Cheyne

引用：Cho D、Cheyne S、Lord SJ 等人。从常见癌症到罕见癌症的分子靶向治疗证据推断：范围审查

摘要 目的 人们越来越多地根据驱动肿瘤生长的生物标志物和针对这些标志物开发的疗法对癌症进行分类。在罕见的生物标志物定义的癌症中，随机对照试验可能无法充分评估靶向疗法。将现有的常见癌症靶向治疗证据推断到具有相同生物标志物的罕见癌症，可能会减少罕见癌症监管批准的证据要求。目前尚不清楚是否存在推断指南。我们试图确定方法学指导，以将用于常见癌症的靶向疗法的证据推断到罕见的生物标志物定义的癌症。 设计 范围界定审查。 数据来源 卫生技术评估机构、监管机构、研究团体、科学协会和行业的网站。 EBM 评价——Cochrane 方法学注册和卫生技术评估、Embase 和 MEDLINE 数据库（1946 年至 2022 年 5 月 11 日）。 资格标准 提出为罕见癌症、小群体和生物标志物定义的癌症推断证据的框架或建议的论文。数据提取和综合 我们提取了可用的框架细节和外推组成部分的指导。我们使用这些组成部分来构建和总结建议。结果 我们确定了 23 篇论文。一篇论文提供了一个外推框架，但不是针对癌症的。外推建议涉及六个不同的组成部分：将癌症归为同一生物标志物定义的疾病的策略；跨癌症类型使用的生物标志物测试的分析验证要求；当随机并发对照组不可行时生成对照数据的策略；在没有前瞻性临床证据的情况下用于评估生物标志物临床效用的来源；为罕见癌症选择的替代终点的要求；以及评估和增强罕见癌症的安全性数据。结论 在没有既定框架的情况下，我们关于外推组成部分的建议可用于指导关于解释支持外推的证据的讨论。该审查可以为开发针对罕见癌症的生物标志物靶向治疗的外推框架提供信息。