar.643 elaparvovec-dzkt（Beqvez）
修订日志请参阅本政策末尾的重要提醒，以了解重要的监管和法律信息。描述Fidanacogene Elaparvovec-DZKT（BEQVEZ™）是一种基于腺相关的病毒（AAV）基于载体的基因疗法。fda批准的指示（s）beqvez用于治疗中度至重度B（先天性因素IX缺乏症）的成年人：•目前使用IX预防疗法，或•具有当前或历史性的生命性的出血，或•对出血性的当前或历史威胁性，或•严重的，严重的，严重的seritip selotiptiles and satiles and satiptiles，•dosiptiles，•do pociptipt and•do do do do do do do do do do do do do do do do do do do do satiptip通过FDA批准的测试检测到的RH74VAR（AAVRH74VAR）CAPSID。政策/标准提供者必须提交支持成员已满足所有批准标准的文件（例如办公室图表，实验室结果或其他临床信息）。根据本政策审查的所有请求要求医疗总监审查。是与Centene Corporation®相关的健康计划政策，当满足以下标准时，Beqvez是医学上需要的：I。初始批准标准
标准化的术语和PACBIO HIFI测序和RAAV基因治疗载体分析的报告
尽管重组腺相关病毒（RAAV）是基因疗法的主要平台，但缺乏标准化的计算分析方法和通过长阅读测序评估每个帽子的内容的报告。PACBIO高度准确的长阅读HIFI测序可以对AAV基因组进行全面表征，但需要生物信息学专业知识来分析，解释和比较结果。为了满足这一需求并提高对功能性病毒有效载荷的理解，我们的工作组建立了标准化的命名法，并报告了RAAV矢量的长阅读测序数据。工作组建议涵盖与矢量纯度（全长与零散基因组）和污染物（宿主DNA，质粒DNA）鉴定有关的关键质量属性（CQA）。通过推荐的协议，我们对从头制造的数据分析揭示了全部和部分填充的衣壳的特异性以及部分/截断的载体物种的高分辨率表征。最后，我们提供了实施此
RNA 时间戳可识别 RNA 测序中单个分子的年龄
目前的单细胞 RNA 测序 (RNA-seq) 方法仅提供有关基因表达动态的有限信息。我们在此介绍 RNA 时间戳，这是一种通过利用 RNA 编辑推断 RNA-seq 数据中单个 RNA 年龄的方法。为了引入时间戳，我们用一个报告基序标记 RNA，该基序由多个 MS2 结合位点组成，这些位点会募集与 MS2 衣壳蛋白融合的腺苷脱氨酶 ADAR2。ADAR2 与标记 RNA 结合会导致 A-to-I 编辑随时间累积，从而可以以小时级精度推断 RNA 的年龄。通过结合由同一启动子驱动的多个带时间戳的 RNA 的观察结果，我们可以确定启动子何时处于活跃状态。我们证明该系统可以推断多个过去转录事件的存在和时间。最后，我们应用该方法根据过去转录活动的时间来对单个细胞进行聚类。RNA 时间戳将允许将时间信息纳入 RNA-seq 工作流程。
Alma Mater Studiorum 博洛尼亚大学档案馆......
光动力疗法 (PDT) 是一种很有前途的癌症治疗方式。在这里，我们使用正交纳米结构方法（遗传/化学）来设计 M13 噬菌体作为靶向载体，以有效地光动力杀死癌细胞。M13 经过基因重构，在噬菌体尖端展示一种能够结合表皮生长因子受体 (EGFR) 的肽 (SYPIPDT)。重构的 M13 EGFR 噬菌体表现出 EGFR 靶向性，并被过度表达 EGFR 的 A431 癌细胞内化。使用正交方法进行基因展示，然后对 M13 EGFR 噬菌体进行化学修饰，在衣壳表面结合数百个玫瑰红 (RB) 光敏分子，而不会影响 SYPIPDT 肽的选择性识别。 M13 EGFR - RB衍生物在内化后在细胞内产生活性氧，在超低强度白光照射下激活。在M13 EGFR噬菌体的皮摩尔浓度下观察到癌细胞的杀伤活性。