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使用植物衍生的外泌体样纳米颗粒作为基于CRIS/ CAS9的疗法的输送系统，用于编辑癌症中长的非编码RNA div>
结肠癌是美国癌症的主要原因之一。结肠癌是由结肠癌细胞基因组中的许多基因突变发展而来的。长的非编码RNA（LNCRNA）会导致许多癌症（包括结肠癌）的发育和进展。lncRNA已经并且可以通过簇状的定期间隔短的短质体重复序列（CRISPR）相关的核酸酶9（CRISPR/CAS9）系统的聚类重复序列的基因编辑技术来纠正，以减少结肠癌细胞的增殖。但是，许多用于运输基于CRISPR/CAS9的疗法的当前输送系统需要更多的安全性和效率。基于CRISPR/CAS9的治疗药需要安全有效的递送系统，以更直接，更明确地靶向结肠中存在的癌细胞。本综述将提供有关使用植物衍生的外泌体样纳米颗粒作为纳米载体的效率和安全性的相关证据，以提供基于CRISPR/CAS9的疗法以直接靶向结肠癌细胞。
用脱氨酶替换 SpCas9 HNH 结构域可生成具有替代靶向范围的紧凑型碱基编辑器
碱基编辑器是 RNA 引导的脱氨酶，可实现位点特异性核苷酸转换。这些 Cas 脱氨酶融合蛋白的靶向范围主要取决于靶基因座处原间隔区相邻基序 (PAM) 的可用性，并且仅限于 CRISPR-Cas R 环内的窗口，其中单链 DNA (ssDNA) 可供脱氨酶接触。在这里，我们推断 Cas9-HNH 核酸酶结构域在空间上限制了 ssDNA 的可及性，并证明省略该结构域会扩大编辑窗口。通过将 HNH 核酸酶结构域与单体或异二聚体腺苷脱氨酶交换，我们还设计了具有 PAM 近端移位编辑窗口的腺嘌呤碱基编辑器变体 (HNHx-ABE)。这项工作扩展了碱基编辑器的靶向范围，并提供了明显更小的碱基编辑器变体。此外，它还提供了 Cas9 蛋白质工程的未来潜在方向，其中 HNH 结构域可以被作用于 ssDNA 的其他酶取代。
Crispr-Cas9 技术是基因编辑的希望
本综述深入分析了 CRISPR-Cas9 技术在彻底改变口腔癌研究方面的巨大潜力。它强调了传统治疗的固有局限性，同时强调了对突破性方法的迫切需求。CRISPR-Cas9 能够精确靶向和修改与癌症进展有关的特定基因，其无与伦比的能力预示着治疗干预的新时代。利用全基因组 CRISPR 筛选，可以识别口腔癌细胞中的弱点，从而揭示治疗干预的有希望的目标。在口腔癌领域，CRISPR-Cas9 的破坏力体现在其能够扰乱与耐药性密切相关的基因，从而增强化疗的疗效。为了应对出现的挑战，本综述认真研究了相关问题，例如脱靶效应、有效的传递机制以及围绕生殖系编辑的伦理考虑。通过 CRISPR/Cas9 实现的精确基因编辑，可以通过纠正突变来克服耐药性，从而提高个性化治疗策略的有效性。本综述深入探讨了 CRISPR-Cas9 的前景，阐明了其在医学、农业和生物技术领域的潜在应用。必须强调持续研究的必要性以及开发专门针对口腔癌的靶向疗法的必要性。通过采纳这一全面概述，我们可以为突破性治疗铺平道路，为口腔癌患者带来新的希望，改善治疗效果。
利用 CRISPR/Cas9 系统寻找新型重组修复增强子
研究成果概要（中文）：CRISPR-Cas9 是一种多功能技术，可应用于医疗。在 DNA 双链断裂后的修复途径中，与模板 DNA 同源重组 (HDR) 的修复有助于精确编辑，但同时，涉及碱基缺失或插入的 NHEJ 也以高频率发生。我使用 Traffic Light Reporter 系统进行了基于细胞的 HDR 增强因子筛选，该系统可以同时检测具有 HDR 和 NHEJ 的细胞，并确定了与 NHEJ 衍生细胞相比，HDR 衍生细胞中表达较高的几个基因。对这些基因的进一步基因本体分析表明，它们与 DNA 修复和细胞周期有关。
crispr/cas9介导的黄豌豆中的脂氧合酶基因编辑导致脂肪酸和脂肪酸的主要变化
结果与讨论：通过野生型（WT）和TGP PSLOX2突变型线的DNA测序确定了稳定转基因PEA系（TGP）的成功CRISPR/CAS9介导的LOX基因编辑（TGP）。还评估了这些线路的LOX活性，PUFA水平和VOC。Compared to WT peas, the TGP lines showed a signi fi cant reduction (p < 0.05) in LOX activity and in the concentration of key VOCs, including hexanal, 2-hexenal, heptanal, (E)-2-heptenal, (E,E)-2,4- heptadienal, 1-octen-3-ol, octanal, (E)-2-octenal （E，E）-2,4-非二烯和Furan-2-苯基。在TGP浮动中，两个必需的PUFAS，亚油酸和二酚酸的含量是LOX的已知底物，表明CRISPRPR介导的基因编辑的效率在最小化其氧化和PUFAS及其产品的进一步调节方面具有效率。vocs的集合
CRISPR/Cas9基因编辑技术安全性研究进展
Invest , 2021 , 41 ( 1 ): 1-7.[7] 中华医学会 , 中华医学会杂志社 , 中华医学会全科医学分会 , 等 .
CRISPR-Cas9 基础专利之争
在此背景下，两大研究团队围绕CRISPR-Cas9技术基础专利持续数年的争端显得尤为重要。 4 一边是布罗德研究所（由麻省理工学院和哈佛大学联合支持）的张锋，另一边是 Emmanuelle Charpentier 和 Jennifer Doudna。这场争议涉及 CRISPR-Cas9 技术基本要素的权利。尽管卡彭蒂耶和杜德纳于2020年10月因其研究获得了诺贝尔化学奖，但张锋迄今为止在美国这场纠纷中胜过了研究人员。然而，法律情况很复杂——部分原因是不同的司法管辖区会出现不同的结果。
CRISPR/CAS9介导的洋葱中植物去饱和酶基因的编辑（Allium Cepa L.）
结果和讨论：在总共617个共培养Calli中，21（3.4％）再生芽表现出三种不同的表型：白化，嵌合和浅绿色；与野生型非转化的再生芽相比。在白化芽中，总叶绿素含量大大降低，并且在嵌合芽中显着降低。在六个CAS9基因确认的再生芽中，两种芽表现出由于插入/缺失（Indels）和ACPDS靶点位置和周围的基于替代的突变而引起的白化表型。深度扩增子测序显示两个SGRNA之间的indel频率显着，范围从1.2％到63.4％，以及53.4％的替代频率。ACPDS基因的突变产生了可检测到的白化病表型，因此确定了ACPDS基因的成功编辑。这是第一次在洋葱中成功建立了CRISPR/CAS9介导的基因组编辑方案，而ACPD基因作为一个例子。这项研究将为研究人员提供进一步的洋葱基础研究和应用研究的必要动力。
CRISPR Cas9——用于治疗镰状细胞病的基因剪刀
○ 哪些基因编码了红细胞镰状化？○ CRISPR-Cas9 在原核生物（如细菌）中的自然机制是什么，它是如何被修改并用于编辑真核生物（有细胞核的生物）中的基因的？○ CRISPR 基因编辑技术如何应用于镰状细胞病患者？
CRISPR-Cas9 在干细胞应用方面的进展...
摘要：干细胞研究进展迅速，由于其独特的自我更新和多能分化能力，为难治性疾病提供了有希望的治疗方法。干细胞在治疗遗传疾病、神经退行性疾病 (NDD)、心血管疾病和癌症方面发挥着关键作用。在遗传疾病中，将干细胞与 CRISPR-Cas9 等基因编辑工具相结合，可以精确纠正致病基因，而健康的干细胞则通过替换患病细胞来修复组织。对于 NDD，iPSC 可以分化为多巴胺能神经元，以取代受损的脑细胞并增强神经再生。在心血管疾病中，它们促进心肌和血管修复。在癌症中，干细胞增强抗肿瘤免疫力并将药物直接输送到肿瘤部位，从而提高治疗效果。尽管取得了这些突破，但挑战依然存在。高质量干细胞的生产有限，控制分化以防止肿瘤发生仍然至关重要。同种异体移植存在免疫排斥的风险，而使用胚胎干细胞则引发了伦理问题。需要制定监管框架和临床标准来确保安全性和有效性，同时解决道德和患者权利问题。随着不断创新，干细胞疗法将彻底改变医学，为复杂疾病提供新方法并改善全球健康。