♦ 毛细管电泳 (CE) 是一种分离技术,利用施加的电压根据离子的电泳迁移率来分离离子。♦ 在毛细管凝胶电泳中,分子通过电流通过聚合物凝胶基质分离♦ 通过凝胶的运动基于分子的大小、形状和电荷♦ 十二烷基硫酸钠 (SDS) 使大多数蛋白质变性,并根据蛋白质的大小以相等的比例结合蛋白质,从而产生均匀的电荷质量比。
语法结合蛋白1(STXBP1)是一种突触蛋白,可调节SNARE复合物的形成和突触囊泡释放。STXBP1中的从头杂合性突变引起的STXBP1脑病(也称为STXBP1突变引起的遗传性癫痫),一种罕见的,破坏性的神经发育障碍和遗传性癫痫,影响全球范围1:30,000 Newborns Globally lul low low peepepepepepepepepez-ara eala and and newborns。STXBP1脑病的特征在于神经元交流,癫痫,严重的智力障碍,运动障碍和癫痫中突然意外死亡的特征。成功修改疾病的治疗需要在整个神经元中补充STXBP1蛋白水平。使用STXBP1脑病的小鼠(MUR)模型,我们证明,使用替代capsid(Cap.b10)的基因补充策略,该策略在小鼠中施用后跨液脑屏障(BBB)跨越血脑屏障(BBB),可以实现剂量依赖于剂量依赖于剂量的和长期的核心疾病(Ch)。 #38)。
本演讲包含了根据《 1995年私人证券诉讼改革法》和其他联邦证券法的《安全港规定》的目的。使用诸如“可能”,“意志”,“应该”,“期望”,“预期”,“预期”,“相信”,“估计”,“目标”,“未来”,“未来”,“潜在”或“继续”等单词的使用,以及其他类似的表达方式以及其他类似的表达方式,旨在识别前瞻性陈述,尽管不是全部具有前瞻性的陈述,都包含这些识别的陈述。这些前瞻性陈述包括有关Voyager在其自己的产品开发计划中利用其示踪剂衍生的Capsids的能力以及进步其自己的产品开发计划的能力,包括确定每个计划的主要临床候选人; Voyager能够利用受体到其示踪剂衍生的Capsid家族的能力,以实现理性的Capsid设计并加快这些衣壳家族的演变;以及通过Voyager's及其合作者和合作伙伴的产品开发计划来建立人类概念证明和将临床前数据转化为人类的人类的概念证明。这些前瞻性陈述仅是预测,而Voyager实际上可能无法实现前瞻性陈述中披露的计划,意图或期望。所有前瞻性陈述都受风险和不确定性的影响,这些风险可能导致实际结果与Voyager预期的结果有实质性差异。任何前瞻性声明仅在本演示文稿发布到Voyager网站上的日期。这种风险和不确定性包括持续开发各种技术平台,包括Voyager的Tracer Capsid Discovery平台; Voyager的科学方法和计划发展进步以及关键研究组成部分的限制供应;吸引和保留有才华的承包商和员工的能力,包括主要的科学家和商业领袖;创建和保护知识产权的能力;现金资源的充分性;辉瑞和诺华许可期权协议和其他合作的开发,商业化,许可证和其他选择的可能性和时机; Voyager就可以接受的条款和第三方接受的条款协商和完成其他许可或协作协议的能力;由第三方合作党控制的计划的成功,在该政党中,Voyager保留了财务利益,以及Voyager的产品候选人的成功。这些陈述还受到了许多物质风险和不确定性的约束,这些陈述在Voyager最新向美国证券交易委员会提交的10-K表格的年度报告中所描述,其随后提交给美国证券交易委员会的文件进行了更新。Voyager不承担公开更新或修改任何前瞻性陈述的义务,无论是由于新信息,未来事件还是其他方式,除非法律要求。
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