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CRISPR 基因组编辑技术
摘要：2020年10月，埃马纽埃尔·卡彭蒂耶（Emmanuelle Charpentier）和詹妮弗·杜德纳（Jennifer Doudna）因其与CRISPR/Cas9技术（也称为“分子剪刀”）相关的发明而获得诺贝尔奖。随着这些技术的出现，过去十年出现了一场激烈的专利竞赛。这些新技术的专利通常是从发明的主题以及违反公共秩序/道德的标准来讨论的。另一方面，人们普遍认为这些技术具有创新性、创造性并且适用于工业领域。因此，专利之争并不关乎发明的可专利性，而是关乎发明的所有权。这项新技术在新冠肺炎疫情期间也得到了成功运用。然而，CRISPR 技术使用范围的不确定性也使得这些技术的专利受到限制。关键词：CRISPR、基因组编辑、生物技术、专利、主题、可专利性
基因编辑（CRISPR-Cas9）
基因编辑技术有很多种，其中包括 ZFN（锌指核酸酶）、TALEN（转录激活因子样效应核酸酶）以及最广为人知的 CRISPR-Cas9（成簇的规则间隔短回文重复序列，C RISPR 相关蛋白 9）（PMID：27908936）。CRISPR-Cas9 基因组编辑系统的发现被视为科学上的一项重要突破，首席研究员 Jennifer Doudna 博士和 Emmanuelle Charpentier 博士因此获得了 2020 年诺贝尔化学奖（https://www.nobelprize.org/uploads/2020/10/popular-chemistryprize2020.pdf）。 “编辑”一个基因来改变其功能为治疗遗传疾病带来了巨大的希望，特别是那些无法彻底治愈的疾病，例如 GM2 神经节苷脂沉积症、GM1 神经节苷脂沉积症和卡纳万病。
2024 年 6 月 28 日，星期五
大夜水节是凡尔赛宫不可错过的夏季活动，每周六晚上都会吸引超过 12,000 名观众。此次活动由凡尔赛宫公共机构的子公司凡尔赛宫演出公司主办，为游客提供独一无二的机会，漫步穿过通常不对公众开放的树林，发现水量异常充沛的喷泉，并伴以从吕利到夏庞蒂埃、从格鲁克到拉莫的最伟大的巴洛克音乐旋律。每周的这个夜晚都以盛大的烟花表演结束。
斯旺森奖学金计划
Jennifer Doudna 博士是加州大学伯克利分校的生物化学家。她与合作者 Emmanuelle Charpentier 共同开发了 CRISPR-Cas9（一种允许研究人员编辑 DNA 的基因组工程技术），两人共同获得了 2020 年诺贝尔化学奖，并永远改变了人类和农业基因组学研究的进程。她还是创新基因组学研究所的创始人和总裁、李嘉诚校长生物医学和健康科学讲座教授，以及霍华德休斯医学研究所、劳伦斯伯克利国家实验室、格拉德斯通研究所、美国国家科学院和美国艺术与科学学院的成员。她是全球关于负责任地使用 CRISPR 的公开辩论的领导者，并共同创立了多家以独特方式使用该技术的公司并担任顾问。Doudna 是《创造中的裂缝》一书的合著者，该书记录了她的研究以及基因编辑的社会和伦理影响。
以及 2020 年基于岛屿的大气探空……
Claudia Christine Stephan Laxenaire 5，⋆，Yanmichel Morfa-Avalos 1，⋆，Renaud Person 6 9，⋆，Gütler10，⋆，Kevin C.，Kevin C.12，⋆，Almuth Neuberger 1，⋆，Imke计划16，⋆
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“生物学和医学进展”基因组编辑（...
自从发现DNA结构（1953年）以来，在分子水平上对生命现象的研究已经确定了一场真正的科学技术革命，而这场革命恰逢基因组学的诞生。基因组学为人类未来带来了许多应用，其中最重要的应用涉及生物医学领域。 “基因组医学”即基于基因组数据（尤其是人类基因组数据）的医学，已经让我们可以想象未来，预防、诊断和治疗技术将完美地适应每个人的生物学特征，从而为日益“个性化”和“精准”的新医学铺平道路。由詹妮弗·杜德娜 (Jennifer Doudna) 和埃马纽埃尔·夏彭蒂耶 (Emmanuelle Charpentier) 发明的最先进基因组编辑技术 CRISPR-Cas9 所代表的最新革命，现在让我们能够具体概述 Collegio Ghislieri 将在其第十九届高级培训课程中讨论的新研究和治疗观点。
人类和植物健康领域基因组编辑的趋势和未来前景
基因组编辑是一种在基因组中特定位置生成 DNA 序列变体的技术。这可以发生在蛋白质的编码区，从而影响其功能，也可以发生在启动子区，从而影响细胞类型特异性或启动子活性的时间。基因组编辑工具箱中最著名的系统是 CRISPR/Cas9，基因剪刀的发明者 Emmanuelle Charpentier 和 Jennifer Doudna 因该系统获得了 2020 年诺贝尔奖 2 。替代系统是转录激活因子样效应核酸酶 (TALEN) 或锌指核酸酶 (ZFN)。所有这些编辑工具都以基因组中的特定序列为目标，并在目标位点诱导 DNA 双链断裂。一旦 DNA 被切断，细胞就会使用自己的 DNA 修复机制，包括几乎所有细胞类型和生物体中发生的两种主要机制：同源定向修复 (HDR) 和非同源末端连接 (NHEJ)，分别导致靶向整合或基因破坏 3 。
社论埃及杂志《农业研究基因工程》是CRISPR/CASPR/CAS基因组编辑技术的植物育种的未来吗？
摘要CRISPR/CAS基于创新的繁殖技术现在为植物育种者提供了前所未有的机会，可以产生遗传变异的繁殖。由于CRISPR/CASPR/CASGENOME编辑的最新进展，能够有效地靶向大多数作物变化的能力表明，农业进步可能会加快。关键字：CRISPR/CAS9，基因组编辑，植物育种，小麦，大米，基因编辑（GE）Technology CRISPR/CAS（定期散布的短篇小说重复/CRISPR相关蛋白），通常被称为“遗传剪刀”，该公司于11年前首次发表，该公司在Emmanielle anderna eylna eylna（Jenn eylna）（遗传剪刀）首次发表（ ）。如果认真对待道德问题，那么在治疗应用处于最前沿的许多领域中，CRISPR/CAS技术的应用可能是革命性的。div> div> div> div> div> div> div> div> div> div> div> div> DOUDNA和CHARPENTIER于2020年因开发促进“重写生命守则”的技术的重大贡献而获得了诺贝尔化学奖。crispr/cas9目前是植物基因组最常见的编辑系统（Invens等，2022），这是因为它仅需要通用CAS9核酸酶的表达和一个（或更多）单个指南RNA（SGRNA）（SGRNA），该指南（SGRNA）专门设计以使其与某些靶基因序列相匹配，从而使其与某些dna相匹配。我们所生活的时代以全球人口前所未有的增长率为标志。目前估计的世界人口为77亿，到2030年预计到2030年，到2050年将飙升至88亿（Bhatta and Malla，2020年）。这一挑战引发了人们对更高量的食物（约50％）的不愉快需求，这对当前有限的农业生产率施加了巨大负担。气候变化通过升高大气温度，增加干旱并增加土壤盐度来加剧这种情况，所有这些都降低了全球农业生产力并威胁粮食安全（Hazman等，2022）。此外，发现气候变化使植物更容易受到害虫和病原体的影响，这显着对作物产量和质量产生了负面影响（Kim等，2022）。因此，弥合此差距的最有效策略是每个土地面积单位（例如，英亩）提高生产力。
crispr-cas9：超越生殖系的生物伦理争论
CRISPR-Cas9 系统在其自然状态下被认为是细菌和古菌中存在的一种抵抗噬菌体再感染的免疫形式 (2)；而在其人工形式下，它是一种设计简单、使用简单、效率高的基因编辑工具 (10)。 1987 年，通过对大肠杆菌（Escherich, 1885）的核苷酸进行测序，首次发现了后来被称为 CRISPR 区域的重复同源 DNA 序列（11）。 21世纪初，它的一些生物学功能被确定（12），然后，这些区域与一组Cas基因相关。 2005 年和 2007 年，这些回文结构针对病毒再感染的免疫作用得到了实验验证（13），一年后，指导抗病毒防御的 RNA 链（crRNA）的参与被联系起来（14）。 CRISPR-Cas9 的基本成分主要在化脓性链球菌 (Rosenbach 1884) 中被描述，这要归功于 Doudna 和 Charpentier (1) 的工作，他们当时建议通过重新设计 Cas9 复合物将其用作基因组编辑工具。后