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Casgevy
背景 Casgevy (exagamglogene autotemcel) 是一种细胞基因疗法，由自体 CD34 + 造血干细胞 (HSC) 组成，通过 CRISPR/Cas9 技术在 BCL11A 基因的红细胞特异性增强子区域进行编辑，以降低红细胞系细胞中的 BCL11A 表达，从而增加胎儿血红蛋白 (HbF) 蛋白质的产生。Casgevy 由患者自身的 HSC 制备而成，这些 HSC 是通过血液分离程序获得的。自体细胞富含 CD34 + 细胞，然后通过电穿孔引入 CRISPR/Cas9 核糖核蛋白 (RNP) 复合物进行体外基因组编辑。RNP 复合物中包含的向导 RNA 使 CRISPR/Cas9 能够在 BCL11A 基因的红细胞特异性增强子区域的关键转录因子结合位点 (GATA1) 处精确地断裂 DNA 双链。编辑的结果是，GATA1 结合被破坏，BCL11A 表达降低。这种减少反过来导致伽马珠蛋白表达增加和下游胎儿血红蛋白形成 (1)。Casgevy 输注后，编辑后的 CD34 + 细胞植入骨髓并分化为 BCL11A 表达降低的红细胞谱系细胞。BCL11A 表达降低导致红细胞中 γ 珠蛋白表达和 HbF 蛋白产生增加。在患有严重镰状细胞病的患者中，HbF 表达可降低细胞内血红蛋白 S (HbS) 浓度，防止红细胞镰状化并解决疾病的根本原因，从而消除血管闭塞性危象 (VOC)。在患有输血依赖性 β-地中海贫血的患者中，γ-珠蛋白的产生可改善 α-珠蛋白与非 α-珠蛋白的不平衡，从而减少无效红细胞生成和溶血并增加总血红蛋白
Zynteglo® 和 Casgevy
总体而言，Casgevy™ 的目标是通过一次性治疗改善贫血并实现输血独立性。Casgevy™ 提供基因编辑技术来减少 BCL11A 表达，该基因负责抑制γ珠蛋白和功能性胎儿血红蛋白 (HbF) 的产生。为了帮助身体为治疗做好准备，应在 Casgevy™ 给药前 15 天内进行预处理，包括骨髓消融/化疗和动员疗法。在开始骨髓消融治疗之前，应考虑预防癫痫发作。报告的最常见副作用是粘膜炎、发热性中性粒细胞减少症和食欲下降，以及中性粒细胞减少症、血小板减少症、白细胞减少症、贫血和淋巴细胞减少症。可能需要常规随访实验室工作、监测、感染预防和血细胞支持——可能是长期的。
casgevy（exagamglogene autotemcel）
HCV感染。h。禁忌使用粒细胞菌落刺激因子（G-CSF），plerixafor，Busulfan或在骨髓性调节过程中所需的任何其他药物，包括对活性物质或任何摄取物的过敏性。i。白细胞计数小于3 x 10 9 /l，和 /或血小板计数小于100 x 10 9 /l与超脾脏无关。5。成员对HIV感染的血清学测试阴性测试。6。成员尚未接受先前的造血干细胞移植（HSCT）。7。成员以前尚未接受过casgevy或任何其他基因疗法。延续治疗重复治疗Casgevy以确保任何适应症的研究被认为是研究的，因为尚未研究超出一剂的安全性和功效。批准仅限于每个终生的一个治疗课程。Casgevy在医学上被认为不是医学上必需的。给药和给药建议的剂量为每公斤体重的3×10 6 CD34 +细胞。批准可能会根据FDA批准的标签，接受的汇编和/或基于证据的实践指南受到给药限制。
卡斯格维； INN-exagamglogene autotemcel
该药物将接受额外监测，以便快速识别新的安全信息。医疗保健专业人员报告任何可疑的不良反应。有关如何报告不良反应，请参阅第 4.8 节。 1. 药品名称 Casgevy 4 至 13 × 10 6 细胞/mL 输液分散液 2. 定性和定量成分 2.1 一般描述 Casgevy（exagamgloid autotemcel）是一种含有富集的转基因自体 CD34 + 细胞群的产品，这些细胞含有使用 CRISPR/Cas9 技术在 BCL11A 基因的红系谱系特异性增强子区域进行体外编辑的造血干细胞和祖细胞（HSPC）。 2.2 定性和定量组成 每瓶患者专用的 Casgevy 小瓶均含有 exagamgloid autotemcel，其浓度为批次依赖性的转基因自体 CD34+ 细胞富集群。该药品包装在一个或多个小瓶中，其中含有总共 4 至 13 × 10 6 个细胞/mL 的 CD34+ 细胞富集群，配制在用于输注的冷冻保存溶液中。每瓶含有 1.5 至 20 毫升用于输液的分散液。有关药品的定量信息，包括要注射的小瓶数量（见第 6 节），均在用于运输的冷冻保存运输容器盖子内的批次信息表 (BIS) 中提供。已知作用的赋形剂：该药每毫升含 50 毫克二甲基亚砜 (DMSO)。此药每毫升含 3.5 毫克钠。有关辅料的完整列表，请参阅第 6.1 节。 3. 药物剂型 输液分散剂。半透明的细胞分散体用于灌注，不含异物颗粒。 4. 临床信息 4.1 治疗适应症 β-地中海贫血 Casgevy 适用于治疗 12 岁及以上、适合进行造血干细胞移植 (HSCT) 的输血依赖性 β-地中海贫血 (TDT) 患者，并且
包装插页 - CASGEVY
完整处方信息：目录* 1 适应症和用法 2 剂量和给药 2.1 剂量 2.2 CASGEVY 输注前的准备 2.3 给药 3 剂型和强度 4 禁忌症 5 警告和注意事项 5.1 潜在的中性粒细胞植入失败 5.2 血小板植入时间延长 5.3 超敏反应 5.4 脱靶基因组编辑风险 6 不良反应 6.1 临床试验经验 7 药物相互作用 7.1 使用粒细胞集落刺激因子 (G-CSF) 7.2 使用羟基脲 7.3 使用 Voxelotor 和 Crizanlizumab 7.4 使用铁螯合剂 7.5 活疫苗 8 使用特定人群 8.1 孕妇 8.2 哺乳期妇女 8.3 具有生育潜力的女性和男性 8.4 儿童用药 8.5 老年人用药 8.6 肾功能不全患者 8.7 肝功能不全患者 8.8 人类免疫缺陷病毒 (HIV)、乙型肝炎病毒 (HBV) 或丙型肝炎病毒 (HCV) 血清阳性患者 8.9 既往接受过 HSC 移植的患者 11 描述 12 临床药理学
exagamglogene autotemcel（casgevy）
哪些患者有资格获得覆盖范围？casgevy仅应涵盖以治疗12岁以上的患者，并诊断出严重的SCD（定义为记录的严重SCD基因型，并且在过去两年中，每年至少有2个严重的VOC事件病史）。12至16岁的患者必须在大脑中动脉和颈内动脉中具有正常的经颅多普勒（TCD）速度。12至18岁的患者不应有2个或更多的TCD结果。患者还需要满足特定的性能状态标准，有资格进行自体干细胞移植，不愿意提供10/10 HLA-HLA-Match的相关供体，并且以前不应接受同种异性 - 毛细血管干细胞移植（Allo-HSCT）或基因治疗。此外，患者不得拥有癌症或明显的免疫疾病史。
Casgevy™ (exagamglogene autotemcel)
Casgevy (exagamglogene autotemcel) is indicated for the treatment of sickle cell disease (SCD) in patients 12 years and older with recurrent vaso-occlusive crises (VOCs). Casgevy was evaluated in an ongoing single-arm, multicenter, phase 1/2/3 trial with patients who had a history of at least 2 protocol-defined severe VOC events during each of the 2 years prior to screening. Of the 63 patients enrolled in the trial, 44 patients went on to receive Casgevy to form the full analysis set (FAS). Of the 44 patients from the FAS, 31 had adequate follow-up to allow evaluation of the primary efficacy endpoint and formed the primary efficacy set (PES). The primary efficacy outcome was the proportion of VF12 responders, defined as patients who did not experience any protocol-defined severe VOCs for at least 12 consecutive months within the first 24 months after treatment with Casgevy. The VF12 response rate was 29/31 (93.5%, 98% one-sided CI: 77.9%, 100.0%). The proportion of patients who did not require hospitalization due to severe VOCs for at least 12 consecutive months within the 24-month evaluation period (HF12) was also assessed. One patient was not evaluable for HF12 response; the remaining 30 patients achieved the endpoint of HF12 (100% [98% one-sided CI: 87.8%, 100.0%]). The most common grade 3 or 4 adverse reactions with an incidence ≥25% were mucositis, febrile neutropenia, and decreased appetite. The most common grade 3 or 4 laboratory abnormalities (≥ 50%) were neutropenia, thrombocytopenia, leukopenia, anemia, and lymphopenia.
Casgevy（exagamglogene autotemcel）
1. 造血干细胞移植史 2. 镰状细胞病基因治疗史 医疗补助变化 麻省总医院布莱根医疗计划使用 MassHealth 药物清单为 MGB ACO 成员确定承保范围。Casgevy 的标准见表 45：β 地中海贫血、骨髓增生异常综合症和镰状细胞病药物。 医疗保险变化 麻省总医院布莱根医疗计划使用医疗保险和医疗补助服务中心 (CMS) 的指导为其医疗保险优势计划成员确定承保范围。全国承保范围决定 (NCD)、地方承保范围决定 (LCD)、地方承保条款 (LCA) 和医疗保险手册中包含的文件是确定承保范围的基础。当 CMS 没有针对所请求服务的指导时，麻省总医院布莱根医疗计划的医疗政策将用于确定承保范围。在 Mass General Brigham Health Plan 的最新政策审查时，Medicare 没有针对 Casgevy (exagamglogene autotemcel) 的 NCD 或 LCD。代码以下代码仅供参考；包含代码并不构成或暗示覆盖范围。代码列表仅适用于商业和 MassHealth 计划。
cp.phar.603 exagamglogene autotemcel（casgevy）
修订日志请参阅本政策末尾的重要提醒，以了解重要的监管和法律信息。描述exagamglogene自动赛（Casgevy™）是一种自体CD34+造血茎和祖细胞细胞疗法。fda批准的指示（s）用于治疗12岁及12岁以上的患者：•镰状细胞疾病（SCD）复发性血管熟悉的危机（VOCS）•依赖于输血依赖的β-核心疾病（TDT）政策/标准提供者必须提交临床图表，以启用其他临床表明或其他信息。根据本政策审查的所有请求要求医疗总监审查。是与Centene Corporation®相关的健康计划政策，当满足以下标准时，Casgevy是医学上需要的：I。初始批准标准
00880夸张（casgevy）
适用于路易斯安那州蓝十字和其子公司HMO Louisiana，Inc。（共同称为“公司”）管理或承保的所有产品，除非适用合同中另有规定。医疗技术正在不断发展，我们保留定期审查和更新医疗政策的权利。注意：Lovotibeglogene autotemcel（Lyfgenia®）在医疗政策中分别解决00881。何时可能有资格获得合格的医疗治疗或程序，药物，设备或生物产品的覆盖范围，只有在成员的合同/证书中有福利以及•满足医疗必要性标准和准则。根据对可用数据的审查，公司可以考虑使用exagamglogene自动赛（Casgevy™）‡用于治疗镰状细胞疾病或输血依赖性的β-thalassymia的使用有资格覆盖范围。**当满足以下标准时，将考虑使用Exagamglogene Autotemcel（Casgevy）的患者选择标准覆盖范围：